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JZP-258 在发作性睡病伴猝倒受试者中的疗效和安全性研究

2020年11月10日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

一项双盲、安慰剂对照、随机退出、多中心研究 JZP-258 在发作性睡病伴猝倒症患者中的疗效和安全性

这是一项关于 JZP-258 疗效和安全性的双盲、安慰剂对照、随机退出、多中心研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

受试者将根据他们在研究开始时的治疗状态过渡到 JZP-258。 所有受试者将在此期间开始时开始 JZP-258 治疗，并持续到第 12 周。 在这 12 周的最后两周，他们将单独接受 JZP-258 治疗。 一旦根据研究者的判断优化了 JZP-258 剂量，这些受试者就可以进入该剂量的 2 周稳定剂量期。 如果 JZP-258 的剂量在稳定剂量期间保持不变，并且根据研究者的判断，发作性睡病症状没有临床显着恶化或临床上显着的不良事件，则受试者有资格进入双盲随机停药期对 JZP-258 治疗有发生。 双盲随机停药期后 2 周，受试者将返回进行安全随访。 在主要研究期间完成双盲治疗期的受试者有资格进入为期 24 周的开放标签扩展期。 在此期间，受试者将收到开放标签的 JZP-258。 开放标签延长期后 2 周，受试者将返回进行安全跟进访问。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

201

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 捷克语
      • Ostrava-Poruba、捷克语、70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2、捷克语、128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • 比利时
      • Edegem、比利时、2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent、比利时、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier、Herault、法国、34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder、Colorado、美国、80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee、Florida、美国、34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne、Indiana、美国、46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia、North Carolina、美国、94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville、North Carolina、美国、28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰、00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló、西班牙、12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid、西班牙、28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid、西班牙、28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 年龄在 18 至 70 岁之间的男性或女性受试者，包括在内。
  2. 初步诊断为发作性睡病伴猝倒症，符合 ICSD-3 标准或 DSM-5 标准，目前未经治疗或使用或不使用抗猝倒药治疗。
  3. 如果适用，在给药前至少 2 个月用不变剂量的兴奋剂或警示剂治疗或未用兴奋剂或警示剂治疗。
  4. 愿意并能够遵守研究设计进度和其他要求。
  5. 愿意并能够提供书面知情同意书。

排除标准：

  1. 继发于另一种疾病（例如中枢神经系统损伤或病变）的发作性睡病
  2. 任何不稳定或有临床意义的医疗状况、行为或精神​​障碍（包括主动自杀意念）的病史或存在，或可能影响受试者安全和/或干扰研究进行的另一种神经系统疾病或手术史的病史或存在在调查员看来。
  3. 使用任何中枢神经系统镇静剂治疗，包括但不限于苯二氮卓类药物、非苯二氮卓类抗焦虑药/催眠药/镇静剂、安定药、阿片类药物、巴比妥类药物、苯妥英钠、乙琥胺或 MCT 抑制剂，例如 双氯芬酸、丙戊酸盐、布洛芬，在入组前 2 周内（只有在研究者认为安全并经医疗监督员批准的情况下，才允许为入组研究而停药）。
  4. 如果在与 JZP-258 交叉滴定期间停用抗抑郁药可能不安全，则使用抗抑郁药治疗猝倒症可能不安全，因为之前有抑郁症病史。
  5. 研究者认为受试者接受安慰剂治疗 2 周是不安全的。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
其他：安慰剂
匹配安慰剂溶液（含柠檬酸钠、苹果酸和三氯蔗糖的水溶液；所有成分均为药典 [美国药典/国家处方集]）
实验性的：JZP-258
药品：JZP-258
JZP-258口服溶液0.5 g/mL，相当于0.413 g/mL羟丁胺
其他名称：
  • Xyrem®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每周猝倒发作次数的变化
大体时间：从基线（稳定剂量期的 2 周）到双盲随机停药期 (DB RWP) 的 2 周的变化
参与者每晚在睡前完成每日猝倒频率日记。 参与者要记录他们每天发生的猝倒发作的次数。
从基线（稳定剂量期的 2 周）到双盲随机停药期 (DB RWP) 的 2 周的变化

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Epworth 嗜睡量表 (ESS) 分数的变化
大体时间：从稳定剂量期结束到双盲随机停药期结束
这是关键的次要终点。 Epworth 嗜睡量表 (ESS) 是一份包含 8 个问题的自填问卷。 参与者被要求以 4 分制 (0-3) 对他们在从事八种不同活动时通常打瞌睡或入睡的几率进行评分。 大多数参与者至少偶尔参与这些活动，但不一定每天参与。 ESS 分数（8 个项目分数的总和，0-3）可以在 0 到 24 之间。 ESS 分数越高，参与者日常生活中的平均睡眠倾向 (ASP) 或“白天嗜睡”就越高。
从稳定剂量期结束到双盲随机停药期结束
整体发作性睡病患者整体印象变化 (PGIc) 恶化的参与者人数
大体时间：在双盲随机退出期结束时
在双盲随机退出期 (DB RWP) 结束时，参与者根据 7 分制对自上次访问以来的状况变化进行评分，从 1 =“非常好”到 7 =“非常糟糕”。 该端点衡量发作性睡病整体 PGIc 评分恶化的参与者百分比（定义为更糟或更糟的分数）。
在双盲随机退出期结束时
发作性睡病整体临床整体印象恶化 (CGIc) 的参与者人数
大体时间：在双盲随机退出期结束时
在双盲随机停药期结束时，研究人员对自双盲随机停药期开始以来参与者发作性睡病整体状况严重程度的任何变化的印象进行评分，评分范围为 7 分制，从 1 =“非常多”改善”到 7 =“非常糟糕”。 该端点测量总体发作性睡病 CGIc 评分恶化的参与者百分比，定义为更糟或更糟的分数。
在双盲随机退出期结束时
36 项简短健康调查第 2 版 (SF-36v2) 分数的变化
大体时间：在稳定剂量期结束时至双盲随机停药期结束时
SF-36v2 是一项多用途、简短的健康调查，包含 36 个问题/项目。 它产生了一个 8 级的功能健康和幸福分数概况，以及一个基于心理测量的身体和心理整体组成部分的总结措施。 使用 SF-36v2 得出两个汇总分数。 身体组成部分摘要衡量对受访者有意义的功能健康维度，包括健康和健康相关变化对身体功能、疼痛和履行日常职责的能力的影响。 Mental Component Summary 分量表衡量健康和健康相关变化对幸福感的影响，包括活力、社会功能和情绪幸福感。 参与者在摘要中自我报告项目，每个项目有 2-6 个选择（例如 从来没有，有时，等等）。 项目分数的总和被转换为 0 到 100 的范围；零 = 最差 HRQL，100 = 最佳 HRQL。 分数越高表明健康状况越好。
在稳定剂量期结束时至双盲随机停药期结束时
5 级 EQ-5D (EQ-5D-5L) 人行横道指数得分和视觉模拟量表的变化
大体时间：在稳定剂量期结束时至双盲随机停药期结束时
EQ-5D-5L 是衡量健康结果的指标，包括一个由 5 个维度（活动能力、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁）组成的描述系统。 EQ-5D-5L 包括描述系统 5 个维度中每个维度的 5 个严重性级别（1= 没有问题，2= 轻微问题，3= 中等问题，4= 严重问题，5= 极端问题）反映增加难度。 每个维度的 5 位健康状况被转换为每个国家/地区的单个值（0 = 相当于死亡，1 = 相当于可想象的最佳健康，低于 0 的值 = 健康状况比死亡更糟糕，上限为 -1），使用 EQ EuroQol 小组推荐的 -5D-5L 人行横道指数值计算器。 该量表中使用的视觉模拟量表 (VAS) 记录参与者在 VAS 上的自我评价健康状况，端点产生的数值集范围从 0（= 可想象的最差健康状态）到 100（= 可想象的最佳健康状态） .
在稳定剂量期结束时至双盲随机停药期结束时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jazz Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Director Clinical Trial Disclosure & Transparency、Jazz Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月14日

初级完成 (实际的)

2019年1月24日

研究完成 (实际的)

2019年7月10日

研究注册日期

首次提交

2017年1月23日

首先提交符合 QC 标准的

2017年1月24日

首次发布 (估计)

2017年1月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年11月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年11月10日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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