氯沙坦钾在嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 参与者中的开放标签试验
2020年8月21日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
氯沙坦钾在伴有或不伴有结缔组织疾病的嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 参与者中的初步开放标签试验
本研究的目的是测试氯沙坦钾对嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 患者的安全性和有效性，包括患有结缔组织病 (CTD) 和没有 CTD 的患者。
研究概览
详细说明
本研究的目的是测试氯沙坦钾对嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 患者的安全性和影响（好的和坏的）。 如果参与者患有结缔组织疾病 (CTD)，研究人员希望了解氯沙坦对 EoE 有何影响（好或坏）。
EoE 是一种食道炎症性疾病，通常由接触食物引发。 结缔组织疾病 (CTD) 是影响身体结缔组织（例如肌腱和韧带）的疾病。
一种称为转化生长因子 (TGF)-β 的蛋白质与 EoE 和 CTD 相关。 氯沙坦可能会减少 TGF-β 的量，因此有助于 EoE 和 CTD。
氯沙坦是一种经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于患有高血压的成人和 6 岁以上儿童的药物。 这种药物尚未在 EoE 患者中进行过研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- University of California, San Diego
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60208
- Northwestern University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 书面知情同意/同意
- 确认有效的 EoE（筛选时或入组前 12 周内）
- 是否诊断为结缔组织疾病 (CTD)
- 在没有组织学分辨率的 EoE 诊断性内镜检查之前已经服用高剂量质子泵抑制剂 (PPI) 至少 8 周（即，≥ 15 个嗜酸性粒细胞/HPF）。
- 在整个研究期间保持相同的饮食、吞服类固醇和 PPI 疗法
女性参与者必须是：
- 非生育潜力（月经前或手术绝育的文件）。 或者
- 在筛选时和每个月的研究访视时进行阴性尿妊娠试验。
排除标准：
- 任何过去或计划中的心脏手术。
- 先前的超声心动图显示主动脉根部 Z 评分 ≥ 3.0。
- 对氯沙坦不耐受
- 筛选时的平均血压测量值（收缩压和舒张压）低于他/她年龄的第二个百分位数
- 肾功能不全
- 导致食管嗜酸性粒细胞增多症的另一种疾病（例如，嗜酸性粒细胞增多综合征、Churg Strauss 血管炎、嗜酸性肉芽肿或寄生虫感染）。
- 肝功能不全的诊断（例如，肝功能衰竭、肝移植史或持续性肝转氨酶升高）。
- 胃或十二指肠活检异常或记录的胃肠道疾病（例如，腹腔疾病、克罗恩病或幽门螺杆菌感染）的病史，不包括慢性胃炎、慢性十二指肠炎、粘膜嗜酸性粒细胞增多或其他嗜酸性胃肠道疾病（EGID）。
- 进入研究前 6 个月内使用抗免疫球蛋白 (Ig)E 单克隆抗体 (mAb)、抗肿瘤坏死因子 (TNF) 单克隆抗体、抗 IL-5 药物或抗 IL-13
- 筛查访视前 3 个月内使用过甲氨蝶呤、环孢菌素、干扰素 α 或其他全身性免疫抑制剂或免疫调节剂。
- 内窥镜检查过程中阻止内窥镜通过的狭窄
- 在筛选访问时或在研究期间的任何时间服用或计划服用血管紧张素受体阻滞剂 (ARB)、血管紧张素转换酶抑制剂 (ACEI)、β 受体阻滞剂 (BB) 或钙通道阻滞剂疗法，或一直服用在筛选访视前 3 个月服用任何这些药物。
- 服用或计划服用氢氯噻嗪、地高辛、华法林、西咪替丁、苯巴比妥、利福平或氟康唑。
- 服用或计划服用钾补充剂或含钾盐替代品。
- 怀孕或哺乳的女性参与者，或者如果有生育能力，但未使用医学上可接受的有效节育方法（例如，避孕套、口服/注射/皮下避孕药、宫内节育器或性禁欲）。
- 在进入研究前 30 天内参加/参与任何药物或器械研究。
- 在进入研究前 3 个月内参与/参与任何调查性生物制品研究。
- 无法确认，活跃的 EoE（筛选时或入组前 12 周内）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：EoE +/- CTD
伴有和不伴有 CTD 的 EoE 参与者每天接受氯沙坦钾 0.7 - 0.9 mg/kg（滴定）/1.0 - 1.4 mg/kg（维持），持续 16 周
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氯沙坦钾
其他名称：
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实验性的：EoE + CTD
伴有 CTD 的 EoE 参与者接受氯沙坦钾，每天 0.7 - 0.9 mg/kg（滴定）/1.0 - 1.4 mg/kg（维持），持续 16 周
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氯沙坦钾
其他名称：
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实验性的：EoE-CTD
没有 CTD 的 EoE 参与者每天接受氯沙坦钾 0.7 - 0.9 mg/kg（滴定）/1.0 - 1.4 mg/kg（维持），持续 16 周
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氯沙坦钾
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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嗜酸性粒细胞计数峰值相对于基线的变化
大体时间：基线，16 周
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在基线和 16 周时获得食管嗜酸性粒细胞计数峰值。
峰值嗜酸性粒细胞计数的变化定义为 16 周时的峰值计数减去基线时的峰值计数。
峰值计数的减少（负变化）表示改善。
峰值计数定义为远端和近端食管嗜酸性粒细胞计数之间的最高计数。
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基线，16 周
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严重和 3 级或更高级别不良事件的数量
大体时间：治疗开始后 20 周（16 周治疗和 4 周随访）
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第 0 周至第 20 周严重不良事件和 3 级及以上不良事件的发生
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治疗开始后 20 周（16 周治疗和 4 周随访）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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16 周时完全和部分组织学缓解的参与者百分比
大体时间：16周
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完全和部分组织学缓解的参与者百分比。
完全缓解定义为食管峰值嗜酸性粒细胞计数≤ 1 个嗜酸性粒细胞/高倍视野 (eos/hpf)。
部分缓解定义为 2 - 14 eos/hpf 的食管峰值嗜酸性粒细胞计数。
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16周
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总体组织学评分系统的基线变化
大体时间：基线，16 周
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组织学评分系统 (HSS) 测量食管八种组织学异常的严重程度（等级）和程度（阶段），包括嗜酸性炎症、嗜酸性脓肿、嗜酸性表面分层、表面上皮改变、细胞间隙扩大、基底区增生、角化异常上皮细胞和固有层纤维化。
总分是食管活检（远端、中部或近端）的等级和分期得分的总和，得分最高（最严重的异常）除以活检的最大可能得分。
总分范围为 0 - 2，分数越高表示异常越严重。
在基线和 16 周时获得组织学评分。
总组织学评分系统 (HSS) 的变化定义为 16 周时的总 HSS 评分减去基线时的总 HSS 评分。
分数减少（负变化）表示改善。
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基线，16 周
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总内窥镜参考评分相对于基线的变化
大体时间：基线，16 周
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内窥镜参考评分 (EREFS) 使用标准化标准来判断 5 种主要内窥镜特征（水肿、固定环、渗出液、皱纹、狭窄）的存在和程度。
总分是远端和近端食管的五个特征分数的总和。
总分范围为 0 - 18，分数越高表示功能越差。
在基线和 16 周时评估了内窥镜特征。
总内窥镜参考评分的变化定义为 16 周时的总分减去基线时的总分。
分数减少（负变化）表示改善。
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基线，16 周
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PEESS V2.0 基线的变化
大体时间：基线，16周
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小儿嗜酸粒细胞性食管炎症状评分 (PEESS) V2.0 问卷记录了父母（2-18 岁儿童）报告的 EoE 特定症状（吞咽困难、胃食管反流、恶心/呕吐和疼痛）。
PEESS v2.0 分数的范围是 0 到 100，分数越高表示症状越频繁和/或越严重。
在基线和 16 周时获得分数。
分数变化定义为 16 周时的总分减去由家长代理完成的基线时的总分。
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基线，16周
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PedsQL EoE 中的基线更改
大体时间：基线，16 周
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小儿嗜酸细胞性食管炎生活质量量表 (PedsQL EoE) 衡量与治疗、忧虑、沟通、食物/饮食和感觉相关的症状和问题。
PedsQL 3.0 EoE 分数的范围是 0 到 100，分数越高表示生活质量越好。
在基线和 16 周时获得分数。
分数变化定义为 16 周时的 PedsQL EoE 总分减去父母代理报告的基线总分。
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基线，16 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Marc E Rothenberg, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年5月23日
初级完成 (实际的)
2019年7月22日
研究完成 (实际的)
2019年8月22日
研究注册日期
首次提交
2017年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月20日
首次发布 (估计)
2017年1月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月21日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2015-9021
- U54AI117804 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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