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Uno studio sull'efficacia e la sicurezza di JZP-258 in soggetti con narcolessia con cataplessia

10 novembre 2020 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in doppio cieco, controllato con placebo, a ritiro randomizzato, sull'efficacia e la sicurezza di JZP-258 in soggetti con narcolessia con cataplessia

Questo è uno studio multicentrico in doppio cieco, controllato con placebo, con ritiro randomizzato, sull'efficacia e la sicurezza di JZP-258.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti passeranno a JZP-258 in base al loro stato di trattamento all'ingresso nello studio. Tutti i soggetti inizieranno il trattamento con JZP-258 all'inizio di questo periodo e continueranno fino alla settimana 12. Saranno trattati solo con JZP-258 per le ultime due settimane di questo periodo di 12 settimane. Una volta che la dose di JZP-258 è stata ottimizzata secondo il giudizio dello sperimentatore, questi soggetti possono entrare nel periodo di dose stabile di 2 settimane con quella dose. I soggetti sono idonei a entrare nel periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco se la dose di JZP-258 rimane invariata durante il periodo di dose stabile e, a giudizio dello sperimentatore, nessun peggioramento clinicamente significativo dei sintomi della narcolessia o eventi avversi clinicamente significativi dovuti al trattamento JZP-258 si sono verificati. I soggetti torneranno per una visita di follow-up sulla sicurezza 2 settimane dopo il periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco. I soggetti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco durante lo studio principale possono partecipare a un'estensione in aperto di 24 settimane. Durante questo periodo i soggetti riceveranno l'etichetta aperta JZP-258. I soggetti torneranno per una visita di follow-up sulla sicurezza 2 settimane dopo il periodo di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

201

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Cechia
      • Ostrava-Poruba, Cechia, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Cechia, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Spagna, 12004
        • Hospital General de Castellón
      • Madrid, Spagna, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueno
      • Madrid, Spagna, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Stati Uniti, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Stati Uniti, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Stati Uniti, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra i 18 ei 70 anni compresi.
  2. Avere una diagnosi primaria di narcolessia con cataplessia che soddisfi i criteri ICSD-3 o DSM-5 e attualmente non trattata o trattata con o senza anticataplettici.
  3. Se applicabile, trattato con uno stimolante o agente allerta a dosi invariate per almeno 2 mesi prima della somministrazione o non trattato con uno stimolante o agente allerta.
  4. Disponibilità e capacità di rispettare il programma di progettazione dello studio e altri requisiti.
  5. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Narcolessia secondaria a un'altra condizione medica (per es., lesione o lesione del sistema nervoso centrale)
  2. Storia o presenza di qualsiasi condizione medica instabile o clinicamente significativa, disturbo comportamentale o psichiatrico (inclusa ideazione suicidaria attiva), o storia o presenza di un altro disturbo neurologico o storia chirurgica che potrebbe influire sulla sicurezza del soggetto e/o interferire con la conduzione dello studio secondo il parere dell'investigatore.
  3. Trattamento con qualsiasi agente sedativo del sistema nervoso centrale, inclusi ma non limitati a benzodiazepine, ansiolitici/ipnotici/sedativi non benzodiazepinici, neurolettici, oppioidi, barbiturici, fenitoina, etosuccimide o inibitori MCT, ad es. diclofenac, valproato, ibuprofene, entro 2 settimane prima dell'arruolamento (l'interruzione ai fini dell'arruolamento nello studio è consentita solo se considerata sicura dallo sperimentatore e approvata dal Medical Monitor).
  4. Il trattamento con un antidepressivo per la cataplessia, se la sospensione dell'antidepressivo durante la titolazione incrociata con JZP-258 potrebbe essere pericolosa a causa di una precedente storia di depressione.
  5. Non sicuro per il soggetto ricevere un trattamento con placebo per 2 settimane, secondo l'opinione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Placebo
Soluzione placebo corrispondente (soluzione acquosa contenente citrato di sodio, acido malico e sucralosio; tutti gli ingredienti erano compendiali [United States Pharmacopeia/ National Formulary])
Sperimentale: JZP-258
Droga: JZP-258
Soluzione orale JZP-258 0,5 g/mL, equivalente a 0,413 g/mL di oxibato
Altri nomi:
  • Xyrem®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del numero settimanale di attacchi di cataplessia
Lasso di tempo: Passaggio dal basale (2 settimane del periodo di dose stabile) alle 2 settimane del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco (DB RWP)
I partecipanti hanno completato un diario giornaliero della frequenza della cataplessia ogni notte prima di coricarsi. I partecipanti dovevano registrare il numero di attacchi di cataplessia che avevano ogni giorno.
Passaggio dal basale (2 settimane del periodo di dose stabile) alle 2 settimane del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco (DB RWP)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio della scala della sonnolenza di Epworth (ESS).
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco
Questo è l'endpoint secondario chiave. La Epworth Sleepiness Scale (ESS) era un questionario autosomministrato con 8 domande. Ai partecipanti è stato chiesto di valutare, su una scala a 4 punti (0-3), le loro normali possibilità di appisolarsi o addormentarsi mentre erano impegnati in otto diverse attività. La maggior parte dei partecipanti si è impegnata in queste attività almeno occasionalmente, anche se non necessariamente tutti i giorni. Il punteggio ESS (la somma dei punteggi di 8 item, 0-3) può variare da 0 a 24. Più alto è il punteggio ESS, maggiore è la propensione media al sonno dei partecipanti nella vita quotidiana (ASP), o la loro "sonnolenza diurna".
Dalla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco
Numero di partecipanti con un peggioramento dell'impressione globale di cambiamento del paziente (PGIC) per la narcolessia in generale
Lasso di tempo: Al termine del periodo di prelievo randomizzato in doppio cieco
Alla fine del Double Blind Randomized Withdrawal Period (DB RWP), i partecipanti hanno valutato il cambiamento della loro condizione su una scala a 7 punti che va da 1 = "molto migliorato" a 7 = "molto molto peggiorato" dall'ultima visita. Questo endpoint misura la percentuale di partecipanti con un peggioramento dei punteggi PGIc per la narcolessia in generale (definiti come punteggi Molto peggio o Molto peggio).
Al termine del periodo di prelievo randomizzato in doppio cieco
Numero di partecipanti con un peggioramento dell'impressione clinica globale di cambiamento (CGIc) per la narcolessia in generale
Lasso di tempo: Al termine del periodo di prelievo randomizzato in doppio cieco
Alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco, gli investigatori hanno valutato la loro impressione di qualsiasi cambiamento nella gravità della condizione generale di narcolessia del partecipante dall'inizio del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco su una scala a 7 punti che va da 1 = "molto migliorato" a 7 = "molto molto peggio". Questo endpoint misura la percentuale di partecipanti con un peggioramento dei punteggi CGIc per la narcolessia in generale, definiti come punteggi di molto peggio o molto peggio.
Al termine del periodo di prelievo randomizzato in doppio cieco
Modifica dei punteggi del sondaggio sulla salute in forma breve a 36 voci versione 2 (SF-36v2).
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco
L'SF-36v2 è un breve sondaggio multiuso sulla salute con 36 domande/item. Produce un profilo su 8 scale di punteggi di salute e benessere funzionale, nonché misure di riepilogo delle componenti fisiche e mentali complessive basate sulla psicometria. Due punteggi riassuntivi sono stati ricavati utilizzando l'SF-36v2. Il riepilogo della componente fisica misura le dimensioni della salute funzionale che sono significative per gli intervistati, compreso l'impatto della salute e dei cambiamenti relativi alla salute sulla funzione fisica, il dolore e la capacità di svolgere ruoli quotidiani. La scala dei componenti Mental Component Summary misura l'impatto della salute e dei cambiamenti relativi alla salute sul benessere, compresa la vitalità, la funzione sociale e il benessere emotivo. I partecipanti segnalano autonomamente gli elementi in un riepilogo che hanno tra 2 e 6 scelte per elemento (ad es. nessuna volta, qualche volta, ecc.). Le somme dei punteggi degli elementi sono state trasformate in un intervallo da 0 a 100; zero= peggiore HRQL, 100=migliore HRQL. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Alla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco
Modifica del punteggio dell'indice di attraversamento pedonale a 5 livelli EQ-5D (EQ-5D-5L) e della scala analogica visiva
Lasso di tempo: Alla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco
L'EQ-5D-5L è una misura dei risultati di salute che include un sistema descrittivo costituito da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione). L'EQ-5D-5L include 5 livelli di gravità per ciascuna delle 5 dimensioni del sistema descrittivo (1= nessun problema, 2= problemi lievi, 3= problemi moderati, 4= problemi gravi e 5= problemi estremi) che riflettono livelli di difficoltà crescenti. Gli stati di salute a 5 cifre per ciascuna dimensione vengono convertiti in un singolo valore per paese (0= equivalente alla morte, 1= equivalente alla migliore salute immaginabile e valori inferiori a 0= stati di salute classificati peggiori della morte limitati a -1), utilizzando l'EQ -5D-5L calcolatore del valore dell'indice di attraversamento pedonale come raccomandato dal gruppo EuroQol. Una scala analogica visiva (VAS) utilizzata all'interno di questa scala ha registrato la salute autovalutata dei partecipanti su una VAS e gli endpoint hanno prodotto un insieme di valori numerici che vanno da 0 (= peggior stato di salute immaginabile) fino a 100 (= miglior stato di salute immaginabile) .
Alla fine del periodo di dose stabile alla fine del periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

24 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

10 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

25 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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