Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakodynamiczne chlorowodorku emixustatu u pacjentów z zanikiem plamki żółtej wtórnym do choroby Stargardta

27 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Kubota Vision Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, zamaskowane badanie fazy 2a oceniające farmakodynamikę chlorowodorku emixustatu u pacjentów z zanikiem plamki żółtej wtórnym do choroby Stargardta

Jest to badanie farmakodynamiczne chlorowodorku emixustatu u pacjentów z zanikiem plamki żółtej wtórnym do choroby Stargardta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, zamaskowane badanie mające na celu scharakteryzowanie farmakodynamiki, bezpieczeństwa i tolerancji emixustatu u pacjentów z zanikiem plamki żółtej wtórnym do choroby Stargardta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia, w tym między innymi:

  • Rozpoznanie kliniczne zaniku plamki żółtej (MA) wtórnego do choroby Stargardta (STGD) w jednym lub obu oczach
  • Co najmniej 2 patogenne mutacje genu ABCA4
  • Wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej Badanie BCVA ≥ 20 liter (w przybliżeniu ≥ 20/400 Snellena) w badanym oku
  • Odpowiednia przejrzystość mediów oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić dobrą jakość obrazowania MA w badanym oku
  • Zdolność i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed poddaniem się jakimkolwiek procedurom związanym z badaniem
  • Potrafi rzetelnie podawać leki doustnie samodzielnie lub z dostępną pomocą

Kryteria wykluczenia, w tym między innymi:

  • Atrofia plamki związana ze stanem innym niż STGD w którymkolwiek oku.
  • Obecność w którymkolwiek oku czynnej choroby oczu, która w opinii badacza upośledza lub zaburza funkcję widzenia.
  • Historia jakiejkolwiek operacji wewnątrzgałkowej lub powierzchni oka w dowolnym oku w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Obecny lub poprzedni udział w badaniu interwencyjnym dotyczącym leczenia STGD za pomocą terapii genowej lub terapii komórkami macierzystymi w dowolnym czasie lub udział w badaniu interwencyjnym dotyczącym pochodnej witaminy A ≤3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Wstępnie określone nieprawidłowości laboratoryjne podczas badania przesiewowego
  • Obecność innej choroby medycznej lub okulistycznej, wynik badania fizykalnego lub laboratoryjnego, który w opinii badacza może stanowić przeciwwskazanie do stosowania badanego leku i narażać pacjenta na ryzyko
  • Obecna lub przebyta choroba nowotworowa (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry) w ciągu 1 roku od badania przesiewowego
  • Zawał mięśnia sercowego, udar mózgu, niestabilna choroba niedokrwienna serca, niekontrolowana arytmia serca lub hospitalizacja z powodu zastoinowej niewydolności serca w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Przewidywana hospitalizacja w związku z procedurami medycznymi/chirurgicznymi, które mogą spowodować przerwanie/przedwczesne przerwanie leczenia lub udziału w badaniu.
  • Elektrokardiogram z klinicznie istotnym nieprawidłowym wynikiem
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, którzy nie są chirurgicznie sterylni, którzy nie chcą stosować medycznie akceptowanej metody antykoncepcji ze swoim partnerem seksualnym od badania przesiewowego do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka emixustatu 1
najmniejsza dawka doustnego emixustatu raz dziennie
Lek: Emixustat
Raz dziennie tabletka do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • chlorowodorek emixustatu
Eksperymentalny: Emixustat Dawka 2
środkowa dawka doustnego emixustatu raz dziennie
Lek: Emixustat
Raz dziennie tabletka do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • chlorowodorek emixustatu
Eksperymentalny: Dawka emixustatu 3
najwyższą dawkę doustnego emixustatu raz dziennie
Lek: Emixustat
Raz dziennie tabletka do podawania doustnego
Inne nazwy:
  • chlorowodorek emixustatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana odpowiedzi elektrycznej siatkówki na błysk światła, mierzona za pomocą elektroretinogramu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 1 miesiąc
Procentowe tłumienie w porównaniu z linią bazową powrotu amplitudy fali b pręta po świetle fotowybielającym.
Wartość bazowa i 1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi według ciężkości i ciężkości
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Ocena profilu bezpieczeństwa
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kubota Vision Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Acucela Medical Director, MD, Kubota Vision Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4429-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Stargardta

Badania kliniczne na Emixustat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj