用于中度/高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的乙胺嘧啶

纳入标准：

• 18岁或以上的参与者
• 根据 WHO（世界卫生组织）标准或 FAB（法国-美国-英国）分类，在进入研究之前，通过审查患者图表，在 6 个月内确诊 MDS
• 根据国际预后评分系统修订版 (IPSS-R) 评分将 MDS 分类为中度 1、中度 2 或高风险，并确诊为 MDS，诊断时细胞遗传学异常且骨髓母细胞百分比在 10% 至 30% 之间（对于细胞遗传学失败或干抽的患者）

• 潜在参与者必须满足以下条件之一：

  • 在过去 3 年内开始阿扎胞苷或地西他滨治疗后的任何时间出现进展（根据 2006 年国际工作组 (IWG) 标准）；或者
  • 在过去 3 年内至少服用四个疗程的阿扎胞苷或地西他滨后未能达到完全或部分缓解或血液学改善（根据 2006 年 IWG）或
  • 在过去 3 年内接受至少四个疗程的阿扎胞苷或地西他滨治疗后观察到初始完全或部分缓解或血液学改善（根据 2006 年 IWG 标准）后复发或
  • 对阿扎胞苷或地西他滨的不耐受定义为与药物相关的大于或等于 3 级肝或肾毒性，导致在过去 3 年内停止治疗
• 停止所有其他 MDS 治疗至少 3 周。 根据临床指示，在研究之前和期间允许使用非格司亭 (G-CSF) 和促红细胞生成素
• 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0、1 或 2
• 愿意遵守本协议规定的禁令和限制
• 患者（或患者的合法授权代表）必须签署知情同意书，表明患者了解本研究的目的和所需程序，并愿意参加本研究
• 协议中定义的足够的器官和骨髓功能。
• 有生育能力的女性和有生育能力伴侣的男性必须同意在研究开始前、研究参与期间和完成后 90 天内使用适当的避孕措施（激素或屏障避孕方法；禁欲）的治疗。

排除标准：

• 当前或预期使用其他研究药物
• 在进入研究前 3 周内接受过化疗或放疗的参与者，或因提前 3 周以上给药而导致的临床显着不良事件尚未恢复的参与者。
• 对乙胺嘧啶过敏或敏感的历史
• 有叶酸缺乏病史的患者，目前正在接受叶酸替代疗法或既往有巨幼红细胞性贫血病史，被认为与叶酸缺乏症有关
• 当前使用或预期需要使用任何 CYP2C9 抑制剂或诱导剂的药物或物质进行治疗。
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况
• 孕妇或哺乳期妇女