Farmakodynaaminen tutkimus emixustaattihydrokloridista potilailla, joilla on Stargardtin taudin toissijainen makulatrofia
tiistai 27. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Kubota Vision Inc.
Vaiheen 2a monikeskus, satunnaistettu, peitetty tutkimus, jossa arvioitiin emiksustaattihydrokloridin farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on Stargardtin taudin toissijainen makulatrofia
Tämä on emiksustaattihydrokloridin farmakodynamiikkatutkimus henkilöillä, joilla on Stargardtin taudin aiheuttama makulan atrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu, peitetty tutkimus, jonka tarkoituksena on karakterisoida emiksustaatin farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on Stargardtin taudin aiheuttama makulan atrofia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Stargardtin taudin (STGD) aiheuttaman makulatrofian (MA) kliininen diagnoosi yhdessä tai molemmissa silmissä
- Ainakin 2 patogeenistä mutaatiota ABCA4-geenissä
- Varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimus BCVA ≥ 20 kirjainta (noin ≥ 20/400 Snellen) tutkimussilmässä
- Silmän väliaineen riittävä kirkkaus ja riittävä pupillin laajeneminen mahdollistaa hyvänlaatuisen MA:n kuvantamisen tutkittavassa silmässä
- Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
- Pystyy antamaan suun kautta otettavat lääkkeet luotettavasti itse tai saatavilla olevan avun avulla
Poissulkemiskriteerit, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Makulan atrofia, joka liittyy johonkin muuhun sairauteen kuin STGD:hen kummassakin silmässä.
- Aktiivisen silmäsairauden esiintyminen kummassakin silmässä, joka tutkijan mielestä vaarantaa tai häiritsee näkötoimintoa.
- Jommankumman silmän intraokulaarinen tai silmän pintaleikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen interventiotutkimukseen STGD:n hoitamiseksi geeniterapiaa tai kantasoluterapiaa käyttäen milloin tahansa tai osallistuminen A-vitamiinijohdannaisen interventiotutkimukseen ≤3 kuukautta ennen seulontaa.
- Ennalta määritellyt laboratoriopoikkeamat seulonnassa
- Muun lääketieteellisen tai silmäsairauden olemassaolo, fyysisen tutkimuksen löydös tai kliinisen laboratorion löydös, joka voi tutkijan mielestä olla vasta-aiheinen tutkimuslääkkeen käytölle ja vaarantaa tutkittavan
- Nykyinen tai aiempi syöpä (paitsi asianmukaisesti hoidettu ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä) vuoden sisällä seulonnasta
- Aiemmin sydäninfarkti, aivohalvaus, epästabiili iskeeminen sydänsairaus, hallitsematon sydämen rytmihäiriö tai sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Odotettu sairaalahoito lääketieteellisen/kirurgisen toimenpiteen vuoksi, joka voi johtaa tutkimushoidon tai osallistumisen keskeytymiseen tai ennenaikaiseen lopettamiseen.
- Elektrokardiogrammi, jossa kliinisesti merkittävä poikkeava löydös
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset tai miespuoliset, jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä ja jotka eivät ole halukkaita harjoittamaan lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää seksuaalikumppaninsa kanssa seulonnasta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Emixustat Annos 1
pienin annos kerran päivässä annettavaa suun kautta otettavaa emiksustaattia
|
Kerran päivässä tabletti suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Emixustat Annos 2
keskimääräinen annos suun kautta otettavaa emixustaattia kerran päivässä
|
Kerran päivässä tabletti suun kautta
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Emixustat Annos 3
suurin annos kerran vuorokaudessa oraalista emiksustaattia
|
Kerran päivässä tabletti suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos verkkokalvon sähköisessä vasteessa valon välähdystä elektroretinogrammilla mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 kuukausi
|
Prosenttimääräinen vaimennus verrattuna sauvan b-aallon amplitudin palautumisen perusviivaan valovalkaisuvalon jälkeen.
|
Perustaso ja 1 kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia, vakavuuden ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Turvallisuusprofiilin arviointi
|
1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Acucela Medical Director, MD, Kubota Vision Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. tammikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. tammikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 26. tammikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 19. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4429-204
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Stargardtin tauti
-
Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen UniversityChigenovo Co., LtdRekrytointi
-
Splice BioRekrytointiStargardtin tauti | Stargardtin tauti | STGD1 | StargardtYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandAktiivinen, ei rekrytointiStargardtin tauti | Stargardtin tauti 1 | Fundus Flavimaculatus | Makulan rappeuma, Stargardt | Makuladystrofia ja täpliä, tyyppi 1Sveitsi