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Um estudo da eficácia e segurança do JZP-258 em indivíduos com narcolepsia com cataplexia

10 de novembro de 2020 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo duplo-cego, controlado por placebo, com retirada aleatória, multicêntrico da eficácia e segurança do JZP-258 em indivíduos com narcolepsia com cataplexia

Este é um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, sobre a eficácia e segurança do JZP-258.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão transferidos para JZP-258 com base em seu status de tratamento na entrada do estudo. Todos os indivíduos iniciarão o tratamento com JZP-258 no início deste período e continuarão até a semana 12. Eles serão tratados apenas com JZP-258 nas duas últimas semanas deste período de 12 semanas. Uma vez que a dose de JZP-258 tenha sido otimizada de acordo com o julgamento do investigador, esses indivíduos podem entrar no período de dose estável de 2 semanas com essa dose. Os indivíduos são elegíveis para entrar no Período de Retirada Randomizado Duplo-Cego se a dose de JZP-258 permanecer inalterada durante o Período de Dose Estável e, no julgamento do Investigador, nenhum agravamento clinicamente significativo nos sintomas de narcolepsia ou eventos adversos clinicamente significativos devido ao tratamento com JZP-258. Os participantes retornarão para uma visita de acompanhamento de segurança 2 semanas após o período de retirada randomizado duplo-cego. Os indivíduos que concluírem o período de tratamento duplo-cego durante o Estudo Principal são elegíveis para entrar em uma Extensão Aberta de 24 semanas. Durante este período, os indivíduos receberão rótulo aberto JZP-258. Os indivíduos retornarão para uma visita de acompanhamento de segurança 2 semanas após o período de extensão de rótulo aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

201

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial De Barcelona
      • Castelló, Espanha, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, Espanha, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueno
      • Madrid, Espanha, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, França, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
  • Tcheca
      • Ostrava-Poruba, Tcheca, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tcheca, 128 21
        • Vseobecna Fakultni nemocnice v Praze

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino entre 18 e 70 anos de idade, inclusive.
  2. Tem um diagnóstico primário de narcolepsia com cataplexia que atende aos critérios do ICSD-3 ou do DSM-5 e atualmente não tratado ou tratado com ou sem anticataplécticos.
  3. Se aplicável, tratado com estimulante ou agente de alerta em doses inalteradas por pelo menos 2 meses antes da administração ou não tratado com estimulante ou agente de alerta.
  4. Disposto e capaz de cumprir o cronograma do projeto do estudo e outros requisitos.
  5. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  1. Narcolepsia secundária a outra condição médica (por exemplo, lesão ou lesão do SNC)
  2. Histórico ou presença de qualquer condição médica instável ou clinicamente significativa, distúrbio comportamental ou psiquiátrico (incluindo ideação suicida ativa), ou histórico ou presença de outro distúrbio neurológico ou histórico cirúrgico que possa afetar a segurança do sujeito e/ou interferir na condução do estudo na opinião do Investigador.
  3. Tratamento com quaisquer agentes sedativos do sistema nervoso central, incluindo, entre outros, benzodiazepínicos, ansiolíticos/hipnóticos/sedativos não benzodiazepínicos, neurolépticos, opioides, barbitúricos, fenitoína, etossuximida ou inibidores de MCT, por exemplo, diclofenaco, valproato, ibuprofeno, dentro de 2 semanas antes da inscrição (a descontinuação para fins de inscrição no estudo é permitida somente se considerada segura pelo investigador e aprovada pelo monitor médico).
  4. Tratamento com um antidepressivo para cataplexia, se a retirada do antidepressivo durante a titulação cruzada com JZP-258 puder ser insegura devido a história prévia de depressão.
  5. Não é seguro para o sujeito receber tratamento com placebo por 2 semanas, na opinião do Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Outro: Placebo
Solução placebo correspondente (solução aquosa contendo citrato de sódio, ácido málico e sucralose; todos os ingredientes eram compendiais [United States Pharmacopeia/National Formulary])
Experimental: JZP-258
Medicamento: JZP-258
JZP-258 solução oral 0,5 g/mL, o que equivale a 0,413 g/mL de oxibato
Outros nomes:
  • Xyrem®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no número semanal de ataques de cataplexia
Prazo: Mudança da linha de base (2 semanas do Período de Dose Estável) para as 2 semanas do Período de Retirada Randomizado Duplo Cego (DB RWP)
Os participantes completaram um Diário de Frequência de Cataplexia todas as noites antes de dormir. Os participantes deveriam registrar o número de ataques de cataplexia que tiveram a cada dia.
Mudança da linha de base (2 semanas do Período de Dose Estável) para as 2 semanas do Período de Retirada Randomizado Duplo Cego (DB RWP)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS)
Prazo: Do final do Período de Dose Estável até o final do Período de Retirada Randomizado Duplo-cego
Este é o endpoint secundário chave. A Escala de Sonolência de Epworth (ESS) foi um questionário autoaplicável com 8 perguntas. Os participantes foram solicitados a avaliar, em uma escala de 4 pontos (0-3), suas chances habituais de cochilar ou adormecer durante oito atividades diferentes. A maioria dos participantes se envolveu nessas atividades pelo menos ocasionalmente, embora não necessariamente todos os dias. A pontuação da ESS (a soma das pontuações de 8 itens, 0-3) pode variar de 0 a 24. Quanto maior a pontuação ESS, maior a propensão média do sono na vida diária (ASP) dos participantes, ou sua 'sonolência diurna'.
Do final do Período de Dose Estável até o final do Período de Retirada Randomizado Duplo-cego
Número de participantes com piora da impressão global de mudança do paciente (PGIc) para narcolepsia geral
Prazo: No final do período de retirada randomizado duplo-cego
No final do Período de Retirada Randomizado Duplo Cego (DB RWP), os participantes classificaram a mudança em sua condição em uma escala de 7 pontos variando de 1 = "muito melhor" a 7 = "muito pior" desde a última visita. Este ponto final mede a porcentagem de participantes com piora das pontuações PGIc para narcolepsia em geral (definidas como pontuações de Muito Pior ou Muito Pior).
No final do período de retirada randomizado duplo-cego
Número de participantes com piora da impressão clínica global de mudança (CGIc) para narcolepsia geral
Prazo: No final do período de retirada randomizado duplo-cego
No final do período de retirada randomizado duplo-cego, os investigadores classificaram sua impressão de qualquer mudança na gravidade da condição geral de narcolepsia do participante desde o início do período de retirada randomizado duplo-cego em uma escala de 7 pontos variando de 1 = "muito melhorou" a 7 = "muito pior". Este endpoint mede a porcentagem de participantes com piora das pontuações CGIc para narcolepsia em geral, definidas como pontuações de Muito Pior ou Muito Pior.
No final do período de retirada randomizado duplo-cego
Alteração nas pontuações da versão 2 (SF-36v2) da versão 2 (SF-36v2) da pesquisa de saúde do formulário curto de 36 itens
Prazo: No final do período de dose estável até o final do período de retirada duplo-cego randomizado
O SF-36v2 é uma pesquisa de saúde resumida e multifuncional com 36 perguntas/itens. Ele produz um perfil de 8 escalas de escores funcionais de saúde e bem-estar, bem como medidas resumidas de componentes físicos e mentais com base psicométrica. Duas pontuações resumidas foram derivadas usando o SF-36v2. O Resumo do Componente Físico mede as dimensões da saúde funcional que são significativas para os entrevistados, incluindo o impacto da saúde e mudanças relacionadas à saúde na função física, dor e capacidade de realizar funções diárias. A escala do componente Mental Component Summary mede o impacto da saúde e das mudanças relacionadas à saúde no bem-estar, incluindo vitalidade, função social e bem-estar emocional. Os participantes relatam os itens em um resumo que tem entre 2-6 escolhas por item (por exemplo, nenhum tempo, algum tempo, etc.). Os somatórios das pontuações dos itens foram transformados em um intervalo de 0 a 100; zero= pior QVRS, 100=melhor QVRS. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
No final do período de dose estável até o final do período de retirada duplo-cego randomizado
Alteração na pontuação do Índice de Crosswalk de 5 níveis EQ-5D (EQ-5D-5L) e na Escala Visual Analógica
Prazo: No final do período de dose estável até o final do período de retirada duplo-cego randomizado
O EQ-5D-5L é uma medida de resultado de saúde que inclui um sistema descritivo composto por 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). O EQ-5D-5L inclui 5 níveis de gravidade para cada uma das 5 dimensões do sistema descritivo (1= sem problemas, 2= problemas leves, 3= problemas moderados, 4= problemas graves e 5= problemas extremos) que refletem níveis crescentes de dificuldade. Os estados de saúde de 5 dígitos para cada dimensão são convertidos em um único valor por país (0 = equivalente à morte, 1 = equivalente à melhor saúde imaginável e valores abaixo de 0 = estados de saúde classificados como piores que a morte com limite de -1), usando o EQ Calculadora de valor de índice de faixa de pedestres -5D-5L conforme recomendado pelo grupo EuroQol. Uma escala analógica visual (VAS) usada nesta escala registrou a autoavaliação da saúde dos participantes em uma VAS e os pontos finais resultaram em um conjunto de valores numéricos variando de 0 (= pior estado de saúde imaginável) até 100 (= melhor estado de saúde imaginável) .
No final do período de dose estável até o final do período de retirada duplo-cego randomizado

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de março de 2017

Conclusão Primária (Real)

24 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

10 de julho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimativa)

25 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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