Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakodynamická studie hydrochloridu emixustatu u subjektů s makulární atrofií sekundární k Stargardtově chorobě

27. dubna 2021 aktualizováno: Kubota Vision Inc.

Multicentrická, randomizovaná, maskovaná studie fáze 2a hodnotící farmakodynamiku hydrochloridu emixustatu u subjektů s makulární atrofií sekundární k Stargardtově chorobě

Toto je farmakodynamická studie emixustat hydrochloridu u subjektů s makulární atrofií sekundární k Stargardtovu chorobě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, randomizovaná, maskovaná studie k charakterizaci farmakodynamiky, bezpečnosti a snášenlivosti emixustátu u subjektů s makulární atrofií sekundární ke Stargardtově chorobě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zahrnutí, včetně, ale bez omezení na:

  • Klinická diagnóza makulární atrofie (MA) sekundární k Stargardtově chorobě (STGD) na jednom nebo obou očích
  • Minimálně 2 patogenní mutace genu ABCA4
  • Studie včasné léčby diabetické retinopatie BCVA ≥ 20 písmen (přibližně ≥ 20/400 Snellen) ve studovaném oku
  • Přiměřená čistota očního média a adekvátní dilatace zornic, aby bylo možné kvalitní zobrazení MA ve studovaném oku
  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas před absolvováním jakýchkoli postupů souvisejících se studií
  • Schopný spolehlivě podávat perorální léky sám nebo s dostupnou pomocí

Kritéria vyloučení, včetně, ale nejen:

  • Makulární atrofie spojená s jiným stavem než STGD v každém oku.
  • Přítomnost aktivního očního onemocnění v kterémkoli oku, které podle názoru zkoušejícího narušuje nebo narušuje zrakové funkce.
  • Anamnéza jakékoli operace nitroočního nebo očního povrchu v každém oku do 3 měsíců od screeningu.
  • Současná nebo předchozí účast v intervenční studii k léčbě STGD pomocí genové terapie nebo terapie kmenovými buňkami kdykoli, nebo účast v intervenční studii derivátu vitaminu A ≤ 3 měsíce před screeningem.
  • Předem specifikované laboratorní abnormality při screeningu
  • Přítomnost jiného zdravotního nebo očního onemocnění, nález fyzikálního vyšetření nebo nález z klinické laboratoře, který podle názoru zkoušejícího může kontraindikovat použití hodnoceného léku a vystavit subjekt riziku
  • Současná rakovina nebo rakovina v anamnéze (kromě adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže) do 1 roku od screeningu
  • Anamnéza infarktu myokardu, cévní mozkové příhody, nestabilní ischemické choroby srdeční, nekontrolované srdeční arytmie nebo hospitalizace pro městnavé srdeční selhání do 6 měsíců od screeningu.
  • Předpokládaná hospitalizace kvůli lékařskému/chirurgickému zákroku, který by mohl vést k přerušení/předčasnému ukončení léčby nebo účasti ve studii.
  • Elektrokardiogram s klinicky významným abnormálním nálezem
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Ženy ve fertilním věku nebo muži, kteří nejsou chirurgicky sterilní, kteří nejsou ochotni praktikovat lékařsky uznávanou metodu antikoncepce se svým sexuálním partnerem od screeningu do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Emixustat dávka 1
nejnižší dávka perorálního emixustátu jednou denně
Lék: Emixustat
Jednou denně, tableta pro perorální podání
Ostatní jména:
  • emixustat hydrochlorid
Experimentální: Emixustat dávka 2
střední dávka perorálního emixustátu jednou denně
Lék: Emixustat
Jednou denně, tableta pro perorální podání
Ostatní jména:
  • emixustat hydrochlorid
Experimentální: Emixustat dávka 3
nejvyšší dávka perorálního emixustátu jednou denně
Lék: Emixustat
Jednou denně, tableta pro perorální podání
Ostatní jména:
  • emixustat hydrochlorid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna elektrické odezvy sítnice na záblesk světla, měřeno elektroretinogramem
Časové okno: Výchozí stav a 1 měsíc
Procento potlačení ve srovnání se základní linií obnovení amplitudy b-vlny tyče po světle bělícím světlem.
Výchozí stav a 1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s nežádoucími účinky podle závažnosti a závažnosti
Časové okno: 1 měsíc
Posouzení bezpečnostního profilu
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kubota Vision Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Acucela Medical Director, MD, Kubota Vision Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

26. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4429-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit