Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​JZP-258 hos personer med narkolepsi med katapleksi

10. november 2020 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En dobbeltblind, placebo-kontrolleret, randomiseret tilbagetrækning, multicenter undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​JZP-258 hos forsøgspersoner med narkolepsi med katapleksi

Dette er en dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret tilbagetrækning, multicenterundersøgelse af JZP-258's effektivitet og sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive overført til JZP-258 baseret på deres behandlingsstatus ved studiestart. Alle forsøgspersoner vil begynde JZP-258-behandling i begyndelsen af ​​denne periode og fortsætte gennem uge 12. De vil blive behandlet med JZP-258 alene i de sidste to uger af denne 12-ugers periode. Når først JZP-258-dosis er blevet optimeret efter investigators vurdering, kan disse forsøgspersoner gå ind i den 2-ugers stabile dosisperiode med denne dosis. Forsøgspersoner er berettiget til at gå ind i den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode, hvis dosis af JZP-258 forbliver uændret i den stabile dosisperiode og, efter investigatorens vurdering, ingen klinisk signifikant forværring af narkolepsisymptomer eller klinisk signifikante bivirkninger skyldes til JZP-258 behandling er forekommet. Forsøgspersoner vil vende tilbage til et sikkerhedsopfølgningsbesøg 2 uger efter den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode. Forsøgspersoner, der gennemfører den dobbeltblindede behandlingsperiode i løbet af hovedundersøgelsen, er berettiget til at deltage i en 24-ugers Open-Label Extension. I denne periode vil forsøgspersoner modtage åbent label JZP-258. Forsøgspersoner vil vende tilbage til et sikkerhedsopfølgningsbesøg 2 uger efter Open Label forlængelsesperioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

201

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Forenede Stater, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrig, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castellón
      • Madrid, Spanien, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueno
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Tjekkiet
      • Ostrava-Poruba, Tjekkiet, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tjekkiet, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 18 og 70 år, inklusive.
  2. Har en primær diagnose af narkolepsi med katapleksi, der opfylder ICSD-3-kriterierne eller DSM-5-kriterierne, og som i øjeblikket ikke er behandlet eller behandlet med eller uden antikatapletika.
  3. Hvis det er relevant, behandlet med et stimulerende eller alarmerende middel i uændrede doser i mindst 2 måneder før dosering eller ikke behandlet med et stimulerende eller alarmerende middel.
  4. Villig og i stand til at overholde studieplanen og andre krav.
  5. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Narkolepsi sekundært til en anden medicinsk tilstand (f.eks. CNS-skade eller læsion)
  2. Anamnese eller tilstedeværelse af enhver ustabil eller klinisk signifikant medicinsk tilstand, adfærdsmæssig eller psykiatrisk lidelse (inklusive aktive selvmordstanker) eller historie eller tilstedeværelse af en anden neurologisk lidelse eller kirurgisk historie, der kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed og/eller forstyrre undersøgelsens gennemførelse. efter efterforskerens opfattelse.
  3. Behandling med beroligende midler til centralnervesystemet, inklusive men ikke begrænset til benzodiazepiner, ikke-benzodiazepin anxiolytika/hypnotika/sedativa, neuroleptika, opioider, barbiturater, phenytoin, ethosuximid eller MCT-hæmmere, f.eks. diclofenac, valproat, ibuprofen, inden for 2 uger før indskrivningen (seponering med henblik på studietilmelding er kun tilladt, hvis det anses for sikkert af investigator og godkendt af den medicinske monitor).
  4. Behandling med et antidepressivt middel mod katapleksi, hvis seponering af antidepressiva under krydstitrering med JZP-258 kan være usikker på grund af tidligere depressionshistorie.
  5. Usikkert for forsøgspersonen at modtage placebobehandling i 2 uger, efter Investigators opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Matchende placeboopløsning (vandig opløsning indeholdende natriumcitrat, æblesyre og sucralose; alle ingredienser var kompendielle [United States Pharmacopeia/ National Formulary])
Eksperimentel: JZP-258
Medicin: JZP-258
JZP-258 oral opløsning 0,5 g/mL, hvilket svarer til 0,413 g/mL oxybat
Andre navne:
  • Xyrem®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ugentligt antal katapleksianfald
Tidsramme: Ændring fra baseline (2 uger af den stabile dosisperiode) til de 2 uger af den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode (DB RWP)
Deltagerne udfyldte en daglig Kataplexy Frequency Diary hver nat før sengetid. Deltagerne skulle registrere antallet af katapleksianfald, de havde hver dag.
Ændring fra baseline (2 uger af den stabile dosisperiode) til de 2 uger af den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode (DB RWP)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Epworth Sleepiness Scale (ESS) score
Tidsramme: Fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode
Dette er det vigtigste sekundære endepunkt. Epworth Sleepiness Scale (ESS) var et selvadministreret spørgeskema med 8 spørgsmål. Deltagerne blev bedt om på en 4-trins skala (0-3) at vurdere deres sædvanlige chancer for at døse ned eller falde i søvn, mens de var engageret i otte forskellige aktiviteter. De fleste deltagere engagerede sig i disse aktiviteter i det mindste lejlighedsvis, men ikke nødvendigvis hver dag. ESS-scoren (summen af ​​8 elementscore, 0-3) kan variere fra 0 til 24. Jo højere ESS-score, jo højere er deltagernes gennemsnitlige søvntilbøjelighed i dagligdagen (ASP), eller deres 'søvnighed i dagtimerne'.
Fra slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode
Antal deltagere med forværring af patientens globale indtryk af forandring (PGIc) for narkolepsi generelt
Tidsramme: Ved slutningen af ​​den dobbeltblind-randomiserede tilbagetrækningsperiode
Ved slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode (DB RWP) bedømte deltagerne ændringen i deres tilstand på en 7-trins skala fra 1 = "meget forbedret" til 7 = "meget værre" siden sidste besøg. Dette endepunkt måler procentdelen af ​​deltagere med forværrede PGIc-score for narkolepsi generelt (defineret som scorer på meget værre eller meget værre).
Ved slutningen af ​​den dobbeltblind-randomiserede tilbagetrækningsperiode
Antal deltagere med forværret klinisk globalt indtryk af forandring (CGIc) for narkolepsi generelt
Tidsramme: Ved slutningen af ​​den dobbeltblind-randomiserede tilbagetrækningsperiode
Ved slutningen af ​​den dobbeltblinde randomiserede tilbagetrækningsperiode vurderede efterforskerne deres indtryk af enhver ændring i sværhedsgraden af ​​deltagerens narkolepsi overordnede tilstand siden starten af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode på en 7-punkts skala fra 1 = "meget meget forbedret" til 7 = "meget værre". Dette endepunkt måler procentdelen af ​​deltagere med forværrede CGIc-score for narkolepsi generelt, defineret som scorer på meget værre eller meget værre.
Ved slutningen af ​​den dobbeltblind-randomiserede tilbagetrækningsperiode
Ændring i 36-elementers kortformede sundhedsundersøgelse version 2 (SF-36v2) resultater
Tidsramme: Ved slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode
SF-36v2 er en multifunktionel, kortformig sundhedsundersøgelse med 36 spørgsmål/emner. Det giver en 8-skala profil af funktionel sundhed og velvære score samt en psykometrisk baseret fysisk og mental overordnet komponent sammenfattende mål. To oversigtsscore blev udledt ved hjælp af SF-36v2. Opsummering af fysiske komponenter måler dimensioner af funktionelt helbred, som er meningsfulde for respondenterne, herunder virkningen af ​​sundhed og sundhedsrelaterede ændringer på fysisk funktion, smerte og evnen til at udføre daglige roller. Den mentale komponentsammendragskomponentskala måler virkningen af ​​sundhed og sundhedsrelaterede ændringer på velvære, herunder vitalitet, social funktion og følelsesmæssigt velvære. Deltagerne rapporterer selv om emner i et resumé, der har mellem 2-6 valgmuligheder pr. emne (f.eks. ingen af ​​tiden, noget af tiden osv.). Opsummeringer af elementscore blev transformeret til et interval fra 0 til 100; nul = værste HRQL, 100 = bedste HRQL. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Ved slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode
Ændring i 5-niveau EQ-5D (EQ-5D-5L) Crosswalk Index Score og Visual Analog Scale
Tidsramme: Ved slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode
EQ-5D-5L er et mål for sundhedsresultatet, der inkluderer et beskrivende system bestående af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). EQ-5D-5L inkluderer 5 sværhedsgrader for hver af de 5 dimensioner af det beskrivende system (1= ingen problemer, 2= lette problemer, 3= moderate problemer, 4= svære problemer og 5= ekstreme problemer), der afspejler stigende sværhedsgrader. De 5-cifrede sundhedstilstande for hver dimension konverteres til en enkelt værdi pr. land (0= svarende til død, 1= svarende til bedst tænkelige helbred og værdier under 0= sundhedstilstande vurderet værre end dødsfald begrænset til -1) ved hjælp af EQ -5D-5L vejkrydsningsindeksværdiberegner som anbefalet af EuroQol-gruppen. En visuel analog skala (VAS) brugt inden for denne skala registrerede deltagernes selvvurderede helbred på en VAS, og endepunkterne resulterede i et numerisk værdisæt fra 0 (= værst tænkelige sundhedstilstand) op til 100 (= bedst tænkelige sundhedstilstand) .
Ved slutningen af ​​den stabile dosisperiode til slutningen af ​​den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

10. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2017

Først opslået (Skøn)

25. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Narkolepsi med katapleksi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner