Pharmakodynamische Studie von Emixustat-Hydrochlorid bei Patienten mit Makulaatrophie als Folge der Stargardt-Krankheit

Einschlusskriterien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

• Klinische Diagnose einer Makulaatrophie (MA) als Folge einer Stargardt-Krankheit (STGD) in einem oder beiden Augen
• Mindestens 2 pathogene Mutationen des ABCA4-Gens
• Frühbehandlung Diabetische Retinopathie Studie BCVA von ≥ 20 Buchstaben (ungefähr ≥ 20/400 Snellen) im Studienauge
• Ausreichende Klarheit der Augenmedien und ausreichende Pupillenerweiterung, um eine qualitativ hochwertige Abbildung von MA im Studienauge zu ermöglichen
• Fähigkeit und Bereitschaft, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, bevor sie sich studienbezogenen Verfahren unterziehen
• In der Lage, orale Medikamente zuverlässig selbst oder mit verfügbarer Unterstützung zu verabreichen

Ausschlusskriterien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

• Makulaatrophie in Verbindung mit einer anderen Erkrankung als STGD in einem der Augen.
• Vorhandensein einer aktiven Augenerkrankung in einem der Augen, die nach Ansicht des Ermittlers die Sehfunktion beeinträchtigt oder beeinträchtigt.
• Vorgeschichte einer intraokularen oder Augenoberflächenoperation in einem Auge innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.
• Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer interventionellen Studie zur Behandlung von STGD mit Gentherapie oder Stammzelltherapie zu einem beliebigen Zeitpunkt oder Teilnahme an einer interventionellen Studie mit einem Vitamin-A-Derivat ≤ 3 Monate vor dem Screening.
• Vorab festgelegte Laboranomalien beim Screening
• Vorhandensein anderer medizinischer oder ophthalmischer Erkrankungen, körperliche Untersuchungsbefunde oder klinische Laborbefunde, die nach Ansicht des Ermittlers die Verwendung eines Prüfpräparats kontraindizieren und den Probanden gefährden können
• Aktuelle oder Vorgeschichte von Krebs (außer bei angemessen behandeltem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut) innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening
• Vorgeschichte von Myokardinfarkt, Schlaganfall, instabiler ischämischer Herzkrankheit, unkontrollierter Herzrhythmusstörung oder Krankenhausaufenthalt wegen dekompensierter Herzinsuffizienz innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
• Voraussichtlicher Krankenhausaufenthalt wegen medizinischer/chirurgischer Eingriffe, die zu einer Unterbrechung/vorzeitigen Beendigung der Studienbehandlung oder -teilnahme führen könnten.
• Elektrokardiogramm mit einem klinisch signifikanten auffälligen Befund
• Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen
• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter oder männliche Probanden, die nicht chirurgisch steril sind und nicht bereit sind, eine medizinisch anerkannte Methode der Empfängnisverhütung mit ihrem Sexualpartner vom Screening bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zu praktizieren