Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av effektiviteten och säkerheten av JZP-258 hos patienter med narkolepsi med kataplexi

10 november 2020 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

En dubbelblind, placebokontrollerad, slumpmässigt tillbakadragande, multicenterstudie av effektiviteten och säkerheten för JZP-258 hos patienter med narkolepsi med kataplexi

Detta är en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad abstinens, multicenterstudie av JZP-258s effekt och säkerhet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersonerna kommer att övergå till JZP-258 baserat på deras behandlingsstatus vid studiestart. Alla försökspersoner kommer att påbörja JZP-258-behandling i början av denna period och fortsätta till och med vecka 12. De kommer att behandlas med enbart JZP-258 under de sista två veckorna av denna 12-veckorsperiod. När JZP-258-dosen har optimerats enligt utredarens bedömning kan dessa försökspersoner gå in i den 2-veckors stabila dosperioden med den dosen. Försökspersoner är berättigade att gå in i den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden om dosen av JZP-258 förblir oförändrad under den stabila dosperioden och, enligt utredarens bedömning, ingen kliniskt signifikant försämring av narkolepsisymtom eller kliniskt signifikanta biverkningar beror på behandling med JZP-258 har inträffat. Försökspersoner kommer att återkomma för ett säkerhetsuppföljningsbesök 2 veckor efter den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden. Försökspersoner som slutför den dubbelblinda behandlingsperioden under huvudstudien är berättigade att delta i en 24-veckors Open-Label-förlängning. Under denna period kommer försökspersonerna att få den öppna etiketten JZP-258. Försökspersonerna kommer att återkomma för ett säkerhetsuppföljningsbesök 2 veckor efter den öppna förlängningsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

201

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Förenta staterna, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Förenta staterna, 94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville, North Carolina, Förenta staterna, 28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid, Spanien, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spanien, 28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • Tjeckien
      • Ostrava-Poruba, Tjeckien, 70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2, Tjeckien, 128 21
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner mellan 18 och 70 år, inklusive.
  2. Har en primär diagnos av narkolepsi med kataplexi som uppfyller ICSD-3-kriterierna eller DSM-5-kriterierna, och för närvarande obehandlad eller behandlad med eller utan antikatapletika.
  3. Om tillämpligt, behandlad med ett stimulerande eller varningsmedel i oförändrade doser i minst 2 månader före dosering eller inte behandlat med ett stimulerande eller larmmedel.
  4. Vill och kan följa studieplaneringen och andra krav.
  5. Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Narkolepsi sekundärt till ett annat medicinskt tillstånd (t.ex. CNS-skada eller lesion)
  2. Historik eller förekomst av något instabilt eller kliniskt signifikant medicinskt tillstånd, beteendemässig eller psykiatrisk störning (inklusive aktiva självmordstankar), eller historia eller närvaro av en annan neurologisk störning eller kirurgisk historia som kan påverka försökspersonens säkerhet och/eller störa genomförandet av studien enligt utredarens mening.
  3. Behandling med något lugnande medel i centrala nervsystemet, inklusive men inte begränsat till bensodiazepiner, icke-bensodiazepiner anxiolytika/sömnmedel/sedativa, neuroleptika, opioider, barbiturater, fenytoin, etosuximid eller MCT-hämmare, t.ex. diklofenak, valproat, ibuprofen, inom 2 veckor före inskrivningen (avbrytande av studieregistrering är endast tillåten om det anses säkert av utredaren och godkänt av medicinsk monitor).
  4. Behandling med ett antidepressivt medel för kataplexi, om utsättande av antidepressivt läkemedel under kors-titrering med JZP-258 kan vara osäkert på grund av tidigare depressionshistoria.
  5. Osäkert för försökspersonen att få placebobehandling i 2 veckor, enligt utredarens uppfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Övrig: Placebo
Matchande placebolösning (vattenlösning innehållande natriumcitrat, äppelsyra och sukralos; alla ingredienser var komplementära [United States Pharmacopeia/ National Formulary])
Experimentell: JZP-258
Läkemedel: JZP-258
JZP-258 oral lösning 0,5 g/ml, vilket motsvarar 0,413 g/ml oxybat
Andra namn:
  • Xyrem®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av antalet kataplexiattacker per vecka
Tidsram: Ändring från baslinjen (2 veckor av den stabila dosperioden) till de 2 veckorna av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden (DB RWP)
Deltagarna fyllde i en daglig Cataplexy Frequency Diary varje natt före läggdags. Deltagarna skulle registrera antalet kataplexiattacker som de hade varje dag.
Ändring från baslinjen (2 veckor av den stabila dosperioden) till de 2 veckorna av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden (DB RWP)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Epworth Sleepiness Scale (ESS) poäng
Tidsram: Från slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden
Detta är den viktigaste sekundära slutpunkten. Epworth Sleepiness Scale (ESS) var ett självadministrativt frågeformulär med 8 frågor. Deltagarna ombads att bedöma, på en 4-gradig skala (0-3), sina vanliga chanser att somna eller somna medan de var engagerade i åtta olika aktiviteter. De flesta deltagare ägnade sig åt dessa aktiviteter åtminstone då och då, men inte nödvändigtvis varje dag. ESS-poängen (summan av 8 objektpoäng, 0-3) kan variera från 0 till 24. Ju högre ESS-poäng, desto högre är deltagarnas genomsnittliga sömnbenägenhet i det dagliga livet (ASP), eller deras "sömnighet under dagtid".
Från slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden
Antal deltagare med försämrad patient globalt intryck av förändring (PGIc) för narkolepsi totalt sett
Tidsram: Vid slutet av den dubbelblindade randomiserade uttagsperioden
I slutet av den dubbelblindade randomiserade uttagsperioden (DB RWP) betygsatte deltagarna förändringen i deras tillstånd på en 7-gradig skala från 1 = "mycket förbättrad" till 7 = "mycket mycket sämre" sedan det senaste besöket. Denna effektmått mäter andelen deltagare med försämrade PGIc-poäng för narkolepsi totalt sett (definierad som mycket sämre eller mycket sämre).
Vid slutet av den dubbelblindade randomiserade uttagsperioden
Antal deltagare med försämrat kliniskt globalt intryck av förändring (CGIc) för narkolepsi totalt sett
Tidsram: Vid slutet av den dubbelblindade randomiserade uttagsperioden
I slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden bedömde utredarna sitt intryck av någon förändring i svårighetsgraden av deltagarens narkolepsi övergripande tillstånd sedan starten av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden på en 7-gradig skala från 1 = "väldigt mycket förbättrad" till 7 = "mycket mycket sämre". Denna endpoint mäter andelen deltagare med försämrade CGIc-poäng för narkolepsi totalt sett, definierat som mycket sämre eller mycket sämre.
Vid slutet av den dubbelblindade randomiserade uttagsperioden
Ändring av 36-objekt kortformshälsoundersökning version 2 (SF-36v2) resultat
Tidsram: Vid slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden
SF-36v2 är en multifunktionell, kortformad hälsoundersökning med 36 frågor/objekt. Det ger en 8-skala profil av funktionell hälsa och välbefinnande poäng samt en psykometriskt baserad fysisk och mental övergripande komponent sammanfattande mått. Två sammanfattande poäng erhölls med SF-36v2. Sammanfattning av fysiska komponenter mäter dimensioner av funktionell hälsa som är meningsfulla för respondenterna, inklusive effekterna av hälsa och hälsorelaterade förändringar på fysisk funktion, smärta och förmågan att utföra dagliga roller. Komponentskalan Mental Component Summary komponentskalan mäter effekten av hälsa och hälsorelaterade förändringar på välbefinnande, inklusive vitalitet, social funktion och känslomässigt välbefinnande. Deltagarna rapporterar själv om objekt i en sammanfattning som har mellan 2-6 val per objekt (t.ex. ingen av tiden, en del av tiden, etc.). Summeringar av objektpoäng omvandlades till ett intervall från 0 till 100; noll= sämsta HRQL, 100=bästa HRQL. Högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd.
Vid slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden
Förändring i EQ-5D (EQ-5D-5L) övergångsindexpoäng och visuell analog skala på 5 nivåer
Tidsram: Vid slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden
EQ-5D-5L är ett mått på hälsoresultat som inkluderar ett beskrivande system som består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). EQ-5D-5L innehåller 5 svårighetsgrader för var och en av de 5 dimensionerna i det beskrivande systemet (1= inga problem, 2= små problem, 3= måttliga problem, 4= allvarliga problem och 5= extrema problem) som återspeglar ökande svårighetsgrad. De 5-siffriga hälsotillstånden för varje dimension omvandlas till ett enda värde per land (0= ekvivalent med dödsfall, 1= ekvivalent med bästa tänkbara hälsa och värden under 0= hälsotillstånd rankade sämre än dödsfall med gränsen -1), med hjälp av EQ -5D-5L indexvärdeberäknare för övergångsställe som rekommenderas av EuroQol-gruppen. En visuell analog skala (VAS) som användes inom denna skala registrerade deltagarnas självskattade hälsa på en VAS och endpoints resulterade i ett numeriskt värde som sträckte sig från 0 (= sämsta tänkbara hälsotillstånd) upp till 100 (= bästa tänkbara hälsotillstånd) .
Vid slutet av den stabila dosperioden till slutet av den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Director Clinical Trial Disclosure & Transparency, Jazz Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

24 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

10 juli 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2017

Första postat (Uppskatta)

25 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera