Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa JZP-258 u pacjentów z narkolepsją z katapleksją

10 listopada 2020 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa JZP-258 u pacjentów z narkolepsją z katapleksją

Jest to podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa JZP-258.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci zostaną przeniesieni do JZP-258 na podstawie ich statusu leczenia w chwili rozpoczęcia badania. Wszyscy pacjenci rozpoczną leczenie JZP-258 na początku tego okresu i będą je kontynuować do tygodnia 12. Będą leczeni samym JZP-258 przez ostatnie dwa tygodnie tego 12-tygodniowego okresu. Po zoptymalizowaniu dawki JZP-258 zgodnie z oceną Badacza, osoby te mogą wejść w 2-tygodniowy okres stabilnej dawki z tą dawką. Pacjenci kwalifikują się do udziału w podwójnie ślepym, randomizowanym okresie karencji, jeśli dawka JZP-258 pozostaje niezmieniona w okresie stabilnej dawki i, w ocenie badacza, nie występuje klinicznie istotne pogorszenie objawów narkolepsji lub klinicznie istotne zdarzenia niepożądane z powodu na leczenie JZP-258. Pacjenci wrócą na wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa 2 tygodnie po podwójnie ślepym okresie randomizowanego wycofania. Pacjenci, którzy ukończą okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby podczas Badania Głównego, kwalifikują się do wzięcia udziału w 24-tygodniowym Otwartym Przedłużeniu. W tym okresie badani otrzymają otwartą etykietę JZP-258. Uczestnicy wrócą na wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa 2 tygodnie po okresie przedłużenia otwartej próby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

201

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Czechy
      • Ostrava-Poruba, Czechy, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Czechy, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francja, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Hiszpania, 12004
        • Hospital General de Castellón
      • Madrid, Hiszpania, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueno
      • Madrid, Hiszpania, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Stany Zjednoczone, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Stany Zjednoczone, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 70 lat włącznie.
  2. Mają pierwotną diagnozę narkolepsji z katapleksją, która spełnia kryteria ICSD-3 lub kryteria DSM-5, i obecnie nie są leczeni lub leczeni lekami antykataplektycznymi lub bez nich.
  3. Jeśli dotyczy, leczony środkiem pobudzającym lub ostrzegawczym w niezmienionych dawkach przez co najmniej 2 miesiące przed podaniem dawki lub nieleczony środkiem pobudzającym lub ostrzegawczym.
  4. Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu projektu badania i innych wymagań.
  5. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Narkolepsja wtórna do innego stanu chorobowego (np. urazu lub uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego)
  2. Historia lub obecność jakiegokolwiek niestabilnego lub klinicznie istotnego stanu medycznego, zaburzenia zachowania lub psychicznego (w tym aktywnych myśli samobójczych) lub historia lub obecność innego zaburzenia neurologicznego lub historii operacji, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika i/lub zakłócać prowadzenie badania zdaniem Śledczego.
  3. Leczenie dowolnymi środkami uspokajającymi ośrodkowy układ nerwowy, w tym między innymi benzodiazepinami, niebenzodiazepinowymi lekami przeciwlękowymi/nasennymi/uspokajającymi, neuroleptykami, opioidami, barbituranami, fenytoiną, etosuksymidem lub inhibitorami MCT, np. diklofenak, walproinian, ibuprofen, w ciągu 2 tygodni przed włączeniem (przerwanie w celu włączenia do badania jest dozwolone tylko w przypadku uznania przez Badacza za bezpieczne i zatwierdzenia przez Monitora Medycznego).
  4. Leczenie lekiem przeciwdepresyjnym w przypadku katapleksji, jeśli odstawienie leku przeciwdepresyjnego podczas miareczkowania krzyżowego z JZP-258 może być niebezpieczne ze względu na wcześniejszą depresję w wywiadzie.
  5. W opinii badacza niebezpiecznie jest otrzymywać przez badanego placebo przez 2 tygodnie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Dopasowany roztwór placebo (roztwór wodny zawierający cytrynian sodu, kwas jabłkowy i sukralozę; wszystkie składniki były kompendium [Farmakopea Stanów Zjednoczonych/National Formulary])
Eksperymentalny: JZP-258
Lek: JZP-258
JZP-258 roztwór doustny 0,5 g/ml, co odpowiada 0,413 g/ml hydroksymaślanu
Inne nazwy:
  • Xyrem®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana tygodniowej liczby ataków katapleksji
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej (2 tygodnie okresu stabilnej dawki) do 2 tygodni okresu karencji z randomizacją z podwójnie ślepą próbą (DB RWP)
Uczestnicy wypełniali dzienny dziennik częstotliwości katapleksji każdej nocy przed snem. Uczestnicy mieli zapisywać liczbę ataków katapleksji, które mieli każdego dnia.
Zmiana od wartości wyjściowej (2 tygodnie okresu stabilnej dawki) do 2 tygodni okresu karencji z randomizacją z podwójnie ślepą próbą (DB RWP)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skali senności Epworth (ESS).
Ramy czasowe: Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu randomizowanej karencji z podwójnie ślepą próbą
Jest to kluczowy drugorzędny punkt końcowy. Skala Senności Epworth (ESS) była kwestionariuszem do samodzielnego wypełniania, zawierającym 8 pytań. Uczestników poproszono o ocenę, w 4-stopniowej skali (0-3), ich zwykłych szans na drzemkę lub zaśnięcie podczas wykonywania ośmiu różnych czynności. Większość uczestników podejmowała te działania przynajmniej okazjonalnie, choć niekoniecznie codziennie. Wynik ESS (suma wyników 8 pozycji, 0-3) może wynosić od 0 do 24. Im wyższy wynik ESS, tym wyższa średnia skłonność uczestników do snu w życiu codziennym (ASP) lub ich „senność w ciągu dnia”.
Od końca okresu stabilnej dawki do końca okresu randomizowanej karencji z podwójnie ślepą próbą
Liczba uczestników z pogarszającym się ogólnym wrażeniem zmiany narkolepsji u pacjenta (PGIc)
Ramy czasowe: Pod koniec okresu randomizowanej karencji w podwójnie ślepej próbie
Pod koniec okresu karencji z podwójnie ślepą próbą (DB RWP) uczestnicy oceniali zmianę swojego stanu zdrowia w 7-punktowej skali od 1 = „bardzo dużo lepiej” do 7 = „bardzo dużo gorzej” od ostatniej wizyty. Ten punkt końcowy mierzy odsetek uczestników z ogólnym pogorszeniem wyników PGIc dla narkolepsji (zdefiniowanych jako wyniki znacznie gorsze lub bardzo gorsze).
Pod koniec okresu randomizowanej karencji w podwójnie ślepej próbie
Liczba uczestników z pogarszającym się ogólnym wrażeniem zmiany klinicznej (CGIc) w przypadku narkolepsji ogółem
Ramy czasowe: Pod koniec okresu randomizowanej karencji w podwójnie ślepej próbie
Pod koniec podwójnie ślepego, randomizowanego okresu karencji badacze oceniali swoje wrażenia dotyczące wszelkich zmian w nasileniu ogólnego stanu narkolepsji uczestnika od początku podwójnie ślepego, losowego okresu karencji na 7-punktowej skali od 1 = „bardzo poprawiło się” do 7 = „bardzo dużo gorzej”. Ten punkt końcowy mierzy odsetek uczestników z pogarszającymi się wynikami CGIc dla narkolepsji ogółem, zdefiniowanymi jako wyniki znacznie gorsze lub bardzo gorsze.
Pod koniec okresu randomizowanej karencji w podwójnie ślepej próbie
Zmiana w wynikach 36-itemowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia w wersji 2 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Pod koniec okresu stabilnej dawki do końca okresu karencji z randomizacją metodą podwójnie ślepej próby
SF-36v2 to wielozadaniowa, krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia, zawierająca 36 pytań/pozycji. Daje 8-skalowy profil funkcjonalnych wyników zdrowia i dobrego samopoczucia, a także oparte na psychometrii ogólne miary sumaryczne fizycznych i psychicznych składników. Przy użyciu SF-36v2 uzyskano dwa podsumowujące wyniki. Podsumowanie komponentu fizycznego mierzy wymiary zdrowia funkcjonalnego, które są istotne dla respondentów, w tym wpływ zdrowia i zmian związanych ze zdrowiem na funkcje fizyczne, ból i zdolność do wykonywania codziennych ról. Skala składowa Mental Component Summary mierzy wpływ zdrowia i zmian związanych ze zdrowiem na dobrostan, w tym witalność, funkcjonowanie społeczne i samopoczucie emocjonalne. Uczestnicy samodzielnie zgłaszają pozycje w podsumowaniu, które mają od 2 do 6 opcji do wyboru na pozycję (np. ani razu, przez jakiś czas itp.). Sumy wyników pozycji zostały przekształcone w zakres od 0 do 100; zero = najgorsza HRQL, 100 = najlepsza HRQL. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Pod koniec okresu stabilnej dawki do końca okresu karencji z randomizacją metodą podwójnie ślepej próby
Zmiana 5-poziomowego wskaźnika przejścia dla pieszych EQ-5D (EQ-5D-5L) i wizualnej skali analogowej
Ramy czasowe: Pod koniec okresu stabilnej dawki do końca okresu karencji z randomizacją metodą podwójnie ślepej próby
EQ-5D-5L jest miarą wyniku zdrowotnego, która zawiera system opisowy składający się z 5 wymiarów (mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja). EQ-5D-5L obejmuje 5 poziomów dotkliwości dla każdego z 5 wymiarów systemu opisowego (1= brak problemów, 2= niewielkie problemy, 3= umiarkowane problemy, 4= poważne problemy i 5= ekstremalne problemy), które odzwierciedlają zwiększające się poziomy trudności. Pięciocyfrowe stany zdrowia dla każdego wymiaru są konwertowane na pojedynczą wartość dla każdego kraju (0 = odpowiednik śmierci, 1 = odpowiednik najlepszego możliwego do wyobrażenia zdrowia i wartości poniżej 0 = stany zdrowia ocenione gorzej niż śmierć ograniczona do -1), przy użyciu EQ -5D-5L Kalkulator wartości wskaźnika przejścia zgodnie z zaleceniami grupy EuroQol. Wizualna skala analogowa (VAS) zastosowana w tej skali rejestrowała samoocenę stanu zdrowia uczestników na VAS, a punkty końcowe dały zestaw wartości liczbowych w zakresie od 0 (= najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (= najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) .
Pod koniec okresu stabilnej dawki do końca okresu karencji z randomizacją metodą podwójnie ślepej próby

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj