- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03033108
Estudo Farmacodinâmico do Cloridrato de Emixustat em Indivíduos com Atrofia Macular Secundária à Doença de Stargardt
27 de abril de 2021 atualizado por: Kubota Vision Inc.
Um estudo multicêntrico, randomizado e mascarado de fase 2a avaliando a farmacodinâmica do cloridrato de emixustat em indivíduos com atrofia macular secundária à doença de Stargardt
Este é um estudo farmacodinâmico do cloridrato de emixustate em indivíduos com atrofia macular secundária à doença de Stargardt.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, randomizado e mascarado para caracterizar a farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do emixustate em indivíduos com atrofia macular secundária à doença de Stargardt.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
23
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critérios de inclusão, incluindo, mas não limitado a:
- Diagnóstico clínico de atrofia macular (MA) secundária à doença de Stargardt (STGD) em um ou ambos os olhos
- Pelo menos 2 mutações patogênicas do gene ABCA4
- Estudo precoce de retinopatia diabética BCVA de ≥ 20 letras (aproximadamente ≥ 20/400 Snellen) no olho do estudo
- Clareza adequada da mídia ocular e dilatação pupilar adequada para permitir imagens de boa qualidade de MA no olho do estudo
- Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito antes de passar por qualquer procedimento relacionado ao estudo
- Capaz de administrar medicação oral de forma confiável por conta própria ou com assistência disponível
Critérios de Exclusão, incluindo, mas não se limitando a:
- Atrofia macular associada a uma condição diferente de STGD em qualquer um dos olhos.
- Presença em qualquer olho de uma doença ocular ativa que, na opinião do investigador, comprometa ou confunda a função visual.
- História de qualquer cirurgia intraocular ou de superfície ocular em qualquer olho dentro de 3 meses após a triagem.
- Participação atual ou anterior em um estudo de intervenção para tratar STGD usando terapia genética ou terapia com células-tronco a qualquer momento, ou participação em um estudo de intervenção de um derivado de vitamina A ≤3 meses antes da triagem.
- Anormalidades laboratoriais pré-especificadas na triagem
- Presença de outra doença médica ou oftalmológica, achado de exame físico ou achado de laboratório clínico que, na opinião do investigador, possa contra-indicar o uso de um medicamento experimental e colocar o sujeito em risco
- Câncer atual ou histórico (exceto para carcinoma basocelular ou espinocelular da pele adequadamente tratado) dentro de 1 ano após a triagem
- História de infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, doença cardíaca isquêmica instável, arritmia cardíaca não controlada ou hospitalização por insuficiência cardíaca congestiva dentro de 6 meses após a triagem.
- Hospitalização antecipada para procedimento(s) médico(s)/cirúrgico(s) que pode(m) resultar em interrupção/cessação prematura do tratamento ou participação no estudo.
- Eletrocardiograma com um achado anormal clinicamente significativo
- Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar ou indivíduos do sexo masculino que não são cirurgicamente estéreis que não estão dispostos a praticar um método de controle de natalidade clinicamente aceito com seu parceiro sexual desde a triagem até 30 dias após a dose final do medicamento do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Emixustate Dose 1
dose mais baixa de emixustat oral uma vez ao dia
|
Uma vez ao dia, comprimido para administração oral
Outros nomes:
|
Experimental: Emixustat Dose 2
dose média de emixustat oral uma vez ao dia
|
Uma vez ao dia, comprimido para administração oral
Outros nomes:
|
Experimental: Emixustat Dose 3
dose mais alta de emixustate oral uma vez ao dia
|
Uma vez ao dia, comprimido para administração oral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração na resposta elétrica da retina a um flash de luz, medida por eletrorretinograma
Prazo: Linha de base e 1 mês
|
Supressão percentual em comparação com a linha de base da recuperação da amplitude da onda b da haste após uma luz de fotobranqueamento.
|
Linha de base e 1 mês
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Porcentagem de Indivíduos com Eventos Adversos, por Gravidade e Gravidade
Prazo: 1 mês
|
Avaliação do perfil de segurança
|
1 mês
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Acucela Medical Director, MD, Kubota Vision Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2017
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de janeiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de janeiro de 2017
Primeira postagem (Estimativa)
26 de janeiro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 4429-204
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Doença de Stargardt
-
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDoença de Stargardt | Degeneração Macular de Stargardt | Distrofia Macular de Stargardt | Doença autossômica recessiva de Stargardt 1 (relacionada ao ABCA4)Estados Unidos
-
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.Inscrevendo-se por conviteDoença de Stargardt | Degeneração Macular de Stargardt | Distrofia Macular de Stargardt | Doença autossômica recessiva de Stargardt 1 (relacionada ao ABCA4)Estados Unidos
-
Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology...RecrutamentoDoença de Stargardt | Doença de Stargardt 1 | Fundus Flavimaculatus | Degeneração Macular, Stargardt | Distrofia macular com manchas, tipo 1Suíça
-
Southwest Hospital, ChinaDesconhecidoDegeneração macular | Distrofia Macular de StargardtChina
-
West China HospitalAtivo, não recrutando
-
Belite Bio, IncAtivo, não recrutandoDoença de Stargardt 1Estados Unidos, Austrália, Bélgica, China, França, Alemanha, Hong Kong, Holanda, Suíça, Taiwan, Reino Unido
-
Belite Bio, IncAinda não está recrutandoDoença de Stargardt 1 | STGD1Estados Unidos
-
University of UtahConcluídoDoença de Stargardt hereditária dominante (STGD3)Estados Unidos
-
National Eye Institute (NEI)ConcluídoDegeneração macularEstados Unidos
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineConcluídoDistrofia Macular de StargardtEstados Unidos
Ensaios clínicos em Emixustate
-
Kubota Vision Inc.ConcluídoRetinopatia Diabética ProliferativaEstados Unidos