Test de SLA par le biais de mesures de résultats à domicile (ALS AT HOME)

ALS AT HOME est une étude monocentrique portant sur jusqu'à 150 participants visant à déterminer dans quelle mesure un échantillonnage fréquent peut améliorer les qualités des mesures de résultats recueillies à domicile par les participants à l'étude.

Les objectifs de cette étude sont de

1. évaluer dans quelle mesure un échantillonnage fréquent peut réduire la variabilité pour les mesures de résultats suivantes chez les patients SLA : ALSFRS-R, poignée quantitative, fonction pulmonaire, EIM aux 4 extrémités, et actigraphie et suivi de la voix/de la parole ;
2. évaluer l'observance des patients SLA dans les mesures de résultats obtenues à domicile au cours de 9 mois ;
3. comparer directement les mesures des résultats recueillies par les patients avec les mesures obtenues sur les sites d'étude à des intervalles moins fréquents en co-inscrivant 50 patients participant à l'étude Answer ALS ; et
4. fournir des informations à Answer ALS pour mieux caractériser les patients de cette étude.

L'étude proposée ici évaluera dans quelle mesure la réduction de la variabilité des mesures grâce à un échantillonnage fréquent peut réduire à la fois la taille de l'échantillon et la durée des essais cliniques, fournira une évaluation détaillée de la progression de la maladie et évaluera un paradigme entièrement nouveau pour la participation des patients à de tels essais sans qu'il soit nécessaire d'être rattaché géographiquement à un centre d'études cliniques. Un élément important de cette proposition consiste à recruter conjointement 50 patients qui participent également à l'étude Answer ALS qui vise à générer 1 000 lignées cellulaires IP à partir de patients qui reçoivent une évaluation continue dans 5 sites cliniques. Les 100 participants qui seront co-inscrits à Answer ALS et ALS AT HOME effectueront des mesures de résultats à domicile en plus d'effectuer des mesures de résultats sur les sites de la clinique grâce à la participation à Answer ALS. Par conséquent, les enquêteurs seront en mesure d'évaluer directement la relation entre les mesures obtenues par les patients à domicile et celles obtenues par un évaluateur formé dans un centre d'étude à l'aide de mesures standard. Les enquêteurs fourniront également toutes les données générées à domicile aux enquêteurs d'Answer ALS, augmentant encore les données phénotypiques disponibles pour ce projet.