Фармакодинамическое исследование эмиксустата гидрохлорида у субъектов с макулярной атрофией, вторичной по отношению к болезни Штаргардта

Критерии включения, включая, но не ограничиваясь:

• Клинический диагноз макулярной атрофии (МА), вторичной по отношению к болезни Штаргардта (ЗТГД) в одном или обоих глазах
• Не менее 2 патогенных мутаций гена ABCA4
• Раннее лечение диабетической ретинопатии Исследование МКОЗ ≥ 20 букв (приблизительно ≥ 20/400 по шкале Снеллена) в исследуемом глазу
• Адекватная четкость глазных сред и адекватное расширение зрачка для обеспечения качественной визуализации МА в исследуемом глазу.
• Способен и желает предоставить письменное информированное согласие перед прохождением любых процедур, связанных с исследованием
• Способность надежно вводить пероральные лекарства самостоятельно или с доступной помощью

Критерии исключения, включая, но не ограничиваясь:

• Макулярная атрофия, связанная с состоянием, отличным от STGD, на любом глазу.
• Наличие в любом глазу активного заболевания глаз, которое, по мнению исследователя, ставит под угрозу или нарушает зрительную функцию.
• История любых внутриглазных или поверхностных хирургических вмешательств на любом глазу в течение 3 месяцев после скрининга.
• Текущее или предыдущее участие в интервенционном исследовании по лечению STGD с использованием генной терапии или терапии стволовыми клетками в любое время или участие в интервенционном исследовании производного витамина А ≤3 месяцев до скрининга.
• Предварительно указанные лабораторные отклонения при скрининге
• Наличие другого медицинского или офтальмологического заболевания, данных физического осмотра или клинических лабораторных данных, которые, по мнению исследователя, могут противопоказывать использование исследуемого препарата и подвергать субъекта риску.
• Рак в настоящее время или в анамнезе (за исключением адекватно пролеченной базально-клеточной или плоскоклеточной карциномы кожи) в течение 1 года после скрининга
• Инфаркт миокарда, инсульт, нестабильная ишемическая болезнь сердца, неконтролируемая сердечная аритмия или госпитализация по поводу застойной сердечной недостаточности в течение 6 месяцев после скрининга в анамнезе.
• Предполагаемая госпитализация для медицинских/хирургических процедур, которые могут привести к прерыванию/преждевременному прекращению лечения или участия в исследовании.
• Электрокардиограмма с клинически значимой аномалией
• Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью
• Субъекты женского пола, способные к деторождению, или субъекты мужского пола, не являющиеся хирургически бесплодными, которые не желают практиковать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью со своим половым партнером с момента скрининга в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.