Farmakodynamisk studie av Emixustat hydroklorid hos personer med makularatrofi sekundärt till Stargardts sjukdom

Inklusionskriterier, inklusive men inte begränsat till:

• Klinisk diagnos av makulatrofi (MA) sekundärt till Stargardts sjukdom (STGD) i ett eller båda ögonen
• Minst 2 patogena mutationer av ABCA4-genen
• Tidig behandling Diabetisk retinopati Studie BCVA på ≥ 20 bokstäver (ungefär ≥ 20/400 Snellen) i studieögat
• Tillräcklig klarhet av okulära medier och adekvat pupillvidgning för att tillåta god kvalitetsavbildning av MA i studieögat
• Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke innan du genomgår några studierelaterade procedurer
• Kan på ett tillförlitligt sätt administrera oral medicin själv eller med tillgänglig hjälp

Uteslutningskriterier, inklusive men inte begränsat till:

• Makulaatrofi i samband med ett annat tillstånd än STGD i båda ögat.
• Närvaro i något öga av en aktiv ögonsjukdom som enligt utredarens åsikt äventyrar eller förvirrar synfunktionen.
• Historik om någon intraokulär eller okulär ytoperation i något öga inom 3 månader efter screening.
• Pågående eller tidigare deltagande i en interventionsstudie för att behandla STGD med genterapi eller stamcellsterapi när som helst, eller deltagande i en interventionsstudie av ett vitamin A-derivat ≤3 månader före screening.
• Fördefinierade laboratorieavvikelser vid screening
• Förekomst av annan medicinsk eller oftalmisk sjukdom, fynd av fysisk undersökning eller kliniska laboratoriefynd som enligt utredarens åsikt kan kontraindicera användningen av ett prövningsläkemedel och utsätta patienten för risk
• Nuvarande eller historia av cancer (förutom adekvat behandlat basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden) inom 1 år efter screening
• Anamnes på hjärtinfarkt, stroke, instabil ischemisk hjärtsjukdom, okontrollerad hjärtarytmi eller sjukhusvistelse för kronisk hjärtsvikt inom 6 månader efter screening.
• Förväntad sjukhusvistelse för ett eller flera medicinska/kirurgiska ingrepp som kan resultera i avbrott/för tidigt avbrytande av studiebehandling eller deltagande.
• Elektrokardiogram med ett kliniskt signifikant onormalt fynd
• Kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar
• Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder eller manliga försökspersoner som inte är kirurgiskt sterila som inte är villiga att utöva en medicinskt accepterad preventivmetod med sin sexpartner från screening till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet