ALS-testaus kotipohjaisilla tulosmittauksilla (ALS AT HOME)

ALS AT HOME on yhden keskuksen tutkimus, jossa jopa 150 osallistujaa tehdään sen määrittämiseksi, missä määrin toistuva näytteenotto voi parantaa tutkimuksen osallistujien kotona keräämien tulosmittausten laatua.

Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat

1. arvioida, missä määrin toistuva näytteenotto voi vähentää vaihtelua seuraavien tulosmittausten osalta ALS-potilailla: ALSFRS-R, kvantitatiivinen kädensija, keuhkojen toiminta, EIM neljässä raajassa sekä aktigrafia ja äänen/puheen seuranta;
2. arvioida ALS-potilaiden hoitomyöntyvyyttä kotona saaduissa tulosmittauksissa 9 kuukauden aikana;
3. vertaa suoraan potilaiden keräämiä tulosmittauksia tutkimuspaikoissa harvemmin saatuihin mittauksiin ottamalla mukaan 50 Answer ALS -tutkimukseen osallistuvaa potilasta; ja
4. antaa tietoja Answer ALS:lle, jotta voit luonnehtia tutkimuksessa olevia potilaita tarkemmin.

Tässä ehdotetussa tutkimuksessa arvioidaan, missä määrin mittausten vaihtelun vähentäminen toistuvan näytteenoton avulla voi lyhentää sekä otoskokoa että kliinisten tutkimusten kestoa, antaa lajissaan ensiluokkaisen yksityiskohtaisen arvion taudin etenemisestä ja arvioi täysin uudenlaisen paradigman. potilaiden osallistuminen tällaisiin tutkimuksiin ilman tarvetta olla maantieteellisesti sidottu kliiniseen tutkimuskeskukseen. Tämän ehdotuksen tärkeä osa on rekrytoida yhdessä 50 potilasta, jotka myös osallistuvat Answer ALS -tutkimukseen, jonka tarkoituksena on tuottaa 1000 IP-solulinjaa potilaista, jotka saavat jatkuvaa arviointia viidellä kliinisellä paikalla. Ne 100 osallistujaa, jotka osallistuvat samanaikaisesti Answer ALS- ja ALS AT HOME -ohjelmaan, suorittavat tulosmittauksia kotona sen lisäksi, että tulosmittaukset suoritetaan klinikan toimipisteissä Answer ALS:n osallistumisen kautta. Näin ollen tutkijat voivat suoraan arvioida, miten potilaiden kotona tekemät mittaukset liittyvät opiskelukeskuksen koulutetun arvioijan mittauksiin vakiomittareiden avulla. Tutkijat toimittavat myös kaikki kotona tuotetut tiedot Answer ALS -tutkijoille, mikä lisää edelleen kyseiselle hankkeelle saatavilla olevaa fenotyyppistä tietoa.