肢端肥大症的治疗模式和治疗结果
2025年5月8日 更新者：Pamela U. Freda、Columbia University
纽约市 520 名肢端肥大症患者的治疗模式和治疗结果
这是一项针对自 1981 年以来在纽约市接受肢端肥大症治疗的患者的前瞻性和回顾性单中心人类研究。
除其他因素外，该项目将描述患者接受的治疗方法、实施治疗的人以及该疗法在生化控制方面的成功。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
本研究的第一阶段将通过邮寄方式联系队列中的所有受试者，向他们介绍该研究。 随后将通过电话或邮件进行电话和问卷调查。 调查问卷将收集有关肢端肥大症治疗、发病率和其他相关病史的当前信息。 受试者将口头同意参与本调查问卷部分的研究，并由首席研究员 (PI) 和研究人员审查他们的医疗记录。
在研究的第二阶段，将邀请受试者前来哥伦比亚大学欧文医学中心垂体中心进行由 PI 和研究人员进行的访问。 在这次访问中，将获得书面知情同意书。 研究人员将审查从受试者处获得的受试者病史，审查受试者提供的任何记录和实验室测试结果，并进行临床和实验室评估。 尽管参与第 1 阶段的所有受试者都将被邀请参加，但估计有 120 名受邀受试者将在本研究的 2 年时间框架内前来一次访问。
在研究的第三阶段，将对收集的图表进行审查，并汇编所有数据。 所有受试者同意亲自和通过邮件参与所有相关患者数据的图表审查，包括人口统计、临床、生化、手术和后续信息。 来自调查问卷和记录审查的数据将被汇编以供分析。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
520
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Neuroendocrine Unit at Columbia University Irving Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
这项研究的人群是 520 名自 1981 年以来在纽约市接受过肢端肥大症治疗的成年患者队列。
该队列是根据先前与我们的两位合作神经外科医生一起接受过肢端肥大症垂体手术的患者预先确定的。
根据之前的研究，人口没有性别偏好，也没有种族或民族倾向，因此该队列的种族混合反映了纽约大都会地区被称为研究中心的人口。
描述
纳入标准：
- 成年男性和女性。
- 18 岁及以上。
- 提交给 PI 或其中一名副研究员以评估肢端肥大症。
- 必须是肢端肥大症受试者，在布鲁斯博士或博士的指导下进行过垂体手术，或将其提交给哥伦比亚大学医学中心神经内分泌科的首席研究员 Pamela Freda 博士，以评估肢端肥大症。
排除标准：
- 不愿遵守研究中概述的程序的受试者。
- 无法完全理解研究性质、无法遵循说明和/或配合研究程序的受试者。
- 没有接受 Bruce 医生、Post 医生或 Freda 医生的肢端肥大症治疗。
- 不愿提供参与研究的知情同意书。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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治疗模式
本研究的第一阶段将通过邮寄方式联系队列中的所有受试者，向他们介绍该研究。
随后将通过电话或邮件进行电话和问卷调查。
在本阶段的研究中，将使用电话脚本从受试者那里获得口头知情同意。
调查问卷将收集有关肢端肥大症治疗、发病率和其他相关病史的当前信息。
受试者将口头同意参与本调查问卷部分的研究，并由 PI 和研究人员审查他们的医疗记录。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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已接受手术作为一线治疗的患者百分比
大体时间：治疗 5 年
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将记录和确定队列中每种类型的肢端肥大症治疗的频率和仅通过手术、生长抑素类似物、培维索孟、放疗和这些疗法中的每一种的组合的治疗率。
预期的结果是我们队列中超过 90% 的人接受了手术作为一线治疗，只有少数人接受了主要药物治疗。
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治疗 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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IGF-1 水平仍然升高的患者人数
大体时间：治疗 5 年
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这是为了识别由于 IGF-1 水平仍然升高而未得到最佳管理的患者。
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治疗 5 年
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高血压率
大体时间：治疗 5 年
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这是为了确定高血压是否受到治疗方式的影响。
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治疗 5 年
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糖尿病发病率
大体时间：治疗 5 年
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这是为了确定糖尿病是否受到治疗方式的影响。
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治疗 5 年
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睡眠呼吸暂停率
大体时间：治疗 5 年
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这是为了确定睡眠呼吸暂停是否受到治疗方式的影响。
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治疗 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月1日
初级完成 (实际的)
2025年4月30日
研究完成 (实际的)
2025年4月30日
研究注册日期
首次提交
2017年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2017年2月2日
首次发布 (估计的)
2017年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月8日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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