Sicurezza ed efficacia dell'iniezione intravitreale di cellule progenitrici retiniche umane negli adulti con retinite pigmentosa
14 giugno 2024 aggiornato da: jCyte, Inc
Uno studio prospettico, multicentrico, randomizzato, sulla sicurezza e l'efficacia dell'iniezione intravitreale di cellule progenitrici retiniche umane (jCell) in soggetti adulti con retinite pigmentosa (RP)
Questo studio valuta i cambiamenti nella funzione visiva a 12 mesi dopo una singola iniezione di cellule progenitrici retiniche umane rispetto ai controlli trattati con sham in una coorte di soggetti adulti con RP.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Non esiste un trattamento efficace per RP; una volta persi i fotorecettori, non si rigenerano.
Il tasso di deterioramento della vista varia da persona a persona, con la maggior parte delle persone con RP legalmente cieca all'età di 40 anni.
Studi preclinici hanno dimostrato che il trapianto di cellule progenitrici della retina nell'occhio può comportare sia la sostituzione dei fotorecettori sia un significativo rallentamento della perdita dei fotorecettori dell'ospite.
Pertanto, l'obiettivo principale di questa terapia è preservare, e potenzialmente migliorare, la vista intervenendo nella malattia in un momento in cui i fotorecettori distrofici dell'ospite possono essere protetti e riattivati.
Sulla base della dimostrazione di sicurezza e tollerabilità accettabili in uno studio di fase 1/2a, questo studio di fase 2b è concepito come un confronto controllato dei cambiamenti nella funzione visiva e nella visione funzionale nei soggetti che ricevono una singola iniezione di jCell rispetto a una finta gruppo di controllo trattato di soggetti con RP.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
84
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi clinica di RP confermata da ERG e disponibilità ad acconsentire alla tipizzazione della mutazione, se non già eseguita Migliore acuità visiva corretta (BCVA) 20/80 o peggiore e non peggiore di 20/800 Funzionalità d'organo adeguata e screening per malattie infettive negativo Femmina in età fertile deve avere un test di gravidanza negativo ed essere disposto a utilizzare metodi di contraccezione accettati dal punto di vista medico durante lo studio
Criteri di esclusione:
Malattia dell'occhio diversa dalla RP che compromette la funzione visiva Pseudo-RP, retinopatie associate al cancro Storia di malignità o altra malattia d'organo allo stadio terminale o qualsiasi malattia cronica che richieda un trattamento continuo con steroidi di sistema, anticoagulanti o agenti immunosoppressori Allergia nota alla penicillina o alla streptomicina Trattamento con corticosteroidi o qualsiasi terapia sperimentale o neuroprotettiva entro 90 giorni dall'arruolamento Chirurgia della cataratta entro 3 mesi prima dell'arruolamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Test (iniezione jCell) livello di dose 1
singola iniezione intravitreale di 3,0 x 10e6 cellule progenitrici della retina umana nell'occhio con l'acuità visiva più scarsa o, se la vista è paragonabile in entrambi gli occhi, l'occhio non dominante
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sospensione viva di 3,0 o 6,0 x 10e6 cellule progenitrici retiniche umane (hRPC) sospese in terreno di grado clinico iniettato per via intravitreale in anestesia locale
Altri nomi:
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Altro: Controllo trattato da Sham
verrà eseguita una finta iniezione sull'occhio con la vista più scarsa in ciascun soggetto di controllo (designato come "occhio di studio")
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premendo il mozzo di una siringa senza ago contro l'occhio per simulare l'iniezione intravitreale
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Sperimentale: test (iniezione jCell) livello di dose 2
singola iniezione intravitreale di 6,0 x 10e6 cellule progenitrici della retina umana nell'occhio con l'acuità visiva più scarsa o, se la visione è comparabile in entrambi gli occhi, l'occhio non dominante
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sospensione viva di 3,0 o 6,0 x 10e6 cellule progenitrici retiniche umane (hRPC) sospese in terreno di grado clinico iniettato per via intravitreale in anestesia locale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione media della BCVA nell'occhio dello studio dal basale al mese 12 come valutato da E-ETDRS nella popolazione ITT.
Un punteggio di lettera viene utilizzato per confrontare il cambiamento nel tempo, con un numero maggiore di lettere che rappresentano una migliore funzione visiva e un numero inferiore di lettere che rappresentano una funzione visiva peggiore.
Ad esempio, 85 lettere equivalgono a 20/20 di acuità visiva e 5 lettere equivalgono a 20/800 di acuità visiva.
Viene derivato un valore di variazione per ogni soggetto prendendo il punteggio della lettera a 12 mesi e sottraendo il punteggio della lettera al basale.
Viene quindi calcolata una media di tutti i valori di variazione per ciascun braccio.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sensibilità al contrasto (CS) a 1,0 CPD
Lasso di tempo: 12 mesi
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Valutazione della capacità di rilevare i cambiamenti nelle sfumature di grigio, misurati con un motivo a strisce verticali che varia in larghezza (cicli per grado o CPD); Le soglie CS vengono create prendendo la media di più prove a ciascuna larghezza del pattern.
Viene creata una curva CS utilizzando un minimo di tre larghezze del pattern, una al picco del soggetto o alla massima sensibilità, quindi una larghezza del pattern maggiore e una minore su entrambi i lati del picco.
Ad esempio, se il picco di CS di un soggetto sembra essere a 2,0 CPD, si verificano test aggiuntivi a 1,0 e 4,0 CPD.
I pazienti con RP hanno curve CS soppresse e le larghezze del pattern più comuni sono a 0,5, 1,0, 2,0 e 4,0 CPD.
I soggetti gravemente compromessi (ad esempio, BCVA < 20/400) di solito hanno curve piatte con valori bassi (ad esempio, 1,28), mentre nei soggetti RP lievemente compromessi i valori possono essere più alti (ad esempio, 7,12), ma raramente sono quasi normali.
Questi dati rappresentano il cambiamento medio di CS dal basale a 12 mesi, con valori maggiori che rappresentano un maggiore miglioramento della funzione visiva.
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12 mesi
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Campo visivo cinetico (KVF)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Variazione media dell'area totale (gradi al quadrato) di tutte le isole visive dal basale a 12 mesi.
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12 mesi
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Test di mobilità a bassa luminanza (LLMT)
Lasso di tempo: 12 mesi
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L'LLMT identifica le prestazioni dei pazienti RP mentre camminano lungo un percorso interno di frecce e ostacoli a diversi livelli di illuminazione.
Il livello di illuminazione critica (CIL) è il livello di luce al di sotto del quale il paziente ha un ritmo notevolmente più lento e più errori rispetto a tutti i livelli di luce al di sopra (più luminoso di) quel punto.
L'LLMT utilizza livelli di luce che vanno da molto deboli (0,12 lux) a una stanza interna luminosa (500 lux), con incrementi equidistanti che aumentano la luce raddoppiando la luminosità della stanza rispetto al livello precedente.
Questi livelli di luce equidistanti sono stati convertiti in un punteggio di scala per consentire un calcolo più semplice dei punteggi di modifica.
Il livello di luce più debole di 0 lux (stanza completamente buia) corrisponde a un punteggio della scala di 13, mentre il livello di luce più brillante di 500 lux corrisponde a un punteggio della scala di 0. Una variazione positiva del punteggio della scala dal basale a 12 mesi rappresenta un miglioramento visione chiara, mentre una variazione negativa del punteggio di scala rappresenta un calo della visione in condizioni di scarsa illuminazione.
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12 mesi
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Questionario funzionale per l'ipovisione (abilità visiva)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il VA LV VFQ-48 (VFQ) viene utilizzato per catturare i cambiamenti nell'auto-segnalazione dei pazienti sulla loro difficoltà con la lettura, la mobilità e l'esecuzione di altre attività quotidiane affette da disabilità visiva.
Ci sono 4 scale sul VFQ tra cui informazioni visive, lettura, motorio visivo e mobilità.
Un quinto valore, Visual Ability, è un punteggio aggregato delle 4 scale, misurato in unità chiamate logit, ed è calcolato per ogni persona in base alla ponderazione degli elementi utilizzando l'analisi di Raasch.
L'abilità visiva è ampiamente utilizzata per rappresentare i cambiamenti nei risultati riportati dal soggetto da una visita all'altra.
Valori positivi più alti nel punteggio dell'abilità visiva rappresentano una funzione migliore e meno menomazioni, mentre punteggi più bassi o negativi rappresentano una funzione peggiore o più menomazione.
Il cambiamento nella scala dell'abilità visiva sul VFQ viene calcolato prendendo il punteggio di un soggetto a 12 mesi e sottraendo da esso il punteggio di base.
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12 mesi
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Sicurezza dell'iniezione intravitreale di cellule progenitrici retiniche (RPC)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Valutato da eventi avversi emergenti dal trattamento, immunogenicità e valutazioni visive di sicurezza
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Mitul Mehta, MD, UCI
- Investigatore principale: David Liao, MD, RVA
- Investigatore principale: Anthony Joseph, MD, OCB
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 marzo 2017
Completamento primario (Effettivo)
13 novembre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
13 novembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 marzo 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 marzo 2017
Primo Inserito (Effettivo)
8 marzo 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 giugno 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 giugno 2024
Ultimo verificato
1 giugno 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JC-02
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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