このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

脱力発作を伴うナルコレプシーの被験者におけるJZP-258の有効性と安全性の研究

2020年11月10日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

脱力発作を伴うナルコレプシーの被験者におけるJZP-258の有効性と安全性に関する二重盲検、プラセボ対照、ランダム化脱落、多施設研究

これは、JZP-258 の有効性と安全性に関する二重盲検、プラセボ対照、無作為離脱、多施設研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

被験者は、試験登録時の治療状況に基づいて、JZP-258 に移行されます。 すべての被験者は、この期間の開始時に JZP-258 治療を開始し、12 週目まで継続します。 この 12 週間の最後の 2 週間は、JZP-258 のみで治療されます。 JZP-258の用量が治験責任医師の判断に従って最適化されると、これらの被験者はその用量で2週間の安定用量期間に入ることができます。 被験者は、JZP-258の用量が安定用量期間中に変化しない場合、二重盲検無作為化離脱期間に入る資格があり、治験責任医師の判断において、ナルコレプシー症状の臨床的に重大な悪化または臨床的に重大な有害事象によるJZP-258 処理が発生しました。 被験者は、二重盲検無作為離脱期間の2週間後に安全フォローアップ訪問のために戻ります。 主試験中に二重盲検治療期間を完了した被験者は、24週間の非盲検延長に参加する資格があります。 この期間中、被験者はオープンラベルの JZP-258 を受け取ります。 被験者は、非盲検延長期間の2週間後に安全性フォローアップ訪問のために戻ってきます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

201

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92858
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Health Services
    • Colorado
      • Boulder、Colorado、アメリカ、80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Florida
      • Kissimmee、Florida、アメリカ、34741
        • Pulmonary Disease Specialists
    • Indiana
      • Fort Wayne、Indiana、アメリカ、46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40218
        • Kentucky Research Group
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
        • Center for Sleep & Wake Disorders
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore/ Sleep-Wake Disorders Center
    • North Carolina
      • Gastonia、North Carolina、アメリカ、94305
        • Gastonia Medical Specialty Clinic
      • Huntersville、North Carolina、アメリカ、28078
        • Research Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45245
        • Intrepid Research
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorder Center
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Castelló、スペイン、12004
        • Hospital General de Castellon
      • Madrid、スペイン、28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueno
      • Madrid、スペイン、28043
        • Hospital Vithas Nuestra Senora de America
  • チェコ
      • Ostrava-Poruba、チェコ、70800
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 2、チェコ、128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00380
        • Helsingin Uniklinikka, Vitalmed Oy
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
    • Herault
      • Montpellier、Herault、フランス、34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー、2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent、ベルギー、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -18歳から70歳までの男性または女性の被験者。
  2. -ICSD-3基準またはDSM-5基準を満たす脱力発作を伴うナルコレプシーの一次診断を受けており、現在未治療または抗カタプレクティックスの有無にかかわらず治療されています。
  3. -該当する場合、投与前の少なくとも2か月間、変更されていない用量の刺激薬または警告薬で治療されているか、刺激薬または警告薬で治療されていません。
  4. -研究デザインスケジュールおよびその他の要件を喜んで順守できる。
  5. -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる。

除外基準:

  1. 別の病状に続発するナルコレプシー (例えば、CNS 損傷または病変)
  2. -不安定または臨床的に重要な病状、行動障害または精神障害（積極的な自殺念慮を含む）の病歴または存在、または被験者の安全に影響を与える可能性のある、および/または研究の実施を妨げる可能性のある別の神経障害または手術歴の病歴または存在調査官の意見では。
  3. -ベンゾジアゼピン、非ベンゾジアゼピン系抗不安薬/催眠薬/鎮静薬、神経弛緩薬、オピオイド、バルビツレート、フェニトイン、エトスクシミド、またはMCT阻害薬などを含むがこれらに限定されない中枢神経系鎮静薬による治療。 登録前2週間以内のジクロフェナク、バルプロ酸、イブプロフェン（治験責任医師が安全とみなし、メディカルモニターが承認した場合にのみ、試験登録を目的とした中止が許可されます）。
  4. JZP-258とのクロスタイトレーション中の抗うつ薬の中止が、以前のうつ病の病歴のために危険である可能性がある場合、脱力発作に対する抗うつ薬による治療。
  5. 治験責任医師の意見では、被験者が2週間プラセボ治療を受けるのは安全ではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
他の：プラセボ
対応するプラセボ溶液（クエン酸ナトリウム、リンゴ酸、およびスクラロースを含む水溶液; すべての成分は公定法 [米国薬局方/国民医薬品集]）
実験的：JZP-258
薬：JZP-258
JZP-258 経口溶液 0.5 g/mL、これはオキシベート 0.413 g/mL に相当します。
他の名前：
  • ザイレム®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脱力発作発作の週間回数の変化
時間枠：ベースライン (2 週間の安定用量期間) から 2 週間の二重盲検無作為離脱期間 (DB RWP) への変更
参加者は毎晩、就寝前に脱力発作頻度日誌を作成しました。 参加者は、毎日の脱力発作の回数を記録することになっていました。
ベースライン (2 週間の安定用量期間) から 2 週間の二重盲検無作為離脱期間 (DB RWP) への変更

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エプワース眠気尺度 (ESS) スコアの変化
時間枠：安定投与期間の終了から二重盲検無作為休薬期間の終了まで
これは重要な二次エンドポイントです。 エプワース眠気尺度 (ESS) は、8 つの質問からなる自記式アンケートでした。 参加者は、8 つの異なる活動に従事しているときに居眠りや眠りにつく可能性を 4 段階 (0 ～ 3) で評価するよう求められました。 ほとんどの参加者は、必ずしも毎日ではありませんが、少なくとも時折これらの活動に従事していました。 ESS スコア (0 ～ 3 の 8 つのアイテム スコアの合計) は、0 ～ 24 の範囲です。 ESS スコアが高いほど、参加者の日常生活における平均睡眠傾向 (ASP)、つまり「日中の眠気」が高くなります。
安定投与期間の終了から二重盲検無作為休薬期間の終了まで
全体的にナルコレプシーに対する患者の全体的な変化の印象（PGIC）が悪化している参加者の数
時間枠：ダブルブラインド無作為化撤退期間の終了時
二重盲検無作為離脱期間 (DB RWP) の終わりに、参加者は、前回の訪問からの状態の変化を 1 =「非常に改善した」から 7 =「非常に悪化した」までの 7 段階で評価しました。 このエンドポイントは、全体的にナルコレプシーの PGIc スコアが悪化している参加者の割合を測定します (Much Worse または Very Much Worse のスコアとして定義されます)。
ダブルブラインド無作為化撤退期間の終了時
全体的にナルコレプシーの臨床的全体的変化の印象 (CGIc) が悪化している参加者の数
時間枠：ダブルブラインド無作為化撤退期間の終了時
二重盲式無作為化離脱期間の終わりに、治験責任医師は、二重盲検無作為化離脱期間の開始以来、参加者のナルコレプシーの全体的な状態の重症度の変化の印象を、1から7段階で評価しました。改善」から 7 = 「非常に悪化」。 このエンドポイントは、全体的にナルコレプシーの CGIc スコアが悪化している参加者の割合を測定します。これは、Much Worse または Very Much Worse のスコアとして定義されます。
ダブルブラインド無作為化撤退期間の終了時
36 項目の簡易健康調査バージョン 2 (SF-36v2) スコアの変化
時間枠：安定用量期間の終了時から二重盲検無作為休薬期間の終了時まで
SF-36v2 は、36 の質問/項目を含む多目的の短い形式の健康調査です。 機能的健康と幸福度のスコアの 8 段階のプロファイルと、心理測定に基づく身体的および精神的な全体的なコンポーネントの要約測定値が得られます。 SF-36v2 を使用して 2 つの要約スコアが導き出されました。 Physical Component Summary は、回答者にとって意味のある機能的健康の側面を測定します。これには、身体機能、痛み、および日常の役割を遂行する能力に対する健康および健康関連の変化の影響が含まれます。 メンタル コンポーネント サマリー コンポーネント スケールは、活力、社会的機能、情緒的幸福など、健康および健康関連の変化が幸福に与える影響を測定します。 参加者は、項目ごとに 2 ～ 6 の選択肢がある概要の項目について自己報告します (例: まったくない、ときどきなど）。 項目スコアの合計は、0 から 100 の範囲に変換されました。ゼロ = 最悪の HRQL、100 = 最良の HRQL。 スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します。
安定用量期間の終了時から二重盲検無作為休薬期間の終了時まで
5段階EQ-5D（EQ-5D-5L）の横断歩道指標スコアとビジュアルアナログスケールの変更
時間枠：安定用量期間の終了時から二重盲検無作為休薬期間の終了時まで
EQ-5D-5L は、5 つの次元 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) からなる記述システムを含む健康転帰の尺度です。 EQ-5D-5L には、記述システムの 5 つの側面 (1= 問題なし、2= 軽微な問題、3= 中程度の問題、4= 重大な問題、5= 極度の問題) のそれぞれについて 5 つの重大度レベルが含まれています。難易度の増加。 各次元の 5 桁の健康状態は、EQ を使用して、国ごとに 1 つの値に変換されます (0 = 死亡に相当、1 = 想像できる最高の健康に相当、0 未満の値 = 死亡よりも悪いと評価された健康状態は -1 を上限とする)。 -EuroQol グループが推奨する 5D-5L 横断歩道指標値計算機。 このスケール内で使用されるビジュアル アナログ スケール (VAS) は、参加者が VAS で自己評価した健康状態を記録し、エンドポイントは 0 (= 想像できる最悪の健康状態) から 100 (= 想像できる最高の健康状態) までの範囲の数値セットをもたらしました。 .
安定用量期間の終了時から二重盲検無作為休薬期間の終了時まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Jazz Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Director Clinical Trial Disclosure & Transparency、Jazz Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月14日

一次修了 (実際)

2019年1月24日

研究の完了 (実際)

2019年7月10日

試験登録日

最初に提出

2017年1月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月24日

最初の投稿 (見積もり)

2017年1月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年11月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年11月10日

最終確認日

2020年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 15-006
  • 2016-000426-20 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

脱力発作を伴うナルコレプシーの臨床試験

プラセボの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Zambia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する