En studie av effektiviteten og sikkerheten til JZP-258 hos personer med narkolepsi med katapleksi
10. november 2020 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals
En dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert tilbaketrekking, multisenterstudie av effektiviteten og sikkerheten til JZP-258 hos personer med narkolepsi med katapleksi
Dette er en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert abstinens, multisenterstudie av effekten og sikkerheten til JZP-258.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forsøkspersonene vil bli overført til JZP-258 basert på deres behandlingsstatus ved studiestart.
Alle forsøkspersoner vil begynne JZP-258-behandling i begynnelsen av denne perioden og fortsette gjennom uke 12.
De vil bli behandlet med JZP-258 alene de siste to ukene av denne 12-ukers perioden.
Når JZP-258-dosen er optimalisert i henhold til etterforskerens vurdering, kan disse forsøkspersonene gå inn i den 2-ukers stabile doseperioden med den dosen.
Forsøkspersoner er kvalifisert til å gå inn i den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden hvis dosen av JZP-258 forblir uendret i løpet av stabildoseperioden og, etter etterforskerens vurdering, ingen klinisk signifikant forverring av narkolepsisymptomer eller klinisk signifikante bivirkninger skyldes til JZP-258 behandling har skjedd.
Forsøkspersonene kommer tilbake for et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 2 uker etter den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden.
Forsøkspersoner som fullfører den dobbeltblindede behandlingsperioden i løpet av hovedstudien, er kvalifisert til å delta i en 24-ukers Open-Label Extension.
I løpet av denne perioden vil fagene motta åpen label JZP-258.
Forsøkspersonene vil returnere for et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 2 uker etter den åpne forlengelsesperioden.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
201
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
Gent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00380
- Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92858
- SDS Clinical Trials, Inc.
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford Health Services
-
-
Colorado
-
Boulder, Colorado, Forente stater, 80301
- Colorado Sleep Institute
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Forente stater, 34741
- Pulmonary Disease Specialists
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
- Fort Wayne Neurological Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40218
- Kentucky Research Group
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- Center for Sleep & Wake Disorders
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
-
-
North Carolina
-
Gastonia, North Carolina, Forente stater, 94305
- Gastonia Medical Specialty Clinic
-
Huntersville, North Carolina, Forente stater, 28078
- Research Carolina
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45245
- Intrepid Research
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
-
Herault
-
Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
- Hopital Gui de Chauliac
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
-
Castelló, Spania, 12004
- Hospital General de Castellon
-
Madrid, Spania, 28036
- Instituto de Investigaciones del Sueno
-
Madrid, Spania, 28043
- Hospital Vithas Nuestra Senora de America
-
-
-
-
-
Ostrava-Poruba, Tsjekkia, 70800
- Fakultni nemocnice Ostrava
-
Praha 2, Tsjekkia, 128 21
- Vseobecna Fakultni nemocnice v Praze
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 18 og 70 år, inklusive.
- Har en primærdiagnose av narkolepsi med katapleksi som oppfyller ICSD-3-kriterier eller DSM-5-kriterier, og foreløpig ubehandlet eller behandlet med eller uten antikatapletika.
- Hvis aktuelt, behandlet med et sentralstimulerende middel eller et varslingsmiddel i uendrede doser i minst 2 måneder før dosering eller ikke behandlet med et sentralstimulerende middel eller et varslingsmiddel.
- Villig og i stand til å overholde studieplanen og andre krav.
- Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Narkolepsi sekundært til en annen medisinsk tilstand (f.eks. CNS-skade eller lesjon)
- Historie eller tilstedeværelse av enhver ustabil eller klinisk signifikant medisinsk tilstand, atferdsmessig eller psykiatrisk lidelse (inkludert aktive selvmordstanker), eller historie eller tilstedeværelse av en annen nevrologisk lidelse eller kirurgisk historie som kan påvirke forsøkspersonens sikkerhet og/eller forstyrre gjennomføringen av studien etter etterforskerens oppfatning.
- Behandling med beroligende midler i sentralnervesystemet, inkludert, men ikke begrenset til, benzodiazepiner, ikke-benzodiazepin anxiolytika/hypnotika/sedativa, neuroleptika, opioider, barbiturater, fenytoin, etosuksimid eller MCT-hemmere, f.eks. diklofenak, valproat, ibuprofen, innen 2 uker før påmelding (seponering med henblikk på studieregistrering er kun tillatt hvis det anses som trygt av etterforskeren og godkjent av medisinsk monitor).
- Behandling med et antidepressivum for katapleksi, hvis seponering av antidepressiva under krysstitrering med JZP-258 kan være utrygt på grunn av tidligere depresjonshistorie.
- Utrygt for forsøkspersonen å motta placebobehandling i 2 uker, mener etterforskeren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Matchende placeboløsning (vandig løsning som inneholder natriumsitrat, eplesyre og sukralose; alle ingrediensene var kompendielle [United States Pharmacopeia/ National Formulary])
|
|
Eksperimentell: JZP-258
|
JZP-258 mikstur 0,5 g/ml, som tilsvarer 0,413 g/ml oksybat
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i ukentlig antall katapleksiangrep
Tidsramme: Endring fra baseline (2 uker av den stabile doseperioden) til de 2 ukene av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden (DB RWP)
|
Deltakerne fullførte en daglig Kataplexy Frequency Diary hver natt før leggetid.
Deltakerne skulle registrere antall katapleksianfall de hadde hver dag.
|
Endring fra baseline (2 uker av den stabile doseperioden) til de 2 ukene av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden (DB RWP)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i Epworth Sleepiness Scale (ESS)-poengsum
Tidsramme: Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden
|
Dette er det viktigste sekundære endepunktet.
Epworth Sleepiness Scale (ESS) var et selvadministrert spørreskjema med 8 spørsmål.
Deltakerne ble bedt om å vurdere, på en 4-punkts skala (0-3), deres vanlige sjanser for å døse ned eller sovne mens de var engasjert i åtte forskjellige aktiviteter.
De fleste deltakerne engasjerte seg i disse aktivitetene i det minste av og til, men ikke nødvendigvis hver dag.
ESS-poengsummen (summen av 8 elementpoeng, 0-3) kan variere fra 0 til 24.
Jo høyere ESS-score, desto høyere er deltakernes gjennomsnittlige søvntilbøyelighet i dagliglivet (ASP), eller deres "søvnighet på dagtid".
|
Fra slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden
|
|
Antall deltakere med forverret pasient globalt inntrykk av endring (PGIc) for narkolepsi totalt sett
Tidsramme: På slutten av den randomiserte uttaksperioden med dobbel blind
|
På slutten av den dobbeltblindede randomiserte uttaksperioden (DB RWP) vurderte deltakerne endringen i tilstanden deres på en 7-punkts skala fra 1 = "svært mye forbedret" til 7 = "veldig mye verre" siden siste besøk.
Dette endepunktet måler prosentandelen av deltakere med forverrede PGIc-score for narkolepsi totalt sett (definert som mye verre eller veldig mye verre).
|
På slutten av den randomiserte uttaksperioden med dobbel blind
|
|
Antall deltakere med forverret klinisk globalt inntrykk av endring (CGIc) for narkolepsi totalt sett
Tidsramme: På slutten av den randomiserte uttaksperioden med dobbel blind
|
På slutten av den dobbeltblinde randomiserte tilbaketrekningsperioden vurderte etterforskerne deres inntrykk av enhver endring i alvorlighetsgraden av deltakerens generelle narkolepsitilstand siden starten av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden på en 7-punkts skala fra 1 = "svært mye forbedret" til 7 = "veldig mye verre".
Dette endepunktet måler prosentandelen av deltakere med forverrede CGIc-score for narkolepsi totalt sett, definert som mye verre eller veldig mye verre.
|
På slutten av den randomiserte uttaksperioden med dobbel blind
|
|
Endring i 36-elementers korte helseundersøkelsesversjon 2 (SF-36v2) resultater
Tidsramme: Ved slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden
|
SF-36v2 er en multifunksjonell helseundersøkelse i kort form med 36 spørsmål/elementer.
Det gir en 8-skala profil av funksjonell helse og velvære score, samt en psykometrisk basert fysisk og mental overordnet komponent oppsummerende mål.
To oppsummeringspoeng ble utledet ved bruk av SF-36v2.
Sammendrag av fysiske komponenter måler dimensjoner av funksjonell helse som er meningsfulle for respondentene, inkludert virkningen av helse og helserelaterte endringer på fysisk funksjon, smerte og evnen til å utføre daglige roller.
Komponentskalaen Mental Component Summary måler effekten av helse- og helserelaterte endringer på velvære, inkludert vitalitet, sosial funksjon og følelsesmessig velvære.
Deltakerne selv rapporterer om elementer i et sammendrag som har mellom 2-6 valg per element (f.eks.
ingen av tiden, noen ganger osv.).
Oppsummeringer av varepoengsum ble transformert til et område fra 0 til 100; null = dårligste HRQL, 100 = beste HRQL.
Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
|
Ved slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden
|
|
Endring i 5-nivå EQ-5D (EQ-5D-5L) Crosswalk Index Score og Visual Analog Scale
Tidsramme: Ved slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden
|
EQ-5D-5L er et mål på helseutfall som inkluderer et beskrivende system som består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
EQ-5D-5L inkluderer 5 alvorlighetsnivåer for hver av de 5 dimensjonene i det beskrivende systemet (1= ingen problemer, 2= små problemer, 3= moderate problemer, 4= alvorlige problemer og 5= ekstreme problemer) som gjenspeiler økende vanskelighetsgrad.
De 5-sifrede helsetilstandene for hver dimensjon konverteres til én enkelt verdi per land (0= ekvivalent med død, 1= ekvivalent med best tenkelig helse og verdier under 0= helsetilstander vurdert til dårligere enn død begrenset til -1), ved hjelp av EQ -5D-5L kalkulator for crosswalk-indeksverdi som anbefalt av EuroQol-gruppen.
En visuell analog skala (VAS) brukt innenfor denne skalaen registrerte deltakernes selvvurderte helse på en VAS, og endepunktene resulterte i et numerisk verdisett fra 0 (= verst tenkelige helsetilstand) opp til 100 (= best tenkelige helsetilstand) .
|
Ved slutten av den stabile doseperioden til slutten av den dobbeltblinde randomiserte uttaksperioden
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Dauvilliers Y, Sonka K, Bogan RK, Partinen M, Del Rio Villegas R, Foldvary-Schaefer N, Skowronski R, Chen A, Black J, Skobieranda F, Thorpy MJ. Changes in Cataplexy Frequency in a Clinical Trial of Lower-Sodium Oxybate with Taper and Discontinuation of Other Anticataplectic Medications. CNS Drugs. 2022 Jun;36(6):633-647. doi: 10.1007/s40263-022-00926-0. Epub 2022 May 30. Erratum In: CNS Drugs. 2022 Jul;36(7):785-786.
- Bogan RK, Thorpy MJ, Dauvilliers Y, Partinen M, Del Rio Villegas R, Foldvary-Schaefer N, Skowronski R, Tang L, Skobieranda F, Sonka K. Efficacy and safety of calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates (lower-sodium oxybate [LXB]; JZP-258) in a placebo-controlled, double-blind, randomized withdrawal study in adults with narcolepsy with cataplexy. Sleep. 2021 Mar 12;44(3):zsaa206. doi: 10.1093/sleep/zsaa206. Erratum In: Sleep. 2021 Jul 9;44(7): Sleep. 2021 Nov 12;44(11):
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. mars 2017
Primær fullføring (Faktiske)
24. januar 2019
Studiet fullført (Faktiske)
10. juli 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. januar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2017
Først lagt ut (Anslag)
25. januar 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. november 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. november 2020
Sist bekreftet
1. november 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 15-006
- 2016-000426-20 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .