中間/高リスクの骨髄異形成症候群 (MDS) に対するピリメタミン

包含基準:

• 18歳以上の参加者
• -WHO（世界保健機関）の基準またはFAB（フランス、アメリカ、イギリス）の分類に従って、研究に参加する前に、患者チャートのレビューにより、MDSの診断が6か月以内に確認された
• MDSは、国際予後スコアリングシステム改訂版（IPSS-R）スコアに従って、中間-1、中間-2、または高リスクに分類され、診断時に細胞遺伝学的異常があり、骨髄芽球の割合が10〜30パーセントのMDSの診断が確認されています（細胞遺伝学的不全またはドライタップの患者用)

• 潜在的な参加者は、次のいずれかを満たす必要があります。

  • 過去3年間のアザシチジンまたはデシタビン治療の開始後の任意の時点での進行（2006年国際ワーキンググループ（IWG）基準による）;また
  • -過去3年間にアザシチジンまたはデシタビンを少なくとも4サイクル投与した後、完全または部分的な反応または血液学的改善（2006 IWGによる）を達成できなかった、または
  • 過去3年間に少なくとも4サイクルのアザシチジンまたはデシタビンを投与した後に観察された最初の完全または部分奏効または血液学的改善（2006 IWG基準による）後の再発または
  • -アザシチジンまたはデシタビンに対する不耐症は、過去3年間の治療中止につながるグレード3以上の薬物関連の肝臓または腎臓毒性によって定義されます
• 少なくとも 3 週間は MDS の他のすべての治療を中止してください。 フィルグラスチム（G-CSF）およびエリスロポエチンは、臨床的に示されるように、研究の前および研究中に許可されます
• -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0、1、または2
• -このプロトコルで指定された禁止事項と制限を喜んで順守します
• -患者（または患者の法定代理人）は、患者が研究の目的と必要な手順を理解し、研究に参加する意思があることを示すインフォームドコンセント文書に署名する必要があります
• -プロトコルで定義されている適切な臓器および骨髄機能。
• -出産の可能性のある女性および出産の可能性のあるパートナーを持つ男性は、研究参加前、研究参加期間中、および完了後90日間、適切な避妊法（ホルモンまたは避妊法;禁欲）を使用することに同意する必要があります治療の。

除外基準:

• -他の治験薬の現在または予想される使用
• -研究に参加する前の3週間以内に化学療法または放射線療法を受けた参加者、または3週間以上前に投与された薬剤による臨床的に重大な有害事象から回復していない参加者。
• ピリメタミンに対するアレルギー反応または過敏症の病歴
• 葉酸欠乏症の病歴がある患者、現在葉酸補充療法を受けている患者、または葉酸欠乏症に関連すると考えられる巨赤芽球性貧血の既往歴のある患者
• -CYP2C9の阻害剤または誘導剤である薬物または物質による治療の現在の使用または予想される必要性。
• -進行中または活動的な感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件への準拠を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患
• 妊娠中または授乳中の女性