Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van JZP-258 bij proefpersonen met narcolepsie met kataplexie

10 november 2020 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde terugtrekking, multicenter studie van de werkzaamheid en veiligheid van JZP-258 bij proefpersonen met narcolepsie met kataplexie

Dit is een dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd, multicenter onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van JZP-258.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen zullen worden overgezet naar JZP-258 op basis van hun behandelingsstatus bij aanvang van het onderzoek. Alle proefpersonen beginnen aan het begin van deze periode met de behandeling met JZP-258 en gaan door tot en met week 12. Ze zullen gedurende de laatste twee weken van deze periode van 12 weken alleen met JZP-258 worden behandeld. Zodra de JZP-258-dosis is geoptimaliseerd volgens het oordeel van de onderzoeker, mogen deze proefpersonen met die dosis de 2 weken durende stabiele-dosisperiode ingaan. Proefpersonen komen in aanmerking voor deelname aan de dubbelblinde gerandomiseerde ontwenningsperiode als de dosis JZP-258 ongewijzigd blijft tijdens de stabiele dosisperiode en er naar het oordeel van de onderzoeker geen klinisch significante verslechtering van de narcolepsiesymptomen of klinisch significante bijwerkingen als gevolg van naar JZP-258-behandeling hebben plaatsgevonden. Proefpersonen komen 2 weken na de dubbelblinde gerandomiseerde terugtrekkingsperiode terug voor een veiligheidscontrolebezoek. Proefpersonen die de dubbelblinde behandelingsperiode tijdens de hoofdstudie voltooien, komen in aanmerking voor deelname aan een 24 weken durende open-label verlenging. Gedurende deze periode krijgen proefpersonen open label JZP-258. Proefpersonen komen 2 weken na de Open-Label-verlengingsperiode terug voor een veiligheidscontrolebezoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

201

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrijk, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Spanje, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, Spanje, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spanje, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Tsjechië
      • Ostrava-Poruba, Tsjechië, 70800
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tsjechië, 128 21
        • Vseobecna Fakultni nemocnice v Praze
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Verenigde Staten, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Verenigde Staten, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Verenigde Staten, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen tussen 18 en 70 jaar oud, inclusief.
  2. Een primaire diagnose hebben van narcolepsie met kataplexie die voldoet aan de ICSD-3- of DSM-5-criteria, en momenteel onbehandeld of behandeld met of zonder antikataplectica.
  3. Indien van toepassing behandeld met een stimulerend of alarmerend middel in ongewijzigde dosering gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de dosering of niet behandeld met een stimulerend of alarmerend middel.
  4. Bereid en in staat om te voldoen aan het studieontwerpschema en andere vereisten.
  5. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Narcolepsie secundair aan een andere medische aandoening (bijv. CZS-letsel of laesie)
  2. Geschiedenis of aanwezigheid van een onstabiele of klinisch significante medische aandoening, gedrags- of psychiatrische stoornis (inclusief actieve zelfmoordgedachten), of geschiedenis of aanwezigheid van een andere neurologische aandoening of chirurgische geschiedenis die de veiligheid van de proefpersoon kan beïnvloeden en/of de uitvoering van het onderzoek kan verstoren naar het oordeel van de rechercheur.
  3. Behandeling met sederende middelen van het centrale zenuwstelsel, inclusief maar niet beperkt tot benzodiazepines, niet-benzodiazepine anxiolytica/hypnotica/sedativa, neuroleptica, opioïden, barbituraten, fenytoïne, ethosuximide of MCT-remmers, b.v. diclofenac, valproaat, ibuprofen, binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving (stopzetting met het oog op inschrijving voor de studie is alleen toegestaan ​​indien dit veilig wordt geacht door de onderzoeker en goedgekeurd door de medische monitor).
  4. Behandeling met een antidepressivum voor kataplexie, als het staken van het antidepressivum tijdens kruistitratie met JZP-258 onveilig zou kunnen zijn vanwege een voorgeschiedenis van depressie.
  5. Onveilig voor de proefpersoon om gedurende 2 weken een placebobehandeling te krijgen, naar de mening van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Ander: Placebo
Bijpassende placebo-oplossing (waterige oplossing die natriumcitraat, appelzuur en sucralose bevat; alle ingrediënten waren compendial [United States Pharmacopeia/National Formulary])
Experimenteel: JZP-258
Geneesmiddel: JZP-258
JZP-258 orale oplossing 0,5 g/ml, wat overeenkomt met 0,413 g/ml oxybaat
Andere namen:
  • Xyrem®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in wekelijks aantal kataplexie-aanvallen
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline (2 weken van de stabiele dosisperiode) naar de 2 weken van de dubbelblinde gerandomiseerde ontwenningsperiode (DB RWP)
Deelnemers vulden elke avond voor het slapen gaan een dagelijks Cataplexy Frequency Diary in. Deelnemers moesten het aantal kataplexie-aanvallen registreren dat ze elke dag hadden.
Verandering vanaf baseline (2 weken van de stabiele dosisperiode) naar de 2 weken van de dubbelblinde gerandomiseerde ontwenningsperiode (DB RWP)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de score van de Epworth Sleepiness Scale (ESS).
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de stabiele-dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde onthoudingsperiode
Dit is het belangrijkste secundaire eindpunt. De Epworth Sleepiness Scale (ESS) was een zelf in te vullen vragenlijst met 8 vragen. Deelnemers werd gevraagd om op een 4-puntsschaal (0-3) hun gebruikelijke kansen om in slaap te vallen of in slaap te vallen te beoordelen terwijl ze bezig waren met acht verschillende activiteiten. De meeste deelnemers deden deze activiteiten op zijn minst af en toe, hoewel niet noodzakelijkerwijs elke dag. De ESS-score (de som van 8 itemscores, 0-3) kan variëren van 0 tot 24. Hoe hoger de ESS-score, hoe hoger de gemiddelde slaapneiging van de deelnemers in het dagelijks leven (ASP), oftewel hun 'slaperigheid overdag'.
Vanaf het einde van de stabiele-dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde onthoudingsperiode
Aantal deelnemers met verslechterende algemene indruk van verandering (PGIc) voor narcolepsie in het algemeen
Tijdsspanne: Aan het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde opnameperiode
Aan het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde terugtrekkingsperiode (DB RWP) beoordeelden de deelnemers de verandering in hun toestand op een 7-puntsschaal variërend van 1 = "zeer veel verbeterd" tot 7 = "zeer veel slechter" sinds het laatste bezoek. Dit eindpunt meet het percentage deelnemers met verslechterende PGIc-scores voor narcolepsie in het algemeen (gedefinieerd als scores van Veel Slechter of Zeer Veel Slechter).
Aan het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde opnameperiode
Aantal deelnemers met verslechterende klinische globale indruk van verandering (CGIC) voor narcolepsie in het algemeen
Tijdsspanne: Aan het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde opnameperiode
Aan het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde wachttijd beoordeelden de onderzoekers hun indruk van enige verandering in de ernst van de algehele toestand van narcolepsie van de deelnemer sinds het begin van de dubbelblinde gerandomiseerde wachttijd op een 7-puntsschaal variërend van 1 = "zeer veel verbeterd" tot 7 = "heel veel slechter". Dit eindpunt meet het percentage deelnemers met verslechterende CGIc-scores voor narcolepsie in het algemeen, gedefinieerd als scores van Veel Slechter of Zeer Veel Slechter.
Aan het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde opnameperiode
Wijziging in 36-item Short Form Health Survey versie 2 (SF-36v2) scores
Tijdsspanne: Aan het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde wachttijd
De SF-36v2 is een multifunctionele gezondheidsenquête in korte vorm met 36 vragen/items. Het levert een 8-schaalprofiel op van functionele gezondheids- en welzijnsscores, evenals een psychometrisch gebaseerde fysieke en mentale algemene componentsamenvattende maatregelen. Er zijn twee samenvattende scores afgeleid met behulp van de SF-36v2. Physical Component Summary meet dimensies van functionele gezondheid die betekenisvol zijn voor respondenten, waaronder de impact van gezondheid en gezondheidsgerelateerde veranderingen op fysiek functioneren, pijn en het vermogen om dagelijkse rollen uit te voeren. De componentenschaal Mental Component Summary meet de impact van gezondheid en gezondheidsgerelateerde veranderingen op het welzijn, inclusief vitaliteit, sociaal functioneren en emotioneel welzijn. Deelnemers rapporteren zelf over items in een samenvatting met 2-6 keuzes per item (bijv. niet altijd, soms, enz.). Optellingen van itemscores werden omgezet in een bereik van 0 tot 100; nul=slechtste HRQL, 100=beste HRQL. Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Aan het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde wachttijd
Verandering in 5-niveau EQ-5D (EQ-5D-5L) zebrapadindexscore en visuele analoge schaal
Tijdsspanne: Aan het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde wachttijd
De EQ-5D-5L is een maatstaf voor gezondheidsuitkomsten die een beschrijvend systeem omvat dat bestaat uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie). De EQ-5D-5L bevat 5 niveaus van ernst voor elk van de 5 dimensies van het beschrijvende systeem (1= geen problemen, 2= lichte problemen, 3= matige problemen, 4= ernstige problemen en 5= extreme problemen) die toenemende moeilijkheidsgraad. De 5-cijferige gezondheidstoestanden voor elke dimensie worden omgezet in een enkele waarde per land (0= gelijk aan overlijden, 1= gelijk aan best denkbare gezondheid en waarden lager dan 0= gezondheidstoestanden die slechter worden beoordeeld dan overlijden met een maximum van -1), met behulp van de EQ -5D-5L zebrapadindexwaardecalculator zoals aanbevolen door de EuroQol-groep. Een visueel analoge schaal (VAS) die binnen deze schaal werd gebruikt, registreerde de zelf beoordeelde gezondheid van de deelnemers op een VAS en de eindpunten resulteerden in een numerieke waardereeks variërend van 0 (= slechtst denkbare gezondheidstoestand) tot 100 (= best denkbare gezondheidstoestand) .
Aan het einde van de stabiele dosisperiode tot het einde van de dubbelblinde gerandomiseerde wachttijd

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

25 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren