Farmakodynamisk studie av Emixustat hydroklorid hos personer med makulatrofi sekundært til Stargardts sykdom

Inkluderingskriterier, inkludert, men ikke begrenset til:

• Klinisk diagnose av makulaatrofi (MA) sekundært til Stargardts sykdom (STGD) i ett eller begge øyne
• Minst 2 patogene mutasjoner av ABCA4-genet
• Tidlig behandling av diabetisk retinopati studie BCVA på ≥ 20 bokstaver (ca. ≥ 20/400 Snellen) i studieøyet
• Tilstrekkelig klarhet av okulære medier og tilstrekkelig pupilledilasjon for å tillate god kvalitetsavbildning av MA i studieøyet
• Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke før du gjennomgår noen studierelaterte prosedyrer
• I stand til pålitelig å administrere oral medisin på egen hånd eller med tilgjengelig assistanse

Ekskluderingskriterier, inkludert, men ikke begrenset til:

• Makulaatrofi assosiert med en annen tilstand enn STGD i begge øynene.
• Tilstedeværelse i begge øynene av en aktiv øyesykdom som etter etterforskerens oppfatning kompromitterer eller forstyrrer synsfunksjonen.
• Anamnese med intraokulær eller okulær overflatekirurgi i begge øyne innen 3 måneder etter screening.
• Nåværende eller tidligere deltakelse i en intervensjonsstudie for å behandle STGD ved bruk av genterapi eller stamcelleterapi til enhver tid, eller deltakelse i en intervensjonsstudie av et vitamin A-derivat ≤3 måneder før screening.
• Forhåndsspesifiserte laboratorieavvik ved screening
• Tilstedeværelse av annen medisinsk eller oftalmisk sykdom, funn av fysisk undersøkelse eller kliniske laboratoriefunn som etter etterforskerens oppfatning kan kontraindisere bruken av et forsøkslegemiddel og sette forsøkspersonen i fare
• Nåværende eller historie med kreft (bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden) innen 1 år etter screening
• Anamnese med hjerteinfarkt, hjerneslag, ustabil iskemisk hjertesykdom, ukontrollert hjertearytmi eller sykehusinnleggelse for kongestiv hjertesvikt innen 6 måneder etter screening.
• Forventet sykehusinnleggelse for medisinsk/kirurgisk(e) prosedyre(r) som kan resultere i avbrudd/for tidlig opphør av studiebehandling eller deltakelse.
• Elektrokardiogram med et klinisk signifikant unormalt funn
• Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammende
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder eller mannlige forsøkspersoner som ikke er kirurgisk sterile som ikke er villige til å praktisere en medisinsk akseptert prevensjonsmetode med sin seksuelle partner fra screening til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet