Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение эффективности и безопасности JZP-258 у пациентов с нарколепсией и катаплексией

10 ноября 2020 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное, многоцентровое исследование эффективности и безопасности JZP-258 у пациентов с нарколепсией и катаплексией

Это двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное многоцентровое исследование эффективности и безопасности JZP-258.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты будут переведены на JZP-258 в зависимости от их статуса лечения на момент начала исследования. Все субъекты начнут лечение JZP-258 в начале этого периода и продолжат его до 12-й недели. Их будут лечить только JZP-258 в течение последних двух недель этого 12-недельного периода. Как только доза JZP-258 будет оптимизирована по мнению исследователя, эти субъекты могут начать 2-недельный период стабильной дозы с этой дозой. Субъекты имеют право на участие в двойном слепом рандомизированном периоде отмены, если доза JZP-258 остается неизменной в течение периода стабильной дозы и, по мнению исследователя, нет клинически значимого ухудшения симптомов нарколепсии или клинически значимых нежелательных явлений из-за до лечения JZP-258. Субъекты вернутся для последующего наблюдения за безопасностью через 2 недели после периода двойного слепого рандомизированного исключения. Субъекты, завершившие период двойного слепого лечения в ходе основного исследования, имеют право на участие в 24-недельном открытом продлении. В течение этого периода испытуемые получат открытую этикетку JZP-258. Субъекты вернутся для последующего посещения по вопросам безопасности через 2 недели после периода продления открытой этикетки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

201

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Бельгия, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Испания, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, Испания, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Испания, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Соединенные Штаты, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Соединенные Штаты, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Соединенные Штаты, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Соединенные Штаты, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Франция, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Чехия
      • Ostrava-Poruba, Чехия, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Чехия, 128 21
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 70 лет включительно.
  2. Иметь первичный диагноз нарколепсии с катаплексией, который соответствует критериям ICSD-3 или критериям DSM-5 и в настоящее время не лечится или лечится с антикатаплектическими средствами или без них.
  3. Если применимо, лечение стимулятором или тревожным агентом в неизменных дозах в течение как минимум 2 месяцев до дозирования или отсутствие лечения стимулятором или тревожным агентом.
  4. Желание и способность соблюдать график разработки исследования и другие требования.
  5. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. Нарколепсия, вторичная по отношению к другому заболеванию (например, травме или поражению ЦНС)
  2. История или наличие любого нестабильного или клинически значимого заболевания, поведенческого или психического расстройства (включая активные суицидальные мысли), или история или наличие другого неврологического расстройства или хирургического анамнеза, которые могут повлиять на безопасность субъекта и/или помешать проведению исследования по мнению следователя.
  3. Лечение любыми седативными агентами центральной нервной системы, включая, помимо прочего, бензодиазепины, небензодиазепиновые анксиолитики/снотворные/седативные средства, нейролептики, опиоиды, барбитураты, фенитоин, этосуксимид или ингибиторы MCT, например диклофенак, вальпроат, ибупрофен в течение 2 недель до включения в исследование (прекращение участия в исследовании допускается только в том случае, если исследователь сочтет это безопасным и одобрит медицинский наблюдатель).
  4. Лечение катаплексии антидепрессантом, если отмена антидепрессанта во время перекрестного титрования с JZP-258 может быть небезопасной из-за предыдущей депрессии в анамнезе.
  5. По мнению исследователя, небезопасно для субъекта получать лечение плацебо в течение 2 недель.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Другой: Плацебо
Соответствующий раствор плацебо (водный раствор, содержащий цитрат натрия, яблочную кислоту и сукралозу; все ингредиенты указаны в фармакопее США/Национальном формуляре)
Экспериментальный: JZP-258
Лекарство: JZP-258
Раствор для приема внутрь JZP-258 0,5 г/мл, что эквивалентно 0,413 г/мл оксибата
Другие имена:
  • Ксирем®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение еженедельного количества приступов катаплексии
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня (2 недели периода стабильной дозы) до 2 недель двойного слепого периода рандомизированной отмены (DB RWP)
Участники заполняли ежедневный дневник частоты катаплексии каждую ночь перед сном. Участники должны были записывать количество приступов катаплексии, которые у них были каждый день.
Изменение от исходного уровня (2 недели периода стабильной дозы) до 2 недель двойного слепого периода рандомизированной отмены (DB RWP)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение балла по шкале сонливости Эпворта (ESS)
Временное ограничение: С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого рандомизированного вывода
Это ключевая вторичная конечная точка. Шкала сонливости Эпворта (ESS) представляла собой анкету для самостоятельного заполнения, состоящую из 8 вопросов. Участников попросили оценить по 4-балльной шкале (0-3) свои обычные шансы задремать или заснуть, занимаясь восемью различными видами деятельности. Большинство участников хотя бы иногда, хотя и не каждый день, занимались этими видами деятельности. Оценка ESS (сумма баллов по 8 пунктам, от 0 до 3) может варьироваться от 0 до 24. Чем выше балл ESS, тем выше средняя склонность участников ко сну в повседневной жизни (ASP) или их «дневная сонливость».
С конца периода стабильной дозы до конца периода двойного слепого рандомизированного вывода
Количество участников с ухудшением общего впечатления пациента об изменении (PGIc) при нарколепсии в целом
Временное ограничение: В конце периода двойного слепого рандомизированного отбора
В конце двойного слепого рандомизированного периода отмены (DB RWP) участники оценивали изменение своего состояния по 7-балльной шкале от 1 = «значительно улучшилось» до 7 = «намного хуже» с момента последнего визита. Эта конечная точка измеряет процент участников с ухудшением показателей PGIc в отношении нарколепсии в целом (определяемых как показатели «намного хуже» или «намного хуже»).
В конце периода двойного слепого рандомизированного отбора
Общее количество участников с ухудшением общего клинического впечатления об изменении (CGIc) при нарколепсии
Временное ограничение: В конце периода двойного слепого рандомизированного отбора
В конце двойного слепого рандомизированного периода отмены исследователи оценивали свое впечатление от любого изменения тяжести общего состояния нарколепсии участника с начала двойного слепого рандомизированного периода отмены по 7-балльной шкале в диапазоне от 1 = «очень сильно улучшилось» до 7 = «намного хуже». Эта конечная точка измеряет процент участников с ухудшением показателей нарколепсии по шкале CGIc в целом, определяемых как показатели «намного хуже» или «намного хуже».
В конце периода двойного слепого рандомизированного отбора
Изменение оценок по краткой форме опроса о состоянии здоровья, состоящей из 36 пунктов, версия 2 (SF-36v2)
Временное ограничение: В конце периода стабильной дозы до конца периода двойной слепой рандомизированной отмены
SF-36v2 — это многоцелевой краткий опрос о состоянии здоровья, состоящий из 36 вопросов/пунктов. Он дает профиль функционального здоровья и благополучия по 8 шкалам, а также сводные показатели общего физического и психического компонентов на основе психометрии. Две сводные оценки были получены с использованием SF-36v2. Резюме физического компонента измеряет аспекты функционального здоровья, значимые для респондентов, включая влияние здоровья и изменений, связанных со здоровьем, на физическую функцию, боль и способность выполнять повседневные функции. Шкала компонента «Сводка психического компонента» измеряет влияние здоровья и изменений, связанных со здоровьем, на благополучие, включая жизнеспособность, социальную функцию и эмоциональное благополучие. Участники самостоятельно сообщают о пунктах в резюме, которые имеют от 2 до 6 вариантов ответа на каждый пункт (например, никогда, иногда и др.). Сумма баллов по пунктам была преобразована в диапазон от 0 до 100; ноль = худший HRQL, 100 = лучший HRQL. Более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
В конце периода стабильной дозы до конца периода двойной слепой рандомизированной отмены
Изменение 5-уровневого индекса пешеходного перехода EQ-5D (EQ-5D-5L) и визуальной аналоговой шкалы
Временное ограничение: В конце периода стабильной дозы до конца периода двойной слепой рандомизированной отмены
EQ-5D-5L представляет собой показатель состояния здоровья, который включает описательную систему, состоящую из 5 параметров (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия). EQ-5D-5L включает 5 уровней серьезности для каждого из 5 параметров описательной системы (1 = нет проблем, 2 = небольшие проблемы, 3 = умеренные проблемы, 4 = серьезные проблемы и 5 = крайние проблемы), которые отражают повышение уровня сложности. 5-значные состояния здоровья для каждого измерения преобразуются в одно значение для каждой страны (0 = эквивалентно смерти, 1 = эквивалентно наилучшему вообразимому здоровью и значения ниже 0 = состояния здоровья, оцененные хуже, чем смерть, ограниченные -1), с использованием EQ Калькулятор значения индекса пешеходного перехода 5D-5L в соответствии с рекомендациями группы EuroQol. Визуальная аналоговая шкала (ВАШ), используемая в этой шкале, регистрировала самооценку здоровья участников по ВАШ, а конечные точки приводили к набору числовых значений в диапазоне от 0 (= наихудшее вообразимое состояние здоровья) до 100 (= наилучшее вообразимое состояние здоровья). .
В конце периода стабильной дозы до конца периода двойной слепой рандомизированной отмены

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2017 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться