成人视网膜色素变性玻璃体内注射人视网膜祖细胞的安全性和有效性
2024年6月14日 更新者：jCyte, Inc
成人视网膜色素变性 (RP) 患者玻璃体内注射人视网膜祖细胞 (jCell) 的安全性和有效性的前瞻性、多中心、随机研究
本研究评估了在单次注射人视网膜祖细胞后 12 个月时视觉功能的变化，与一组患有 RP 的成年受试者中的假治疗对照相比。
研究概览
详细说明
RP没有有效的治疗方法；一旦光感受器丢失，它们就不会再生。
视力退化的速度因人而异，大多数 RP 患者在 40 岁时已经合法失明。
临床前研究表明，将视网膜祖细胞移植到眼睛中可以导致光感受器替换和宿主光感受器损失的显着减缓。
因此，该疗法的主要目标是在营养不良的宿主光感受器可以得到保护和重新激活时，通过干预疾病来保持并可能改善视力。
基于在 1/2a 期研究中可接受的安全性和耐受性的证明，该 2b 期研究被设计为接受单次 jCell 注射的受试者与可比假手术相比视觉功能和功能性视力变化的对照比较-接受治疗的 RP 受试者对照组。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
84
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Irvine、California、美国、92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles、California、美国、90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
经 ERG 确认的 RP 临床诊断，如果尚未进行突变分型，则愿意同意进行突变分型 最佳矫正视力 (BCVA) 20/80 或更差且不低于 20/800 足够的器官功能和阴性传染病筛查 育龄女性必须进行阴性妊娠试验，并愿意在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法
排除标准：
除 RP 以外的眼部疾病会损害视觉功能 假性 RP、癌症相关的视网膜病 恶性肿瘤或其他终末期器官疾病史，或任何需要持续使用系统类固醇、抗凝剂或免疫抑制剂治疗的慢性疾病 已知对青霉素或链霉素过敏 治疗在入组后 90 天内使用皮质类固醇或任何研究性或神经保护剂治疗入组前 3 个月内进行白内障手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：测试（jCell 注射）剂量水平 1
单次玻璃体内注射 3.0 x 10e6 人视网膜祖细胞到视力最差的眼睛，或者如果双眼视力相当，则非优势眼
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3.0 或 6.0 x 10e6 人视网膜祖细胞 (hRPC) 的活悬浮液悬浮在临床级培养基中，在局部麻醉下玻璃体内注射
其他名称：
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其他：假处理对照
将对每个对照受试者视力最差的眼睛（指定为“研究眼”）进行模拟注射
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将没有针头的注射器的针头压在眼睛上以模拟玻璃体内注射
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实验性的：测试（jCell 注射）剂量水平 2
单次玻璃体内注射 6.0 x 10e6 人视网膜祖细胞到视力最差的眼睛，或者如果双眼视力相当，则非优势眼
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3.0 或 6.0 x 10e6 人视网膜祖细胞 (hRPC) 的活悬浮液悬浮在临床级培养基中，在局部麻醉下玻璃体内注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳矫正视力 (BCVA)
大体时间：12个月
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在 ITT 人群中通过 E-ETDRS 评估的研究眼 BCVA 从基线到第 12 个月的平均变化。
字母评分用于比较随时间的变化，字母数量越多代表视觉功能越好，字母数量越少代表视觉功能越差。
例如，85 个字母相当于 20/20 视力，5 个字母相当于 20/800 视力。
通过在 12 个月时取字母分数并减去基线时的字母分数，得出每个受试者的变化值。
然后计算每个臂的所有变化值的平均值。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1.0 CPD 时的对比敏感度 (CS)
大体时间：12个月
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评估检测灰色阴影变化的能力，如用宽度不同的垂直条纹图案（每度周期或 CPD）测量； CS 阈值是通过在每个图案宽度上取多次试验的平均值来创建的。
CS 曲线是使用至少三个图案宽度创建的，一个在对象的峰值或最高灵敏度处，然后在峰值的两侧分别有一个较大和较小的图案宽度。
例如，如果受试者的 CS 峰值出现在 2.0 CPD，则额外测试发生在 1.0 和 4.0 CPD。
RP 患者抑制了 CS 曲线，最常见的图案宽度为 0.5、1.0、2.0 和 4.0 CPD。
严重受损的受试者（例如 BCVA < 20/400）通常具有较低值（例如 1.28）的平坦曲线，而轻度受损的 RP 受试者的值可能更高（例如 7.12），但很少接近正常。
这些数据代表 CS 从基线到 12 个月的平均变化，值越大代表视觉功能改善越大。
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12个月
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动态视野 (KVF)
大体时间：12个月
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从基线到 12 个月，所有视觉岛的总面积（平方度）的平均变化。
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12个月
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低亮度迁移率测试 (LLMT)
大体时间：12个月
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LLMT 识别 RP 患者在不同照明水平下沿着由箭头和障碍物组成的室内路径行走时的表现。
临界照明水平 (CIL) 是低于该点的所有光照水平（比该点更亮）患者的步伐明显变慢和错误更多的光照水平。
LLMT 使用从非常昏暗 (0.12 勒克斯) 到明亮室内 (500 勒克斯) 的光线水平，均匀间隔的增量通过将房间的亮度从先前水平增加一倍来增加光线。
这些均匀间隔的光照水平已转换为比例分数，以便更轻松地计算变化分数。
最暗的 0 lux 光照水平（完全黑暗的房间）对应于 13 分，而 500 lux 的最亮光照水平对应于 0 分。从基线到 12 个月的正比例分变化表示低水平改善光视力，而负的量表分数变化表示弱光视力下降。
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12个月
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低视力功能问卷（视觉能力）
大体时间：12个月
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VA LV VFQ-48 (VFQ) 用于捕捉患者自我报告的阅读、行动和执行其他受视力障碍影响的日常生活活动困难的变化。
VFQ 有 4 个量表，包括视觉信息、阅读、视觉运动和移动性。
第五个值，即视觉能力，是 4 个量表的总分，以称为 logits 的单位衡量，并使用 Raasch 分析根据项目权重为每个人计算。
视觉能力被广泛用于表示每次访问时受试者报告结果的变化。
视觉能力评分的较高正值表示更好的功能和较少的损伤，而较低或负值表示较差的功能或更多的损伤。
VFQ 视觉能力量表的变化是通过在 12 个月时获取受试者的分数并从中减去基线分数来计算的。
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12个月
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玻璃体内注射视网膜祖细胞 (RPC) 的安全性
大体时间：12个月
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通过治疗中出现的不良事件、免疫原性和安全性视觉评估进行评估
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Mitul Mehta, MD、UCI
- 首席研究员：David Liao, MD、RVA
- 首席研究员：Anthony Joseph, MD、OCB
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月1日
初级完成 (实际的)
2020年11月13日
研究完成 (实际的)
2020年11月13日
研究注册日期
首次提交
2017年3月2日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月2日
首次发布 (实际的)
2017年3月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月14日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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