Un estudio de la eficacia y seguridad de JZP-258 en sujetos con narcolepsia con cataplejía
10 de noviembre de 2020 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de retiro aleatorio, de la eficacia y seguridad de JZP-258 en sujetos con narcolepsia con cataplejía
Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de retiro aleatorio, de la eficacia y seguridad de JZP-258.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos pasarán a JZP-258 en función de su estado de tratamiento al ingresar al estudio.
Todos los sujetos comenzarán el tratamiento con JZP-258 al comienzo de este período y continuarán hasta la semana 12.
Serán tratados con JZP-258 solo durante las últimas dos semanas de este período de 12 semanas.
Una vez que la dosis de JZP-258 se haya optimizado según el criterio del investigador, estos sujetos pueden ingresar al período de dosis estable de 2 semanas con esa dosis.
Los sujetos son elegibles para ingresar al Período de retiro aleatorizado doble ciego si la dosis de JZP-258 permanece sin cambios durante el Período de dosis estable y, a juicio del investigador, no hay un empeoramiento clínicamente significativo de los síntomas de narcolepsia o eventos adversos clínicamente significativos debido a al tratamiento con JZP-258 se han producido.
Los sujetos regresarán para una visita de seguimiento de seguridad 2 semanas después del período de retiro aleatorio doble ciego.
Los sujetos que completan el período de tratamiento doble ciego durante el estudio principal son elegibles para ingresar a una extensión de etiqueta abierta de 24 semanas.
Durante este período, los sujetos recibirán JZP-258 de etiqueta abierta.
Los sujetos regresarán para una visita de seguimiento de seguridad 2 semanas después del período de extensión de etiqueta abierta.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
201
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Edegem, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen
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Gent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Ostrava-Poruba, Chequia, 70800
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Praha 2, Chequia, 128 21
- Vseobecna Fakultni nemocnice v Praze
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
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Castelló, España, 12004
- Hospital General de Castellon
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Madrid, España, 28036
- Instituto de Investigaciones del Sueno
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Madrid, España, 28043
- Hospital Vithas Nuestra Senora de America
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92858
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Health Services
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Colorado
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Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
- Colorado Sleep Institute
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Florida
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Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
- Pulmonary Disease Specialists
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Indiana
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Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
- Fort Wayne Neurological Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40218
- Kentucky Research Group
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Center for Sleep & Wake Disorders
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
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North Carolina
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Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 94305
- Gastonia Medical Specialty Clinic
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Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
- Research Carolina
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Intrepid Research
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
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Helsinki, Finlandia, 00380
- Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
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Lille, Francia, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Herault
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Montpellier, Herault, Francia, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos entre 18 y 70 años de edad, ambos inclusive.
- Tiene un diagnóstico primario de narcolepsia con cataplejía que cumple con los criterios ICSD-3 o DSM-5, y actualmente no recibe tratamiento o recibe tratamiento con o sin anticatapléjicos.
- Si corresponde, tratado con un estimulante o agente de alerta en dosis sin cambios durante al menos 2 meses antes de la dosificación o no tratado con un estimulante o agente de alerta.
- Dispuesto y capaz de cumplir con el cronograma de diseño del estudio y otros requisitos.
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Narcolepsia secundaria a otra afección médica (p. ej., lesión o lesión del SNC)
- Historial o presencia de cualquier condición médica inestable o clínicamente significativa, trastorno psiquiátrico o del comportamiento (incluida la ideación suicida activa), o historial o presencia de otro trastorno neurológico o historial quirúrgico que podría afectar la seguridad del sujeto y/o interferir con la realización del estudio. a juicio del Investigador.
- Tratamiento con cualquier agente sedante del sistema nervioso central, incluidos, entre otros, benzodiazepinas, ansiolíticos/hipnóticos/sedantes no benzodiacepínicos, neurolépticos, opioides, barbitúricos, fenitoína, etosuximida o inhibidores de MCT, p. diclofenaco, valproato, ibuprofeno, dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción (la interrupción con el fin de la inscripción en el estudio solo se permite si el investigador lo considera seguro y lo aprueba el monitor médico).
- Tratamiento con un antidepresivo para la cataplejía, si la retirada del antidepresivo durante la titulación cruzada con JZP-258 pudiera ser insegura debido a un historial previo de depresión.
- No es seguro para el sujeto recibir tratamiento con placebo durante 2 semanas, en opinión del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Solución de placebo correspondiente (solución acuosa que contiene citrato de sodio, ácido málico y sucralosa; todos los ingredientes fueron compendiales [Farmacopea de los Estados Unidos/Formulario Nacional])
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Experimental: JZP-258
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JZP-258 solución oral 0,5 g/ml, que equivale a 0,413 g/ml de oxibato
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el número semanal de ataques de cataplexia
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio (2 semanas del Período de dosis estable) a las 2 semanas del Período de retiro aleatorizado doble ciego (DB RWP)
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Los participantes completaron un diario de frecuencia de cataplejía cada noche antes de acostarse.
Los participantes debían registrar el número de ataques de cataplejía que tenían cada día.
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Cambio desde el inicio (2 semanas del Período de dosis estable) a las 2 semanas del Período de retiro aleatorizado doble ciego (DB RWP)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de la escala de somnolencia de Epworth (ESS)
Periodo de tiempo: Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de retiro aleatorizado doble ciego
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Este es el punto final secundario clave.
La Escala de Somnolencia de Epworth (ESS) fue un cuestionario autoadministrado con 8 preguntas.
Se pidió a los participantes que calificaran, en una escala de 4 puntos (0-3), sus posibilidades habituales de quedarse dormidos mientras realizaban ocho actividades diferentes.
La mayoría de los participantes se involucraron en esas actividades al menos ocasionalmente, aunque no necesariamente todos los días.
La puntuación ESS (la suma de las puntuaciones de 8 elementos, 0-3) puede oscilar entre 0 y 24.
Cuanto mayor sea la puntuación ESS, mayor será la propensión promedio al sueño de los participantes en la vida diaria (ASP), o su "somnolencia diurna".
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Desde el final del Período de dosis estable hasta el final del Período de retiro aleatorizado doble ciego
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Número de participantes con empeoramiento de la impresión global de cambio del paciente (PGIc) para la narcolepsia en general
Periodo de tiempo: Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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Al final del período de retiro aleatorio doble ciego (DB RWP), los participantes calificaron el cambio en su condición en una escala de 7 puntos que va desde 1 = "muy mejorado" a 7 = "mucho peor" desde la última visita.
Este punto final mide el porcentaje de participantes con puntajes PGIc de narcolepsia que empeoran en general (definido como puntajes Mucho peor o Mucho peor).
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Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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Número de participantes con empeoramiento de la impresión clínica global de cambio (CGIc) para la narcolepsia en general
Periodo de tiempo: Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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Al final del Período de retiro aleatorizado doble ciego, los investigadores calificaron su impresión de cualquier cambio en la gravedad de la condición general de narcolepsia del participante desde el comienzo del Período de retiro aleatorizado doble ciego en una escala de 7 puntos que va desde 1 = "mucho mejorado" a 7 = "mucho peor".
Este punto final mide el porcentaje de participantes con puntajes CGIc de narcolepsia que empeoran en general, definidos como puntajes Mucho peor o Mucho peor.
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Al final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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Cambio en las puntuaciones de la Encuesta de salud de formato breve de 36 ítems, versión 2 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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El SF-36v2 es una encuesta de salud breve y multipropósito con 36 preguntas/elementos.
Produce un perfil de 8 escalas de puntajes funcionales de salud y bienestar, así como medidas de resumen de componentes generales físicos y mentales con base psicométrica.
Se obtuvieron dos puntajes resumidos usando el SF-36v2.
El Resumen del Componente Físico mide las dimensiones de la salud funcional que son significativas para los encuestados, incluido el impacto de la salud y los cambios relacionados con la salud en la función física, el dolor y la capacidad para llevar a cabo las funciones diarias.
La escala del componente Resumen del componente mental mide el impacto de la salud y los cambios relacionados con la salud en el bienestar, incluida la vitalidad, la función social y el bienestar emocional.
Los participantes informan sobre los elementos en un resumen que tiene entre 2 y 6 opciones por elemento (p.
ninguna de las veces, algunas de las veces, etc.).
Las sumas de las puntuaciones de los ítems se transformaron en un rango de 0 a 100; cero= peor CVRS, 100=mejor CVRS.
Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
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Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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Cambio en la puntuación del índice de paso de peatones EQ-5D (EQ-5D-5L) de 5 niveles y la escala analógica visual
Periodo de tiempo: Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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El EQ-5D-5L es una medida de resultado de salud que incluye un sistema descriptivo que consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión).
El EQ-5D-5L incluye 5 niveles de severidad para cada una de las 5 dimensiones del sistema descriptivo (1= sin problemas, 2= problemas leves, 3= problemas moderados, 4= problemas severos y 5= problemas extremos) que reflejan niveles crecientes de dificultad.
Los estados de salud de 5 dígitos para cada dimensión se convierten en un solo valor por país (0 = equivalente a la muerte, 1 = equivalente a la mejor salud imaginable y valores por debajo de 0 = estados de salud calificados como peores que la muerte con un tope de -1), usando el EQ -Calculadora del valor del índice de paso de peatones 5D-5L según lo recomendado por el grupo EuroQol.
Una escala analógica visual (VAS) utilizada dentro de esta escala registró la salud autoevaluada de los participantes en una VAS y los puntos finales dieron como resultado un conjunto de valores numéricos que van desde 0 (= peor estado de salud imaginable) hasta 100 (= mejor estado de salud imaginable) .
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Al final del período de dosis estable hasta el final del período de retiro aleatorizado doble ciego
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Dauvilliers Y, Sonka K, Bogan RK, Partinen M, Del Rio Villegas R, Foldvary-Schaefer N, Skowronski R, Chen A, Black J, Skobieranda F, Thorpy MJ. Changes in Cataplexy Frequency in a Clinical Trial of Lower-Sodium Oxybate with Taper and Discontinuation of Other Anticataplectic Medications. CNS Drugs. 2022 Jun;36(6):633-647. doi: 10.1007/s40263-022-00926-0. Epub 2022 May 30. Erratum In: CNS Drugs. 2022 Jul;36(7):785-786.
- Bogan RK, Thorpy MJ, Dauvilliers Y, Partinen M, Del Rio Villegas R, Foldvary-Schaefer N, Skowronski R, Tang L, Skobieranda F, Sonka K. Efficacy and safety of calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates (lower-sodium oxybate [LXB]; JZP-258) in a placebo-controlled, double-blind, randomized withdrawal study in adults with narcolepsy with cataplexy. Sleep. 2021 Mar 12;44(3):zsaa206. doi: 10.1093/sleep/zsaa206. Erratum In: Sleep. 2021 Jul 9;44(7): Sleep. 2021 Nov 12;44(11):
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
24 de enero de 2019
Finalización del estudio (Actual)
10 de julio de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de enero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2017
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de enero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 15-006
- 2016-000426-20 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .