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Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von JZP-258 bei Patienten mit Narkolepsie mit Kataplexie

10. November 2020 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, multizentrische Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von JZP-258 bei Patienten mit Narkolepsie mit Kataplexie

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, multizentrische Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von JZP-258.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden basierend auf ihrem Behandlungsstatus bei Studieneintritt auf JZP-258 umgestellt. Alle Probanden beginnen mit der JZP-258-Behandlung zu Beginn dieses Zeitraums und werden bis Woche 12 fortgesetzt. Sie werden in den letzten zwei Wochen dieses 12-wöchigen Zeitraums nur mit JZP-258 behandelt. Sobald die JZP-258-Dosis nach Einschätzung des Ermittlers optimiert wurde, können diese Probanden mit dieser Dosis in die 2-wöchige Phase der stabilen Dosis eintreten. Die Probanden sind berechtigt, in die doppelblinde, randomisierte Entzugsperiode einzutreten, wenn die Dosis von JZP-258 während der stabilen Dosisperiode unverändert bleibt und nach Einschätzung des Prüfarztes keine klinisch signifikante Verschlechterung der Narkolepsiesymptome oder klinisch signifikante unerwünschte Ereignisse auftreten Behandlung mit JZP-258 aufgetreten sind. Die Probanden kehren 2 Wochen nach der doppelblinden, randomisierten Entzugsperiode zu einem Sicherheits-Follow-up-Besuch zurück. Probanden, die den doppelblinden Behandlungszeitraum während der Hauptstudie abschließen, sind berechtigt, an einer 24-wöchigen Open-Label-Verlängerung teilzunehmen. Während dieser Zeit erhalten die Probanden Open Label JZP-258. Die Probanden kehren 2 Wochen nach dem Open-Label-Verlängerungszeitraum für einen Sicherheits-Follow-up-Besuch zurück.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

201

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankreich, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castellón
      • Madrid, Spanien, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueno
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Tschechien
      • Ostrava-Poruba, Tschechien, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tschechien, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Vereinigte Staaten, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Vereinigte Staaten, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Vereinigte Staaten, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden zwischen 18 und 70 Jahren einschließlich.
  2. Eine Primärdiagnose von Narkolepsie mit Kataplexie haben, die die ICSD-3-Kriterien oder DSM-5-Kriterien erfüllt, und derzeit unbehandelt oder mit oder ohne Antikataplektika behandelt werden.
  3. Gegebenenfalls Behandlung mit einem Stimulans oder Alarmmittel in unveränderter Dosierung für mindestens 2 Monate vor der Verabreichung oder keine Behandlung mit einem Stimulans oder Alarmmittel.
  4. Bereit und in der Lage, den Zeitplan für das Studiendesign und andere Anforderungen einzuhalten.
  5. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Narkolepsie als Folge einer anderen Erkrankung (z. B. ZNS-Verletzung oder -Läsion)
  2. Vorgeschichte oder Vorhandensein eines instabilen oder klinisch signifikanten medizinischen Zustands, einer Verhaltens- oder psychiatrischen Störung (einschließlich aktiver Suizidgedanken) oder Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen neurologischen Störung oder chirurgischen Vorgeschichte, die die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen und/oder die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten nach Meinung des Ermittlers.
  3. Behandlung mit Beruhigungsmitteln für das Zentralnervensystem, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Benzodiazepine, Anxiolytika/Hypnotika/Sedativa, die keine Benzodiazepine sind, Neuroleptika, Opioide, Barbiturate, Phenytoin, Ethosuximid oder MCT-Hemmer, z. Diclofenac, Valproat, Ibuprofen, innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung (ein Abbruch zum Zwecke der Einschreibung in die Studie ist nur zulässig, wenn der Prüfarzt dies als sicher erachtet und vom medizinischen Monitor genehmigt wurde).
  4. Behandlung mit einem Antidepressivum bei Kataplexie, wenn das Absetzen des Antidepressivums während der Kreuztitration mit JZP-258 aufgrund einer Vorgeschichte von Depressionen unsicher sein könnte.
  5. Nach Meinung des Prüfarztes ist es für den Probanden nicht sicher, eine Placebo-Behandlung für 2 Wochen zu erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Passende Placebo-Lösung (wässrige Lösung, die Natriumcitrat, Apfelsäure und Sucralose enthält; alle Inhaltsstoffe waren im Arzneibuch [United States Pharmacopeia/ National Formulary])
Experimental: JZP-258
Arzneimittel: JZP-258
JZP-258 Lösung zum Einnehmen 0,5 g/ml, was 0,413 g/ml Oxybat entspricht
Andere Namen:
  • Xyrem®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der wöchentlichen Anzahl von Kataplexie-Attacken
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert (2 Wochen der stabilen Dosisperiode) zu den 2 Wochen der doppelblinden, randomisierten Wartezeit (DB RWP)
Die Teilnehmer führten jeden Abend vor dem Schlafengehen ein tägliches Kataplexie-Frequenztagebuch durch. Die Teilnehmer sollten die Anzahl der Kataplexie-Attacken aufzeichnen, die sie jeden Tag hatten.
Wechsel vom Ausgangswert (2 Wochen der stabilen Dosisperiode) zu den 2 Wochen der doppelblinden, randomisierten Wartezeit (DB RWP)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Epworth Sleepiness Scale (ESS) Scores
Zeitfenster: Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Entzugszeitraums
Dies ist der wichtigste sekundäre Endpunkt. Die Epworth Sleepiness Scale (ESS) war ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 8 Fragen. Die Teilnehmer wurden gebeten, auf einer 4-Punkte-Skala (0–3) ihre übliche Wahrscheinlichkeit einzunicken oder einzuschlafen, während sie acht verschiedenen Aktivitäten nachgingen. Die meisten Teilnehmer nahmen zumindest gelegentlich, wenn auch nicht unbedingt jeden Tag, an diesen Aktivitäten teil. Der ESS-Score (die Summe von 8 Itemscores, 0-3) kann zwischen 0 und 24 liegen. Je höher der ESS-Score, desto höher ist die durchschnittliche Schlafneigung der Teilnehmer im täglichen Leben (ASP) oder ihre „Tagesschläfrigkeit“.
Vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Entzugszeitraums
Anzahl der Teilnehmer mit sich verschlechterndem Patient Global Impression of Change (PGIc) für Narkolepsie insgesamt
Zeitfenster: Am Ende der doppelblinden, randomisierten Auszahlungsfrist
Am Ende der Double Blind Randomized Withdrawal Period (DB RWP) bewerteten die Teilnehmer die Veränderung ihres Zustands auf einer 7-Punkte-Skala von 1 = „sehr viel besser“ bis 7 = „sehr viel schlechter“ seit dem letzten Besuch. Dieser Endpunkt misst den Prozentsatz der Teilnehmer mit sich verschlechternden PGIc-Scores für Narkolepsie insgesamt (definiert als Scores von viel schlechter oder sehr viel schlechter).
Am Ende der doppelblinden, randomisierten Auszahlungsfrist
Anzahl der Teilnehmer mit einer Verschlechterung des klinischen Gesamteindrucks der Veränderung (CGIc) für Narkolepsie insgesamt
Zeitfenster: Am Ende der doppelblinden, randomisierten Auszahlungsfrist
Am Ende der doppelblinden, randomisierten Absetzphase bewerteten die Ermittler ihren Eindruck von jeglicher Veränderung des Schweregrads des Narkolepsie-Gesamtzustands des Teilnehmers seit Beginn der doppelblinden, randomisierten Absetzphase auf einer 7-Punkte-Skala, die von 1 = „sehr stark“ reichte verbessert“ bis 7 = „sehr viel schlechter“. Dieser Endpunkt misst den Prozentsatz der Teilnehmer mit sich verschlechternden CGIc-Werten für Narkolepsie insgesamt, definiert als Werte von viel schlechter oder sehr viel schlechter.
Am Ende der doppelblinden, randomisierten Auszahlungsfrist
Änderung der Ergebnisse der 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage Version 2 (SF-36v2).
Zeitfenster: Am Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Absetzzeitraums
Der SF-36v2 ist eine Kurzform-Mehrzweck-Gesundheitsumfrage mit 36 ​​Fragen/Items. Es ergibt ein 8-Skalen-Profil für funktionelle Gesundheit und Wohlbefinden sowie eine psychometrisch basierte Zusammenfassung der körperlichen und geistigen Gesamtkomponenten. Unter Verwendung des SF-36v2 wurden zwei zusammenfassende Bewertungen abgeleitet. Die Zusammenfassung der körperlichen Komponenten misst Dimensionen der funktionellen Gesundheit, die für die Befragten von Bedeutung sind, einschließlich der Auswirkungen von Gesundheit und gesundheitsbezogenen Veränderungen auf die körperliche Funktion, Schmerzen und die Fähigkeit, alltägliche Aufgaben zu erfüllen. Die Komponentenskala Mental Component Summary misst die Auswirkungen von Gesundheit und gesundheitsbezogenen Veränderungen auf das Wohlbefinden, einschließlich Vitalität, soziale Funktion und emotionales Wohlbefinden. Die Teilnehmer berichten selbst über Elemente in einer Zusammenfassung, die zwischen 2-6 Auswahlmöglichkeiten pro Element haben (z. nie, manchmal usw.). Summationen von Itemscores wurden in einen Bereich von 0 bis 100 transformiert; Null = schlechteste HRQL, 100 = beste HRQL. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Am Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Absetzzeitraums
Änderung des 5-stufigen EQ-5D (EQ-5D-5L) Crosswalk Index Score und der visuellen Analogskala
Zeitfenster: Am Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Absetzzeitraums
Der EQ-5D-5L ist ein Maß für das Gesundheitsergebnis, das ein beschreibendes System umfasst, das aus 5 Dimensionen besteht (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression). Der EQ-5D-5L enthält 5 Schweregrade für jede der 5 Dimensionen des beschreibenden Systems (1 = keine Probleme, 2 = leichte Probleme, 3 = mäßige Probleme, 4 = schwere Probleme und 5 = extreme Probleme), die widerspiegeln steigende Schwierigkeitsgrade. Die 5-stelligen Gesundheitszustände für jede Dimension werden mithilfe des EQ in einen einzigen Wert pro Land umgewandelt (0 = entspricht Tod, 1 = entspricht bester vorstellbarer Gesundheit und Werte unter 0 = schlechter als Tod bewerteter Gesundheitszustand, begrenzt auf -1). -5D-5L Zebrastreifen-Indexwertrechner, wie von der EuroQol-Gruppe empfohlen. Eine innerhalb dieser Skala verwendete visuelle Analogskala (VAS) zeichnete die selbstbewertete Gesundheit der Teilnehmer auf einer VAS auf und die Endpunkte führten zu einem numerischen Wertesatz von 0 (= schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand) bis 100 (= bester vorstellbarer Gesundheitszustand). .
Am Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Absetzzeitraums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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