Farmakodynamisk undersøgelse af emixustat hydrochlorid hos personer med makulaatrofi sekundært til Stargardts sygdom

Inklusionskriterier, herunder, men ikke begrænset til:

• Klinisk diagnose af makulaatrofi (MA) sekundært til Stargardts sygdom (STGD) i et eller begge øjne
• Mindst 2 patogene mutationer af ABCA4-genet
• Tidlig behandling af diabetisk retinopati Undersøgelse BCVA på ≥ 20 bogstaver (ca. ≥ 20/400 Snellen) i undersøgelsesøjet
• Tilstrækkelig klarhed af okulære medier og tilstrækkelig pupiludvidelse til at tillade billeddannelse af MA i undersøgelsesøjet af god kvalitet
• Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke, før du gennemgår undersøgelsesrelaterede procedurer
• I stand til pålideligt at administrere oral medicin alene eller med tilgængelig assistance

Eksklusionskriterier, herunder, men ikke begrænset til:

• Makulaatrofi forbundet med en anden tilstand end STGD i begge øjne.
• Tilstedeværelse i begge øjne af en aktiv øjensygdom, der efter investigatorens mening kompromitterer eller forvirrer synsfunktionen.
• Anamnese med enhver intraokulær eller okulær overfladekirurgi i begge øjne inden for 3 måneder efter screening.
• Nuværende eller tidligere deltagelse i et interventionsstudie til behandling af STGD ved hjælp af genterapi eller stamcelleterapi til enhver tid, eller deltagelse i et interventionsstudie af et vitamin A-derivat ≤3 måneder før screening.
• Forudspecificerede laboratorieabnormiteter ved screening
• Tilstedeværelse af anden medicinsk eller oftalmisk sygdom, fund af fysisk undersøgelse eller kliniske laboratoriefund, der efter investigatorens mening kan kontraindicere brugen af ​​et forsøgslægemiddel og bringe forsøgspersonen i fare
• Nuværende eller historie med kræft (bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden) inden for 1 år efter screening
• Anamnese med myokardieinfarkt, slagtilfælde, ustabil iskæmisk hjertesygdom, ukontrolleret hjertearytmi eller hospitalsindlæggelse for kongestiv hjertesvigt inden for 6 måneder efter screening.
• Forventet indlæggelse på grund af et eller flere medicinske/kirurgiske indgreb, der kan resultere i afbrydelse/for tidlig ophør af undersøgelsesbehandling eller deltagelse.
• Elektrokardiogram med et klinisk signifikant abnormt fund
• Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammende
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder eller mandlige forsøgspersoner, der ikke er kirurgisk sterile, som ikke er villige til at praktisere en medicinsk accepteret præventionsmetode med deres seksuelle partner fra screening til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet