Az emixustat-hidroklorid farmakodinámiás vizsgálata Stargardt-kór miatt másodlagos makula atrófiában szenvedő betegeknél
2021. április 27. frissítette: Kubota Vision Inc.
Egy 2a. fázisú multicentrikus, randomizált, maszkos vizsgálat az emixustat-hidroklorid farmakodinámiájának értékelésére Stargardt-kór miatt másodlagos makula atrófiában szenvedő alanyoknál
Ez az emixuszát-hidroklorid farmakodinamikai vizsgálata Stargardt-kór miatt másodlagos makula atrófiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, randomizált, maszkolt vizsgálat az emixuszát farmakodinamikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának jellemzésére Stargardt-kór miatt másodlagos makula atrófiában szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Felvételi kritériumok, beleértve, de nem kizárólagosan:
- A Stargardt-kór (STGD) másodlagos makula atrófiájának (MA) klinikai diagnózisa egy vagy mindkét szemen
- Az ABCA4 gén legalább 2 patogén mutációja
- A diabéteszes retinopátia korai kezelésének vizsgálata BCVA ≥ 20 betűs (körülbelül ≥ 20/400 Snellen) a vizsgált szemen
- Az okuláris közeg megfelelő tisztasága és a pupilla megfelelő tágítása, hogy lehetővé váljon az MA jó minőségű képalkotása a vizsgált szemen
- Képes és hajlandó írásos beleegyező nyilatkozatot adni a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt
- Képes önállóan vagy a rendelkezésre álló segítséggel megbízhatóan beadni az orális gyógyszert
Kizárási kritériumok, beleértve, de nem kizárólagosan:
- Az STGD-től eltérő állapothoz társuló makula atrófia mindkét szemben.
- Aktív szembetegség jelenléte bármelyik szemben, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyezteti vagy megzavarja a látásfunkciót.
- Bármely intraokuláris vagy szemfelszíni műtét anamnézisében bármelyik szemben a szűrést követő 3 hónapon belül.
- Jelenlegi vagy korábbi részvétel egy STGD kezelésére szolgáló intervenciós vizsgálatban génterápia vagy őssejtterápia alkalmazásával bármikor, vagy részvétel egy A-vitamin származék intervenciós vizsgálatában ≤3 hónappal a szűrés előtt.
- Előre meghatározott laboratóriumi eltérések a szűréskor
- Egyéb orvosi vagy szemészeti betegség jelenléte, fizikális vizsgálati lelet vagy klinikai laboratóriumi lelet, amely a vizsgáló véleménye szerint ellenjavallhatja a vizsgált gyógyszer alkalmazását és veszélyeztetheti az alanyt
- Jelenleg vagy a kórelőzményében rák (kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát) a szűrést követő 1 éven belül
- Szívinfarktus, stroke, instabil ischaemiás szívbetegség, kontrollálatlan szívritmuszavar vagy pangásos szívelégtelenség miatti kórházi kezelés a szűrést követő 6 hónapon belül.
- Várható kórházi kezelés olyan orvosi/sebészeti beavatkozás(ok) miatt, amelyek a vizsgálati kezelés vagy a részvétel megszakítását/idő előtti leállítását eredményezhetik.
- Elektrokardiogram klinikailag jelentős kóros lelettel
- Terhes vagy szoptató női alanyok
- Fogamzóképes női alanyok vagy sebészetileg nem steril férfiak, akik nem hajlandók orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert alkalmazni szexuális partnerükkel a szűréstől a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Emixustat 1. adag
a legalacsonyabb adag napi egyszeri orális emixusztát
|
Naponta egyszer, tabletta szájon át
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Emixustat 2. adag
napi egyszeri orális emixusztát közepes adagja
|
Naponta egyszer, tabletta szájon át
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Emixustat 3. adag
a legnagyobb adag napi egyszeri orális emixusztát
|
Naponta egyszer, tabletta szájon át
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A retina elektromos válaszának változása fényvillanásra, elektroretinogrammal mérve
Időkeret: Alapállapot és 1 hónap
|
Százalékos elnyomás a rúd b-hullám amplitúdó-visszanyerésének alapvonalához képest fotofehérítő fény után.
|
Alapállapot és 1 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos eseményekkel küzdő alanyok százalékos aránya súlyosság és súlyosság szerint
Időkeret: 1 hónap
|
A biztonsági profil értékelése
|
1 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Acucela Medical Director, MD, Kubota Vision Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. január 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. január 24.
Első közzététel (Becslés)
2017. január 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. május 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 27.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 4429-204
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .