Farmacodynamische studie van Emixustat Hydrochloride bij proefpersonen met maculaire atrofie secundair aan de ziekte van Stargardt

Opnamecriteria, inclusief, maar niet beperkt tot:

• Klinische diagnose van maculaire atrofie (MA) secundair aan de ziekte van Stargardt (STGD) in één of beide ogen
• Ten minste 2 pathogene mutaties van het ABCA4-gen
• Vroege behandeling Diabetische retinopathie Onderzoek BCVA van ≥ 20 letters (ongeveer ≥ 20/400 Snellen) in het onderzoeksoog
• Voldoende helderheid van oculaire media en adequate pupilverwijding om een ​​goede beeldkwaliteit van MA in het onderzoeksoog mogelijk te maken
• In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven alvorens studiegerelateerde procedures te ondergaan
• In staat om op betrouwbare wijze orale medicatie toe te dienen, zelf of met beschikbare hulp

Uitsluitingscriteria, inclusief maar niet beperkt tot:

• Macula-atrofie geassocieerd met een andere aandoening dan STGD in beide ogen.
• Aanwezigheid in beide ogen van een actieve oogaandoening die naar de mening van de onderzoeker de visuele functie compromitteert of vertroebelt.
• Geschiedenis van een intraoculaire of oogoppervlakchirurgie in een van beide ogen binnen 3 maanden na screening.
• Huidige of eerdere deelname aan een interventionele studie om STGD te behandelen met behulp van gentherapie of stamceltherapie op elk moment, of deelname aan een interventionele studie van een vitamine A-derivaat ≤3 maanden voorafgaand aan de screening.
• Vooraf gespecificeerde laboratoriumafwijkingen bij screening
• Aanwezigheid van andere medische of oftalmische aandoeningen, bevindingen bij lichamelijk onderzoek of klinische laboratoriumresultaten die naar de mening van de onderzoeker een contra-indicatie kunnen vormen voor het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel en de proefpersoon in gevaar kunnen brengen
• Huidige of voorgeschiedenis van kanker (behalve voor adequaat behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid) binnen 1 jaar na screening
• Geschiedenis van een hartinfarct, beroerte, onstabiele ischemische hartziekte, ongecontroleerde hartritmestoornissen of ziekenhuisopname wegens congestief hartfalen binnen 6 maanden na screening.
• Verwachte ziekenhuisopname voor een medische/chirurgische procedure(s) die zou kunnen leiden tot onderbreking/voortijdige stopzetting van de studiebehandeling of deelname.
• Elektrocardiogram met een klinisch significante abnormale bevinding
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden of mannelijke proefpersonen die niet chirurgisch steriel zijn en niet bereid zijn om een ​​medisch aanvaarde anticonceptiemethode toe te passen met hun seksuele partner vanaf de screening tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel