盐酸依米司他在 Stargardt 病继发黄斑萎缩患者中的药效学研究
2021年4月27日 更新者：Kubota Vision Inc.
一项 2a 期多中心、随机、设盲研究，评估 Emixustat Hydrochloride 在继发于 Stargardt 病的黄斑萎缩患者中的药效学
这是 emixustat hydrochloride 在继发于 Stargardt 病的黄斑萎缩受试者中的药效学研究。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、随机、设盲研究，旨在表征 emixustat 在继发于 Stargardt 病的黄斑萎缩受试者中的药效学、安全性和耐受性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75231
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准，包括但不限于：
- 单眼或双眼继发于 Stargardt 病 (STGD) 的黄斑萎缩 (MA) 的临床诊断
- ABCA4基因至少有2个致病突变
- 早期治疗糖尿病性视网膜病变研究 研究眼中 BCVA ≥ 20 个字母（约 ≥ 20/400 Snellen）
- 足够清晰的眼介质和足够的瞳孔扩张，以允许在研究眼中对 MA 进行高质量成像
- 在进行任何与研究相关的程序之前，能够并愿意提供书面知情同意书
- 能够自己或在可用的帮助下可靠地管理口服药物
排除标准，包括但不限于：
- 黄斑萎缩与双眼 STGD 以外的疾病相关。
- 在研究者看来，任何一只眼睛都存在活动性眼部疾病会损害或混淆视觉功能。
- 筛选后 3 个月内任何一只眼睛的任何眼内或眼表手术史。
- 当前或以前参与任何时间使用基因疗法或干细胞疗法治疗 STGD 的干预研究，或在筛选前 ≤ 3 个月参与维生素 A 衍生物的干预研究。
- 筛选时预先指定的实验室异常
- 存在其他医学或眼科疾病、体格检查结果或临床实验室发现，研究者认为可能禁忌使用研究药物并使受试者处于危险之中
- 筛选后 1 年内患有癌症或有癌症病史（充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外）
- 筛选后 6 个月内有心肌梗死、中风、不稳定缺血性心脏病、不受控制的心律失常或因充血性心力衰竭住院的病史。
- 预计因医疗/外科手术而住院，这可能会导致研究治疗或参与中断/过早停止。
- 心电图有临床意义的异常发现
- 怀孕或哺乳期的女性受试者
- 有生育能力的女性受试者或未通过手术绝育的男性受试者从筛选到最后一次研究药物给药后 30 天不愿与其性伴侣实施医学上可接受的节育方法
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Emixustat 剂量 1
每日一次口服 emixustat 的最低剂量
|
每日一次，口服片剂
其他名称：
|
|
实验性的：Emixustat 剂量 2
中等剂量的每日一次口服 emixustat
|
每日一次，口服片剂
其他名称：
|
|
实验性的：Emixustat 剂量 3
最高剂量的每日一次口服 emixustat
|
每日一次，口服片剂
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
视网膜电图测量的视网膜对闪光的电响应变化
大体时间：基线和1个月
|
与光漂白光后棒 b 波振幅恢复的基线相比的抑制百分比。
|
基线和1个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发生不良事件的受试者百分比，按严重程度和严重性分类
大体时间：1个月
|
安全概况评估
|
1个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Acucela Medical Director, MD、Kubota Vision Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年11月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月24日
首次发布 (估计)
2017年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月27日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.