Stargardt 질병에 이차적인 황반 위축 환자에서 Emixustat Hydrochloride의 약력학적 연구
2021년 4월 27일 업데이트: Kubota Vision Inc.
Stargardt 질병에 이차적인 황반 위축이 있는 피험자에서 Emixustat Hydrochloride의 약력학을 평가하는 2a상 다기관, 무작위, 차폐 연구
이것은 스타가르트병에 이차적인 황반 위축이 있는 피험자에서 에믹수스타트 염산염의 약력학 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 스타가르트병에 이차적인 황반 위축이 있는 피험자에서 에믹수스타트의 약력학, 안전성 및 내약성을 특성화하기 위한 다기관 무작위 차폐 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 포함 기준:
- 한쪽 또는 양쪽 눈에서 스타가르트병(STGD)에 이차적인 황반 위축(MA)의 임상 진단
- ABCA4 유전자의 적어도 2개의 병원성 돌연변이
- 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구 연구 안구에서 ≥ 20 글자(약 ≥ 20/400 Snellen)의 BCVA
- 안구 매체의 적절한 선명도 및 적절한 동공 확장으로 연구 안구에서 MA의 양질의 이미징이 가능합니다.
- 연구 관련 절차를 거치기 전에 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
- 스스로 또는 이용 가능한 도움을 받아 안정적으로 경구 약물을 투여할 수 있습니다.
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 제외 기준:
- 양쪽 눈의 STGD 이외의 상태와 관련된 황반 위축.
- 조사자의 견해에 따라 시각 기능을 손상시키거나 혼란스럽게 하는 활동성 안구 질환의 한쪽 눈에 존재.
- 스크리닝 3개월 이내에 한쪽 눈에서 임의의 안내 또는 안구 표면 수술의 이력.
- 언제든지 유전자 요법 또는 줄기 세포 요법을 사용하여 STGD를 치료하기 위한 중재적 연구에 현재 또는 이전에 참여했거나 스크리닝 3개월 이전에 비타민 A 파생물의 중재적 연구에 참여했습니다.
- 스크리닝 시 사전 지정된 검사실 이상
- 다른 의학적 또는 안과적 질병의 존재, 신체 검사 소견 또는 임상 실험실 소견으로 조사자의 의견으로는 연구 약물의 사용을 금하고 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있음
- 스크리닝 1년 이내에 암의 현재 또는 병력(적절하게 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종은 제외)
- 심근 경색, 뇌졸중, 불안정한 허혈성 심장 질환, 조절되지 않는 심장 부정맥 또는 스크리닝 6개월 이내에 울혈성 심부전으로 입원한 병력이 있습니다.
- 연구 치료 또는 참여의 중단/조기 중단을 초래할 수 있는 내과적/외과적 시술을 위해 예상되는 입원.
- 임상적으로 유의미한 이상소견이 있는 심전도
- 임신 또는 수유 중인 여성 피험자
- 가임기 여성 피험자 또는 외과적으로 불임이 아닌 남성 피험자로서 스크리닝부터 연구 약물의 최종 투여 후 30일까지 의학적으로 허용되는 피임 방법을 성 파트너와 함께 시행할 의향이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에미수스타트 용량 1
1일 1회 경구용 에믹수스타트의 최저 용량
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1일 1회, 경구 투여용 정제
다른 이름들:
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실험적: 에미수스타트 용량 2
1일 1회 경구용 에믹수스타트의 중간 용량
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1일 1회, 경구 투여용 정제
다른 이름들:
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실험적: 에미수스타트 용량 3
1일 1회 경구용 에믹수스타트의 최고 용량
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1일 1회, 경구 투여용 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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망막전도도에 의해 측정된 섬광에 대한 망막의 전기적 반응의 변화
기간: 기준선 및 1개월
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광표백 후 막대 b파 진폭 회복의 기준선과 비교하여 백분율 억제.
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기준선 및 1개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심각도 및 심각도에 따른 이상 반응이 있는 피험자의 비율
기간: 1 개월
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안전성 프로필 평가
|
1 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Acucela Medical Director, MD, Kubota Vision Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 24일
처음 게시됨 (추정)
2017년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 27일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
스타가르트병에 대한 임상 시험
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.초대로 등록스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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Splice Bio모병스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증미국
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National Eye Institute (NEI)National Cancer Institute (NCI)모병
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Southwest Hospital, China알려지지 않은
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Astellas Institute for Regenerative Medicine완전한
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Astellas Institute for Regenerative Medicine완전한
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National Eye Institute (NEI)완전한
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Astellas Pharma Global Development, Inc.모병
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HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.모병
에믹수스타트에 대한 임상 시험
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Kubota Vision Inc.완전한