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중간/고위험 골수이형성 증후군(MDS)에 대한 피리메타민

2021년 9월 15일 업데이트: Montefiore Medical Center

재발했거나 아자뉴클레오사이드에 불응성인 중간/고위험 골수이형성 증후군(MDS)의 치료를 위한 STAT3 억제제인 ​​피리메타민의 1상 연구

이것은 피리메타민의 최대 허용 용량(MTD)을 평가하고 아자뉴클레오사이드로 치료한 후 재발하거나 불응성인 중간/고위험 MDS의 치료를 위한 권장되는 2상 용량(RP2D)을 제공하도록 설계된 1상 연구입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 1상 연구의 범위 내에서 중간/고위험/재발 또는 아자뉴클레오시드 불응성 MDS에서 피리메타민의 안전성, 용량 내성, 약동학 및 약력학을 결정하는 것입니다.

피리메타민은 음식과 함께 아침에 하루에 한 번 참가자가 구두로 자가 관리합니다. 1상 연구는 하루에 한 번 50mg의 용량으로 시작됩니다. (참고: 50mg 용량 수준의 참가자의 경우, 필요한 경우 용량 감소는 25mg입니다.)

환자 내 용량 증량은 주기 3의 1주차에 ​​완전 관해/반응(CR)에 도달하지 않고 심각한 독성이 없는 경우 허용됩니다(허용되는 최고 용량을 초과하지 않음). (참고: 이 연구에서 "환자 내"라는 용어는 각 참가자 내를 나타내며 다른 참가자 사이가 아닙니다. 즉, 용량 증량은 각 개별 참가자 내에서 수행됩니다.) 환자 내 용량 증량에 대한 결정은 6명의 참가자 모두에 대해 한 치료 주기(28일 연속 약물 투여)가 끝날 때 수행된 안전성 및 용량 내약성 평가를 기반으로 합니다. 용량 제한 독성(DLT)은 주어진 용량에서 24시간 이내에 회복되지 않는 2개 연속 등급 2 또는 3 심각한 부작용(SAE)의 발생으로 정의됩니다. MTD는 3명의 연속 참가자 사이에서 DLT가 관찰되지 않거나 6명의 참가자 중 1개 이하의 DLT가 관찰되는 용량으로 정의됩니다. 참가자는 처음에 28일 주기로 치료를 받은 후 독성 평가를 받게 됩니다. 독성 및 부작용 평가는 모든 치료 주기의 1일차와 28일차에 이루어집니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 참가자
  • WHO(세계보건기구) 기준 또는 FAB(French-American-British) 분류에 따라 연구 시작 전 환자 차트 검토를 통해 6개월 이내에 확인된 MDS 진단
  • 진단 시 세포유전학적 이상이 있고 골수 폭발 비율이 10~30%인 MDS로 확진된 MDS는 IPSS-R(International Prognostic Scoring System-Revised) 점수에 따라 중간 1, 중간 2 또는 고위험으로 분류되었습니다. 세포유전학적 부전 또는 마른 탭 환자의 경우)

  • 잠재적 참가자는 다음 중 하나를 충족해야 합니다.

    • 지난 3년 동안 아자시티딘 또는 데시타빈 치료를 시작한 후 언제든지 진행(2006년 국제 작업 그룹(IWG) 기준에 따름); 또는
    • 지난 3년 동안 최소 4주기의 아자시티딘 또는 데시타빈 투여 후 완전 또는 부분 반응 또는 혈액학적 개선(2006 IWG에 따름) 달성 실패 또는
    • 지난 3년 동안 최소 4주기의 아자시티딘 또는 데시타빈 투여 후 관찰된 초기 완전 또는 부분 반응 또는 혈액학적 개선(2006 IWG 기준에 따름) 후 재발 또는
    • 지난 3년 동안 치료 중단을 초래한 3등급 이상의 간 또는 신장 독성으로 정의된 약물 관련 아자시티딘 또는 데시타빈에 대한 내약성
  • 최소 3주 동안 MDS에 대한 다른 모든 치료를 중단하십시오. Filgrastim(G-CSF) 및 에리스로포이에틴은 임상적으로 지시된 대로 연구 전과 연구 중에 허용됩니다.
  • 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0, 1 또는 2
  • 이 프로토콜에 명시된 금지 및 제한 사항을 기꺼이 준수합니다.
  • 환자(또는 환자의 법적 대리인)는 환자가 연구의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의향이 있음을 나타내는 동의서에 서명해야 합니다.
  • 프로토콜에 정의된 적절한 기관 및 골수 기능.
  • 가임 여성 및 가임 파트너가 있는 남성은 연구 시작 전, 연구 참여 기간 동안, 완료 후 90일 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 치료의.

제외 기준:

  • 다른 조사 물질의 현재 또는 예상되는 사용
  • 연구 참여 전 3주 이내에 화학 요법 또는 방사선 요법을 받은 참가자 또는 3주보다 먼저 투여된 제제로 인해 임상적으로 유의한 부작용으로부터 회복되지 않은 참가자.
  • 피리메타민에 대한 알레르기 반응 또는 민감성의 병력
  • 엽산 결핍의 병력이 있거나, 현재 엽산 대체 요법을 받고 있거나, 엽산 결핍과 관련이 있다고 생각되는 거대적아구성 빈혈의 병력이 있는 환자
  • CYP2C9의 억제제 또는 유도제인 약물 또는 물질로 현재 사용 중이거나 치료가 예상되는 경우.
  • 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병
  • 임산부 또는 수유부

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 피리메타민 치료(환자 내)
각 28일 주기의 1-28일에 1일 1회 50mg/100mg/150mg. 50mg에서 시작하여 최대 150mg까지 환자 내 용량 증량을 사용하여 투여합니다.
의약품: 피리메타민
피리메타민은 각 28일 주기의 1-28일에 1일 1회 50mg/100mg/150mg을 투여합니다. 50mg에서 시작하여 최대 150mg까지 환자 내 용량 증량을 사용하여 투여합니다.
다른 이름들:
  • 다라프림

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성(DLT)
기간: 28일
각 코호트 완료 시 DLT 결정.
28일
최대 허용 용량(MTD)
기간: 최대 28일
3명의 연속 참가자 사이에서 DLT가 관찰되지 않거나 6명의 참가자 중 DLT가 1개 이하인 용량.
최대 28일
권장 단계 II 용량(RPTD, RP2D)
기간: 12 개월
피리메타민은 부작용 보고 및 모든 참가자의 용량 제한 독성 정보를 기반으로 안전하다고 판단되는 최대 용량에 도달할 때까지 용량을 증량합니다.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Montefiore Medical Center

협력자

Albert Einstein College of Medicine

수사관

  • 수석 연구원: Aditi Shastri, MD, Montefiore Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 11일

기본 완료 (실제)

2021년 6월 29일

연구 완료 (실제)

2021년 6월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 11월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 2월 15일

처음 게시됨 (실제)

2017년 2월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 9월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 9월 15일

마지막으로 확인됨

2021년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2019-10346

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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