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Une étude de l'efficacité et de l'innocuité du JZP-258 chez des sujets atteints de narcolepsie avec cataplexie

10 novembre 2020 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Une étude multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisée et avec retrait sur l'efficacité et l'innocuité du JZP-258 chez des sujets atteints de narcolepsie avec cataplexie

Il s'agit d'une étude multicentrique à double insu, contrôlée par placebo, randomisée et à retrait sur l'efficacité et l'innocuité du JZP-258.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets seront transférés vers JZP-258 en fonction de leur statut de traitement à l'entrée dans l'étude. Tous les sujets commenceront le traitement JZP-258 au début de cette période et continueront jusqu'à la semaine 12. Ils seront traités avec JZP-258 seul pendant les deux dernières semaines de cette période de 12 semaines. Une fois que la dose de JZP-258 a été optimisée selon le jugement de l'investigateur, ces sujets peuvent entrer dans la période de dose stable de 2 semaines avec cette dose. Les sujets sont éligibles pour entrer dans la période de retrait randomisé en double aveugle si la dose de JZP-258 reste inchangée pendant la période de dose stable et, de l'avis de l'investigateur, aucune aggravation cliniquement significative des symptômes de la narcolepsie ou des événements indésirables cliniquement significatifs dus au traitement JZP-258 ont eu lieu. Les sujets reviendront pour une visite de suivi de sécurité 2 semaines après la période de retrait randomisé en double aveugle. Les sujets qui terminent la période de traitement en double aveugle au cours de l'étude principale sont éligibles pour participer à une extension en ouvert de 24 semaines. Pendant cette période, les sujets recevront JZP-258 en ouvert. Les sujets reviendront pour une visite de suivi de sécurité 2 semaines après la période de prolongation en ouvert.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

201

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Espagne, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, Espagne, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Espagne, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, France, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Tchéquie
      • Ostrava-Poruba, Tchéquie, 70800
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tchéquie, 128 21
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, États-Unis, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, États-Unis, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, États-Unis, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, États-Unis, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, États-Unis, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets masculins ou féminins âgés de 18 à 70 ans inclus.
  2. Avoir un diagnostic principal de narcolepsie avec cataplexie répondant aux critères ICSD-3 ou DSM-5, et actuellement non traité ou traité avec ou sans anticataplectiques.
  3. Le cas échéant, traité avec un stimulant ou un agent d'alerte à doses inchangées pendant au moins 2 mois avant l'administration ou non traité avec un stimulant ou un agent d'alerte.
  4. Volonté et capable de se conformer au calendrier de conception de l'étude et à d'autres exigences.
  5. Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  1. Narcolepsie secondaire à une autre affection médicale (par exemple, lésion ou lésion du SNC)
  2. Antécédents ou présence d'une condition médicale instable ou cliniquement significative, d'un trouble comportemental ou psychiatrique (y compris des idées suicidaires actives), ou d'antécédents ou de présence d'un autre trouble neurologique ou d'antécédents chirurgicaux susceptibles d'affecter la sécurité du sujet et / ou d'interférer avec la conduite de l'étude de l'avis de l'enquêteur.
  3. Traitement avec tout agent sédatif du système nerveux central, y compris, mais sans s'y limiter, les benzodiazépines, les anxiolytiques/hypnotiques/sédatifs non benzodiazépines, les neuroleptiques, les opioïdes, les barbituriques, la phénytoïne, l'éthosuximide ou les inhibiteurs de MCT, par ex. diclofénac, valproate, ibuprofène, dans les 2 semaines précédant l'inscription (l'arrêt aux fins de l'inscription à l'étude n'est autorisé que s'il est considéré comme sûr par l'investigateur et approuvé par le moniteur médical).
  4. Traitement avec un antidépresseur pour la cataplexie, si le retrait de l'antidépresseur pendant la titration croisée avec JZP-258 pourrait être dangereux en raison d'antécédents de dépression.
  5. Dangereux pour le sujet de recevoir un traitement placebo pendant 2 semaines, de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Autre: Placebo
Solution placebo correspondante (solution aqueuse contenant du citrate de sodium, de l'acide malique et du sucralose ; tous les ingrédients étaient officinaux [United States Pharmacopeia/National Formulary])
Expérimental: JZP-258
Médicament: JZP-258
JZP-258 solution buvable 0,5 g/mL, ce qui équivaut à 0,413 g/mL d'oxybate
Autres noms:
  • Xyrem®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du nombre hebdomadaire d'attaques de cataplexie
Délai: Passage de la ligne de base (2 semaines de la période de dose stable) aux 2 semaines de la période de retrait randomisé en double aveugle (DB RWP)
Les participants ont rempli un journal quotidien de fréquence de la cataplexie chaque soir avant le coucher. Les participants devaient enregistrer le nombre d'attaques de cataplexie qu'ils avaient chaque jour.
Passage de la ligne de base (2 semaines de la période de dose stable) aux 2 semaines de la période de retrait randomisé en double aveugle (DB RWP)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS)
Délai: De la fin de la période de dose stable à la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle
Il s'agit du principal critère d'évaluation secondaire. L'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) était un questionnaire auto-administré de 8 questions. Les participants ont été invités à évaluer, sur une échelle de 4 points (0-3), leurs chances habituelles de s'assoupir ou de s'endormir en participant à huit activités différentes. La plupart des participants se livraient à ces activités au moins occasionnellement, mais pas nécessairement tous les jours. Le score ESS (la somme des scores de 8 items, 0-3) peut aller de 0 à 24. Plus le score ESS est élevé, plus la propension moyenne au sommeil des participants dans la vie quotidienne (ASP) ou leur « somnolence diurne » est élevée.
De la fin de la période de dose stable à la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle
Nombre de participants dont l'impression globale de changement (PGIc) du patient s'aggrave pour la narcolepsie
Délai: À la fin de la période de retrait aléatoire en double aveugle
À la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle (DB RWP), les participants ont évalué l'évolution de leur état sur une échelle de 7 points allant de 1 = « très nettement amélioré » à 7 = « très nettement pire » depuis la dernière visite. Ce paramètre mesure le pourcentage de participants dont les scores PGIc se détériorent pour la narcolepsie globale (définis comme des scores bien pires ou très bien pires).
À la fin de la période de retrait aléatoire en double aveugle
Nombre de participants présentant une détérioration de l'impression clinique globale de changement (CGIc) pour la narcolepsie dans l'ensemble
Délai: À la fin de la période de retrait aléatoire en double aveugle
À la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle, les enquêteurs ont évalué leur impression de tout changement dans la gravité de l'état général de la narcolepsie du participant depuis le début de la période de retrait randomisé en double aveugle sur une échelle de 7 points allant de 1 = "très amélioré" à 7 = "bien pire". Ce paramètre mesure le pourcentage de participants dont les scores CGIc pour la narcolepsie se détériorent globalement, définis comme des scores bien pires ou très bien pires.
À la fin de la période de retrait aléatoire en double aveugle
Modification des scores de la version 2 de l'enquête abrégée sur la santé en 36 éléments (SF-36v2)
Délai: À la fin de la période de dose stable jusqu'à la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle
Le SF-36v2 est une enquête de santé polyvalente et courte avec 36 questions/éléments. Il produit un profil à 8 échelles des scores de santé et de bien-être fonctionnels ainsi que des mesures récapitulatives des composantes physiques et mentales globales basées sur la psychométrie. Deux scores récapitulatifs ont été dérivés à l'aide du SF-36v2. Le résumé des composantes physiques mesure les dimensions de la santé fonctionnelle qui sont significatives pour les répondants, y compris l'impact de la santé et des changements liés à la santé sur la fonction physique, la douleur et la capacité d'accomplir les tâches quotidiennes. L'échelle des composantes du résumé de la composante mentale mesure l'impact de la santé et des changements liés à la santé sur le bien-être, y compris la vitalité, la fonction sociale et le bien-être émotionnel. Les participants déclarent eux-mêmes les éléments d'un résumé qui ont entre 2 et 6 choix par élément (par ex. jamais, de temps en temps, etc.). Les sommations des scores des items ont été transformées en une plage de 0 à 100 ; zéro = pire HRQL, 100 = meilleur HRQL. Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
À la fin de la période de dose stable jusqu'à la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle
Changement du score de l'indice de passage pour piétons EQ-5D (EQ-5D-5L) à 5 niveaux et de l'échelle visuelle analogique
Délai: À la fin de la période de dose stable jusqu'à la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle
L'EQ-5D-5L est une mesure des résultats pour la santé qui comprend un système descriptif composé de 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression). L'EQ-5D-5L comprend 5 niveaux de gravité pour chacune des 5 dimensions du système descriptif (1 = aucun problème, 2 = problèmes légers, 3 = problèmes modérés, 4 = problèmes graves et 5 = problèmes extrêmes) qui reflètent niveaux de difficulté croissants. Les états de santé à 5 chiffres pour chaque dimension sont convertis en une seule valeur par pays (0 = équivalent au décès, 1 = équivalent à la meilleure santé imaginable et valeurs inférieures à 0 = états de santé classés pires que le décès plafonnés à -1), en utilisant l'EQ -Calculateur de valeur d'indice de passage pour piétons 5D-5L tel que recommandé par le groupe EuroQol. Une échelle visuelle analogique (EVA) utilisée dans cette échelle a enregistré la santé auto-évaluée des participants sur une EVA et les paramètres ont abouti à un ensemble de valeurs numériques allant de 0 (= pire état de santé imaginable) à 100 (= meilleur état de santé imaginable) .
À la fin de la période de dose stable jusqu'à la fin de la période de retrait randomisé en double aveugle

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

24 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

10 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2017

Première publication (Estimation)

25 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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