Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a JZP-258 hatékonyságáról és biztonságosságáról kataplexiában szenvedő narkolepsziában szenvedő betegeknél

2020. november 10. frissítette: Jazz Pharmaceuticals

Kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált kivonásos, multicentrikus vizsgálat a JZP-258 hatékonyságáról és biztonságosságáról kataplexiával járó narkolepsziában szenvedő betegeknél

Ez egy kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált megvonásos, többközpontú vizsgálat a JZP-258 hatékonyságáról és biztonságosságáról.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az alanyokat a vizsgálatba való belépéskor kapott kezelési állapotuk alapján átállítják a JZP-258-ra. Minden alany ennek az időszaknak az elején kezdi meg a JZP-258 kezelést, és a 12. hétig folytatja. A 12 hetes időszak utolsó két hetében egyedül JZP-258-cal kezelik őket. Miután a JZP-258 dózisát a vizsgáló megítélése szerint optimalizálták, ezek az alanyok ezzel a dózissal beléphetnek a 2 hetes stabil dózis periódusba. Az alanyok akkor léphetnek be a kettős vak randomizált megvonási időszakba, ha a JZP-258 dózisa változatlan marad a stabil dózis időtartama alatt, és a vizsgáló megítélése szerint a narkolepsziás tünetekben vagy klinikailag jelentős nemkívánatos eseményekben klinikailag jelentős rosszabbodás nem következik be. JZP-258 kezelés történt. Az alanyok 2 héttel a kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak után biztonsági ellenőrzési látogatásra térnek vissza. Azok az alanyok, akik a fő vizsgálat során teljesítik a kettős vak kezelési időszakot, jogosultak 24 hetes nyílt meghosszabbításra. Ebben az időszakban az alanyok a JZP-258 nyílt címkét kapják. Az alanyok 2 héttel a nyílt meghosszabbítási időszak után visszatérnek egy biztonsági ellenőrzésre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

201

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Edegem, Belgium, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgium, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Csehország
      • Ostrava-Poruba, Csehország, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Csehország, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Egyesült Államok, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Egyesült Államok, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Egyesült Államok, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Egyesült Államok, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Egyesült Államok, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Franciaország, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Spanyolország, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, Spanyolország, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spanyolország, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 és 70 év közötti férfi vagy női alanyok.
  2. Elsődleges diagnózisa a kataplexiával járó narkolepszia, amely megfelel az ICSD-3 vagy DSM-5 kritériumoknak, és jelenleg nem kezelték, vagy anticataplexiás szerrel vagy anélkül kezelték.
  3. Adott esetben stimulánssal vagy riasztószerrel kezelték változatlan dózisban legalább 2 hónapig az adagolás előtt, vagy nem kezelték stimulánssal vagy riasztószerrel.
  4. A tanulmányterv ütemtervének és egyéb követelményeknek hajlandó és képes megfelelni.
  5. Hajlandó és képes írásos, tájékozott beleegyezést adni.

Kizárási kritériumok:

  1. Másodlagos narkolepszia egy másik egészségügyi állapothoz (például központi idegrendszeri sérülés vagy elváltozás)
  2. Bármilyen instabil vagy klinikailag jelentős egészségügyi állapot, viselkedési vagy pszichiátriai rendellenesség (beleértve az aktív öngyilkossági gondolatokat is), vagy más neurológiai rendellenesség vagy műtéti kórtörténet anamnézisében vagy jelenléte, amely befolyásolhatja az alany biztonságát és/vagy zavarhatja a vizsgálat lefolytatását a Nyomozó véleménye szerint.
  3. Bármilyen központi idegrendszeri nyugtató szerrel végzett kezelés, beleértve, de nem kizárólagosan a benzodiazepineket, nem benzodiazepin szorongásgátlókat/altatókat/nyugtatókat, neuroleptikumokat, opioidokat, barbiturátokat, fenitoint, etosuximidet vagy MCT-gátlókat, pl. diklofenak, valproát, ibuprofén, a beiratkozást megelőző 2 héten belül (a vizsgálat megszakítása csak akkor megengedett, ha azt a Vizsgáló biztonságosnak ítéli és az Orvosi Monitor jóváhagyja).
  4. Kataplexia elleni antidepresszáns kezelés, ha az antidepresszáns megvonása a JZP-258-cal történő kereszttitrálás során nem biztonságos a korábbi depresszió miatt.
  5. A vizsgáló véleménye szerint nem biztonságos az alany számára, ha 2 hétig placebo kezelésben részesül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Egyéb: Placebo
Hozzá illő placebo-oldat (nátrium-citrátot, almasavat és szukralózt tartalmazó vizes oldat; minden összetevő kompendiális volt [United States Pharmacopeia/National Formulary])
Kísérleti: JZP-258
Drog: JZP-258
JZP-258 belsőleges oldat 0,5 g/ml, ami 0,413 g/ml oxibátnak felel meg
Más nevek:
  • Xyrem®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kataplexiás rohamok heti számának változása
Időkeret: Változás a kiindulási értékről (2 hetes a stabil adagolási időszakból) a kettős vak véletlenszerű megvonási időszak (DB RWP) 2 hetére
A résztvevők minden este lefekvés előtt napi kataplexia gyakorisági naplót készítettek. A résztvevőknek fel kellett jegyezniük a naponta előforduló kataplexiás rohamok számát.
Változás a kiindulási értékről (2 hetes a stabil adagolási időszakból) a kettős vak véletlenszerű megvonási időszak (DB RWP) 2 hetére

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az Epworth Sleepiness Scale (ESS) pontszámában
Időkeret: A stabil adagolási időszak végétől a kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végéig
Ez a legfontosabb másodlagos végpont. Az Epworth Sleepiness Scale (ESS) egy önkitöltős kérdőív volt, 8 kérdésből. A résztvevőket arra kérték, hogy értékeljék egy 4 pontos skálán (0-3) azt a szokásos esélyüket, hogy elszundikálnak vagy elalszanak nyolc különböző tevékenység közben. A legtöbb résztvevő legalább alkalmanként részt vett ezekben a tevékenységekben, bár nem feltétlenül minden nap. Az ESS pontszám (8 elem pontszámának összege, 0-3) 0 és 24 között lehet. Minél magasabb az ESS pontszám, annál magasabb a résztvevők átlagos alvási hajlandósága a mindennapi életben (ASP), vagy „nappali álmosságuk”.
A stabil adagolási időszak végétől a kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végéig
Azon résztvevők száma, akiknél a betegeknél romlik a változás globális benyomása (PGIc) a narkolepsziával kapcsolatban
Időkeret: A kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végén
A Double Blind Randomized Drawal Period (DB RWP) végén a résztvevők a legutóbbi látogatás óta 1 = "nagyon javult" és 7 = "nagyon sokkal rosszabb" közötti 7 pontos skálán értékelték állapotuk változását. Ez a végpont azon résztvevők százalékos arányát méri, akiknek a narkolepsziára vonatkozó PGIc-pontszáma összességében romlik (a Sokkal rosszabb vagy a Nagyon rosszabb pontszámok).
A kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végén
Azon résztvevők száma, akiknél romlik a változás klinikai globális benyomása (CGIc) a narkolepsziára vonatkozóan
Időkeret: A kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végén
A duplavak véletlenszerű megvonási időszak végén a nyomozók egy 1 = "nagyon sok" skálán értékelték a résztvevő narkolepszia általános állapotának súlyosságában a kettős vak véletlenszerű megvonási időszak kezdete óta bekövetkezett bármilyen változásról alkotott benyomásukat. javítva" 7-re = ​​"nagyon sokkal rosszabb". Ez a végpont azoknak a résztvevőknek a százalékos arányát méri, akiknek a CGIc pontszáma a narkolepsziára vonatkozóan összességében romlik, a Sokkal rosszabb vagy a Nagyon rosszabb pontszámokként definiálva.
A kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végén
Változás a 36 elemből álló, rövid űrlapos állapotfelmérés 2. verziójában (SF-36v2)
Időkeret: A stabil adagolási időszak végén a kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végéig
Az SF-36v2 egy többcélú, rövid formájú állapotfelmérés 36 kérdésből/elemből. A funkcionális egészségi és jólléti pontszámok 8 skálás profilját, valamint pszichometriai alapú fizikai és mentális általános összefoglaló méréseket ad. Az SF-36v2 segítségével két összefoglaló pontszámot kaptunk. A Fizikai komponensek összefoglalása a funkcionális egészség azon dimenzióit méri, amelyek jelentőségteljesek a válaszadók számára, ideértve az egészségnek és az egészséggel kapcsolatos változásoknak a fizikai funkciókra, a fájdalomra és a napi szerepek ellátásának képességére gyakorolt ​​hatását. A Mental Component Summary komponens skála az egészség és az egészséggel kapcsolatos változások hatását méri a jólétre, beleértve a vitalitást, a szociális funkciókat és az érzelmi jóllétet. A résztvevők maguk számolnak be azokról az összefoglaló tételekről, amelyeknél tételenként 2-6 választási lehetőség van (pl. egyszer sem, néha stb.). A tételpontszámok összegzéseit 0 és 100 közötti tartományba alakítottuk át; nulla = legrosszabb HRQL, 100 = legjobb HRQL. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
A stabil adagolási időszak végén a kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végéig
Változás az 5-szintű EQ-5D (EQ-5D-5L) átkelés index pontszámában és a vizuális analóg skálában
Időkeret: A stabil adagolási időszak végén a kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végéig
Az EQ-5D-5L az egészségi állapot mérőszáma, amely egy 5 dimenzióból álló leíró rendszert foglal magában (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/ kellemetlen érzés és szorongás/depresszió). Az EQ-5D-5L 5 súlyossági fokozatot tartalmaz a leíró rendszer mind az 5 dimenziójához (1 = nincs probléma, 2 = enyhe probléma, 3 = közepes problémák, 4 = súlyos problémák és 5 = extrém problémák), amelyek tükrözik növekvő nehézségi szint. Az egyes dimenziókhoz tartozó 5 számjegyű egészségi állapotok országonként egyetlen értékké konvertálódnak (0 = a halálozásnak felel meg, 1 = az elképzelhető legjobb egészségi állapotnak felel meg, és 0 alatti értékek = a halálozásnál rosszabbnak minősített egészségi állapotok -1-re korlátozva), az EQ segítségével -5D-5L átkelés index érték kalkulátor az EuroQol csoport ajánlása szerint. Az ezen a skálán használt vizuális analóg skála (VAS) rögzítette a résztvevők önértékelését egy VAS-en, és a végpontok egy 0-tól (= elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) és 100-ig (= legjobb elképzelhető egészségi állapot) terjedő számértékkészletet eredményeztek. .
A stabil adagolási időszak végén a kettős vak véletlenszerű visszavonási időszak végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jazz Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. július 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 24.

Első közzététel (Becslés)

2017. január 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. november 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 10.

Utolsó ellenőrzés

2020. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel