Étude pharmacodynamique du chlorhydrate d'émixustat chez des sujets atteints d'atrophie maculaire secondaire à la maladie de Stargardt

Critères d'inclusion, y compris, mais sans s'y limiter :

• Diagnostic clinique de l'atrophie maculaire (AM) secondaire à la maladie de Stargardt (STGD) dans un ou les deux yeux
• Au moins 2 mutations pathogènes du gène ABCA4
• Early Treatment Diabetic Retinopathy Study MAVC de ≥ 20 lettres (environ ≥ 20/400 Snellen) dans l'œil de l'étude
• Clarté adéquate des médias oculaires et dilatation pupillaire adéquate pour permettre une imagerie de bonne qualité de MA dans l'œil de l'étude
• Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit avant de subir toute procédure liée à l'étude
• Capable d'administrer de manière fiable des médicaments par voie orale par soi-même ou avec l'aide disponible

Critères d'exclusion, y compris, mais sans s'y limiter :

• Atrophie maculaire associée à une affection autre que STGD dans l'un ou l'autre œil.
• Présence dans l'un ou l'autre œil d'une maladie oculaire active qui, de l'avis de l'enquêteur, compromet ou perturbe la fonction visuelle.
• Antécédents de chirurgie intraoculaire ou de surface oculaire dans l'un ou l'autre œil dans les 3 mois suivant le dépistage.
• Participation actuelle ou antérieure à une étude interventionnelle pour traiter STGD utilisant la thérapie génique ou la thérapie par cellules souches à tout moment, ou participation à une étude interventionnelle d'un dérivé de la vitamine A ≤ 3 mois avant le dépistage.
• Anomalies de laboratoire pré-spécifiées lors du dépistage
• Présence d'une autre maladie médicale ou ophtalmique, résultat d'un examen physique ou d'un laboratoire clinique qui, de l'avis de l'investigateur, peut contre-indiquer l'utilisation d'un médicament expérimental et mettre le sujet en danger
• Cancer actuel ou antécédents de cancer (à l'exception des carcinomes basocellulaires ou épidermoïdes de la peau correctement traités) dans l'année suivant le dépistage
• Antécédents d'infarctus du myocarde, d'accident vasculaire cérébral, de cardiopathie ischémique instable, d'arythmie cardiaque non contrôlée ou d'hospitalisation pour insuffisance cardiaque congestive dans les 6 mois suivant le dépistage.
• Hospitalisation anticipée pour une (des) procédure(s) médicale(s)/chirurgicale(s) pouvant entraîner l'interruption/l'arrêt prématuré du traitement ou de la participation à l'étude.
• Électrocardiogramme avec un résultat anormal cliniquement significatif
• Sujets féminins enceintes ou allaitantes
• Sujets féminins en âge de procréer ou sujets masculins qui ne sont pas stériles chirurgicalement et qui ne souhaitent pas pratiquer une méthode de contraception médicalement acceptée avec leur partenaire sexuel, du dépistage jusqu'à 30 jours après la dose finale du médicament à l'étude