ALS-testen via thuisgebaseerde resultaatmetingen (ALS AT HOME)

ALS THUIS is een single-center studie van maximaal 150 deelnemers die wordt uitgevoerd om te bepalen in welke mate frequente bemonstering de kwaliteit kan verbeteren van uitkomstmaten die thuis door studiedeelnemers zijn verzameld.

De doelstellingen van deze studie zijn om

1. beoordelen in hoeverre frequente bemonstering de variabiliteit kan verminderen voor de volgende uitkomstmaten bij ALS-patiënten: ALSFRS-R, kwantitatieve handgreep, longfunctie, EIM in 4 extremiteiten, en actigrafie en stem/spraak volgen;
2. de naleving van ALS-patiënten in thuis verkregen resultaatmetingen beoordelen in de loop van 9 maanden;
3. resultaatmetingen verzameld door patiënten direct vergelijken met metingen verkregen op onderzoekslocaties met minder frequente tussenpozen door mede-inschrijving van 50 patiënten die deelnemen aan de Answer ALS-studie; En
4. informatie verstrekken om ALS te beantwoorden om de patiënten in die studie vollediger te karakteriseren.

De hier voorgestelde studie zal nagaan in hoeverre het verminderen van de variabiliteit van metingen door middel van frequente bemonstering zowel de steekproefomvang als de duur van klinische onderzoeken kan verminderen, een eerste-van-zijn-soort gedetailleerde beoordeling van ziekteprogressie kan bieden, en een geheel nieuw paradigma voor deelname van patiënten aan dergelijke onderzoeken zonder de noodzaak om geografisch verbonden te zijn met een klinisch onderzoekscentrum. Een belangrijk onderdeel van dit voorstel is om gezamenlijk 50 patiënten te rekruteren die ook deelnemen aan de Answer ALS-studie die van plan is 1000 IP-cellijnen te genereren van patiënten die doorlopend worden beoordeeld op 5 klinische locaties. De 100 deelnemers die gezamenlijk zullen worden ingeschreven voor Answer ALS en ALS THUIS, zullen thuis resultaatmetingen uitvoeren, naast het laten uitvoeren van resultaatmetingen op klinieklocaties door deelname aan Answer ALS. Daarom zullen de onderzoekers direct kunnen beoordelen hoe de metingen die door patiënten thuis worden verkregen zich verhouden tot die van een getrainde beoordelaar in een studiecentrum met behulp van standaardstatistieken. De onderzoekers zullen ook alle thuis gegenereerde gegevens aan de Answer ALS-onderzoekers verstrekken, waardoor de beschikbare fenotypische gegevens voor dat project verder toenemen.