Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av intravitreal injektion av mänskliga retinala stamceller hos vuxna med Retinitis Pigmentosa

19 juli 2023 uppdaterad av: jCyte, Inc

En prospektiv, multicenter, randomiserad studie av säkerheten och effekten av intravitreal injektion av mänskliga retinala progenitorceller (jCell) hos vuxna patienter med retinitis Pigmentosa (RP)

Denna studie utvärderar förändringarna i visuell funktion 12 månader efter en enda injektion av humana retinala stamceller jämfört med skenbehandlade kontroller i en kohort av vuxna försökspersoner med RP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns ingen effektiv behandling för RP; när fotoreceptorer försvinner, regenereras de inte. Graden av försämring av synen varierar från person till person, med de flesta personer med RP juridiskt blinda vid 40 års ålder. Prekliniska studier har visat att transplantation av retinala progenitorceller i ögat kan resultera i både fotoreceptorersättning och signifikant saktning av värdens fotoreceptorförlust. Det primära målet med denna terapi är således att bevara och potentiellt förbättra synen genom att ingripa i sjukdomen vid en tidpunkt då dystrofa värdfotoreceptorer kan skyddas och återaktiveras. Baserat på demonstrationen av acceptabel säkerhet och tolerabilitet i en fas 1/2a-studie, är denna fas 2b-studie utformad som en kontrollerad jämförelse av förändringarna i synfunktion och funktionell syn hos försökspersoner som får en enda jCell-injektion jämfört med en jämförbar bluff. -behandlad kontrollgrupp av patienter med RP.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

84

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Klinisk diagnos av RP bekräftad av ERG och villig att samtycka till mutationstypning, om inte redan gjort Bästa korrigerade synskärpan (BCVA) 20/80 eller sämre och inte sämre än 20/800 Adekvat organfunktion och negativ screening av infektionssjukdomar Kvinna i fertil ålder måste ha negativt graviditetstest och vara villig att använda medicinskt accepterade preventivmetoder under hela studien

Exklusions kriterier:

Ögonsjukdom annan än RP som försämrar synfunktionen Pseudo-RP, cancerassocierade retinopatier Tidigare malignitet eller annan organsjukdom i slutstadiet, eller någon kronisk sjukdom som kräver kontinuerlig behandling med systemsteroider, antikoagulantia eller immunsuppressiva medel Känd allergi mot penicillin- eller streptomycinbehandling med kortikosteroider eller någon undersöknings- eller neuroprotektant terapi inom 90 dagar efter inskrivningen Kataraktoperation inom 3 månader före inskrivningen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Test (jCell-injektion) dosnivå 1
enkel intravitreal injektion av 3,0 x 10e6 mänskliga retinala stamceller i ögat med sämst synskärpa eller, om synen är jämförbar på båda ögonen, det icke-dominanta ögat
Biologisk: mänskliga retinala stamfaderceller
levande suspension av 3,0 eller 6,0 x 10e6 humana retinala progenitorceller (hRPC) suspenderade i medium av klinisk kvalitet injicerat intravitrealt under lokalbedövning
Andra namn:
  • jCell
Övrig: Sham-behandlad kontroll
en skeninjektion kommer att utföras på ögat med sämst syn i varje kontrollämne (betecknat som "studieögat")
Övrig: Mock injektion
trycka navet på en spruta utan nål mot ögat för att efterlikna intravitreal injektion
Experimentell: test (jCell-injektion) dosnivå 2
enkel intravitreal injektion av 6,0 x 10e6 mänskliga retinala stamceller i ögat med sämst synskärpa eller, om synen är jämförbar på båda ögonen, det icke-dominanta ögat
Biologisk: mänskliga retinala stamfaderceller
levande suspension av 3,0 eller 6,0 x 10e6 humana retinala progenitorceller (hRPC) suspenderade i medium av klinisk kvalitet injicerat intravitrealt under lokalbedövning
Andra namn:
  • jCell

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA)
Tidsram: 12 månader
Genomsnittlig förändring av BCVA i studieögat från baslinje till månad 12, bedömd med E-ETDRS i ITT-populationen. En bokstavspoäng används för att jämföra förändring över tid, med ett högre antal bokstäver som representerar bättre visuell funktion och ett lägre antal bokstäver som representerar sämre visuell funktion. Till exempel motsvarar 85 bokstäver 20/20 synskärpa och 5 bokstäver motsvarar 20/800 synskärpa. Ett förändringsvärde erhålls för varje ämne genom att ta bokstavspoängen vid 12 månader och subtrahera bokstavspoängen vid baslinjen. Ett medelvärde av alla förändringsvärden beräknas sedan för varje arm.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kontrastkänslighet (CS) vid 1,0 CPD
Tidsram: 12 månader
Bedömning av förmågan att upptäcka förändringar i gråtoner, mätt med ett vertikalt randigt mönster som varierar i bredd (cykler per grad eller CPD); CS-trösklar skapas genom att ta medelvärdet av flera försök vid varje mönsterbredd. En CS-kurva skapas med minst tre mönsterbredder, en vid motivets topp eller högsta känslighet, och sedan en större och mindre mönsterbredd på vardera sidan av toppen. Till exempel, om en individs CS-topp verkar vara 2,0 CPD, så sker ytterligare testning vid 1,0 och 4,0 CPD. RP-patienter har undertryckta CS-kurvor och de vanligaste mönsterbredderna är 0,5, 1,0, 2,0 och 4,0 CPD. Svårt nedsatta försökspersoner (t.ex. BCVA < 20/400) har vanligtvis platta kurvor med låga värden (t.ex. 1,28), medan hos lindrigt nedsatta RP-personer kan värdena vara högre (t.ex. 7,12), men är sällan nära normala. Dessa data representerar genomsnittlig förändring i CS från baslinjen till 12 månader, med högre värden som representerar större förbättring av synfunktionen.
12 månader
Kinetic Visual Field (KVF)
Tidsram: 12 månader
Genomsnittlig förändring i total yta (kvadratgrader) för alla synöar från baslinjen till 12 månader.
12 månader
Low Luminance Mobility Test (LLMT)
Tidsram: 12 månader
LLMT identifierar prestandan hos RP-patienter när de går längs en inomhusbana av pilar och hinder vid olika ljusnivåer. Critical Illumination Level (CIL) är den ljusnivå under vilken patienten har en markant långsammare takt och fler fel än alla ljusnivåer över (ljusare än) den punkten. LLMT använder ljusnivåer som går från mycket svaga (0,12 lux) till ett ljust inomhusrum (500 lux), med jämnt fördelade steg som ökar ljuset genom att dubbla ljusstyrkan i rummet från föregående nivå. Dessa jämnt fördelade ljusnivåer har konverterats till en skalpoäng för att möjliggöra enklare beräkning av förändringspoäng. Den svagaste ljusnivån på 0 lux (helt mörkt rum) motsvarar en skalpoäng på 13, medan den ljusaste ljusnivån på 500 lux motsvarar en skalpoäng på 0. En positiv skalpoängförändring från baslinjen till 12 månader representerar en förbättring i låg ljusseende, medan en negativ skalpoängändring representerar en minskning i svagt ljussyn.
12 månader
Funktionellt frågeformulär för svagsyn (visuell förmåga)
Tidsram: 12 månader
VA LV VFQ-48 (VFQ) används för att fånga förändringar i patienters självrapportering av sina svårigheter med läsning, rörlighet och att utföra andra dagliga aktiviteter som påverkas av synnedsättning. Det finns 4 skalor på VFQ inklusive visuell information, läsning, visuell motor och rörlighet. Ett femte värde, Visual Ability, är en sammanlagd poäng av de 4 skalorna, mätt i enheter som kallas logits, och beräknas för varje person baserat på objektviktning med hjälp av Raasch-analys. Visuell förmåga används brett för att representera förändringar i ämnesrapporterade resultat från besök till besök. Högre positiva värden på synförmågan representerar bättre funktion och mindre funktionsnedsättning, medan lägre eller negativa poäng representerar sämre funktion eller mer funktionsnedsättning. Förändring i Visual Ability-skalan på VFQ beräknas genom att ta en försökspersons poäng vid 12 månader och subtrahera baslinjepoängen från den.
12 månader
Säkerhet för intravitreal injektion av retinala progenitorceller (RPC)
Tidsram: 12 månader
Bedöms genom behandling framträdande biverkningar, immunogenicitet och visuella säkerhetsbedömningar
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

jCyte, Inc

Samarbetspartners

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Utredare

  • Huvudutredare: Barruch Kuppermann, MD, UCI

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

13 november 2020

Avslutad studie (Faktisk)

13 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 mars 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2017

Första postat (Faktisk)

8 mars 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JC-02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinit Pigmentosa

Kliniska prövningar på mänskliga retinala stamfaderceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera