Studio farmacodinamico di Emixustat cloridrato in soggetti con atrofia maculare secondaria alla malattia di Stargardt

Criteri di inclusione, inclusi, ma non limitati a:

• Diagnosi clinica di atrofia maculare (MA) secondaria alla malattia di Stargardt (STGD) in uno o entrambi gli occhi
• Almeno 2 mutazioni patogene del gene ABCA4
• Trattamento precoce Retinopatia diabetica Studio BCVA di ≥ 20 lettere (circa ≥ 20/400 Snellen) nell'occhio dello studio
• Adeguata chiarezza del mezzo oculare e adeguata dilatazione pupillare per consentire immagini di buona qualità di MA nell'occhio dello studio
• In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto prima di sottoporsi a qualsiasi procedura correlata allo studio
• In grado di somministrare in modo affidabile farmaci per via orale da soli o con l'assistenza disponibile

Criteri di esclusione, inclusi, ma non limitati a:

• Atrofia maculare associata a una condizione diversa da STGD in entrambi gli occhi.
• Presenza in entrambi gli occhi di una malattia oculare attiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, compromette o confonde la funzione visiva.
• Storia di qualsiasi intervento chirurgico intraoculare o della superficie oculare in entrambi gli occhi entro 3 mesi dallo screening.
• Partecipazione attuale o precedente a uno studio interventistico per il trattamento di STGD utilizzando la terapia genica o la terapia con cellule staminali in qualsiasi momento, o partecipazione a uno studio interventistico di un derivato della vitamina A ≤3 mesi prima dello screening.
• Anomalie di laboratorio pre-specificate allo screening
• Presenza di altre malattie mediche o oftalmiche, riscontri dell'esame fisico o riscontri di laboratorio clinico che, a parere dello sperimentatore, possono controindicare l'uso di un farmaco sperimentale e mettere a rischio il soggetto
• Attuale o anamnesi di cancro (ad eccezione del carcinoma basocellulare o a cellule squamose della pelle adeguatamente trattato) entro 1 anno dallo screening
• - Storia di infarto del miocardio, ictus, cardiopatia ischemica instabile, aritmia cardiaca incontrollata o ricovero per insufficienza cardiaca congestizia entro 6 mesi dallo screening.
• Ricovero anticipato per una o più procedure medico/chirurgiche che potrebbero comportare l'interruzione/interruzione anticipata del trattamento o della partecipazione allo studio.
• Elettrocardiogramma con un reperto anomalo clinicamente significativo
• Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
• Soggetti di sesso femminile in età fertile o soggetti di sesso maschile non sterili chirurgicamente che non sono disposti a praticare un metodo di controllo delle nascite accettato dal punto di vista medico con il proprio partner sessuale dallo screening fino a 30 giorni dopo la dose finale del farmaco oggetto dello studio