Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność wstrzyknięcia do ciała szklistego ludzkich komórek progenitorowych siatkówki u osób dorosłych z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki

14 czerwca 2024 zaktualizowane przez: jCyte, Inc

Prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięć doszklistkowych ludzkich komórek progenitorowych siatkówki (jCell) u dorosłych pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP)

Badanie to ocenia zmiany funkcji wzrokowych po 12 miesiącach od pojedynczego wstrzyknięcia ludzkich komórek progenitorowych siatkówki w porównaniu z grupą kontrolną leczoną pozornie w kohorcie dorosłych osobników z RP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nie ma skutecznego leczenia RP; raz utracone fotoreceptory nie regenerują się. Tempo pogorszenia wzroku różni się w zależności od osoby, przy czym większość osób z RP jest prawnie niewidoma w wieku 40 lat. Badania przedkliniczne wykazały, że przeszczep komórek progenitorowych siatkówki do oka może skutkować zarówno wymianą fotoreceptorów, jak i znacznym spowolnieniem utraty fotoreceptorów u gospodarza. Zatem głównym celem tej terapii jest zachowanie i potencjalna poprawa widzenia poprzez interwencję w chorobie w czasie, gdy dystroficzne fotoreceptory gospodarza mogą być chronione i reaktywowane. W oparciu o wykazanie akceptowalnego bezpieczeństwa i tolerancji w badaniu fazy 1/2a, to badanie fazy 2b zaprojektowano jako kontrolowane porównanie zmian funkcji wzrokowych i funkcjonalnego widzenia u osób, które otrzymały pojedyncze wstrzyknięcie jCell w porównaniu z porównywalnym pozorowanym -leczona grupa kontrolna pacjentów z RP.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Rozpoznanie kliniczne RP potwierdzone przez ERG i chęć wyrażenia zgody na typowanie mutacji, jeśli jeszcze tego nie zrobiono Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) 20/80 lub gorsza i nie gorsza niż 20/800 Odpowiednia czynność narządów i ujemny wynik testu na obecność chorób zakaźnych Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik testu ciążowego i być chętnym do stosowania medycznie akceptowanych metod antykoncepcji przez cały okres badania

Kryteria wyłączenia:

Choroba oczu inna niż RP upośledzająca wzrok Pseudo-RP, retinopatie związane z rakiem Nowotwór złośliwy w wywiadzie lub inne schyłkowe choroby narządów lub jakakolwiek choroba przewlekła wymagająca ciągłego leczenia steroidami ogólnoustrojowymi, antykoagulantami lub lekami immunosupresyjnymi Znana alergia na penicylinę lub streptomycynę Leczenie z kortykosteroidami lub jakąkolwiek terapią eksperymentalną lub neuroprotekcyjną w ciągu 90 dni od włączenia Operacja usunięcia zaćmy w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom dawki testowej (wstrzyknięcie jCell) 1
pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego 3,0 x 10e6 ludzkich komórek progenitorowych siatkówki do oka o najsłabszej ostrości wzroku lub, jeśli widzenie jest porównywalne w obu oczach, do oka niedominującego
Biologiczny: ludzkie komórki progenitorowe siatkówki
żywa zawiesina 3,0 lub 6,0 x 10e6 ludzkich komórek progenitorowych siatkówki (hRPC) zawieszona w podłożu klinicznym, wstrzykiwana do ciała szklistego w znieczuleniu miejscowym
Inne nazwy:
  • jCell
Inny: Pozorowana kontrola
pozorowana iniekcja zostanie wykonana na oku o najsłabszym wzroku u każdego podmiotu kontrolnego (oznaczonego jako „oko badawcze”)
Inny: Fałszywy zastrzyk
naciskanie nasadki strzykawki bez igły na oko w celu naśladowania wstrzyknięcia do ciała szklistego
Eksperymentalny: poziom dawki testowej (wstrzyknięcie jCell) 2
pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego 6,0 x 10e6 ludzkich komórek progenitorowych siatkówki do oka o najsłabszej ostrości wzroku lub, jeśli widzenie jest porównywalne w obu oczach, do oka niedominującego
Biologiczny: ludzkie komórki progenitorowe siatkówki
żywa zawiesina 3,0 lub 6,0 x 10e6 ludzkich komórek progenitorowych siatkówki (hRPC) zawieszona w podłożu klinicznym, wstrzykiwana do ciała szklistego w znieczuleniu miejscowym
Inne nazwy:
  • jCell

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana BCVA w badanym oku od wartości początkowej do miesiąca 12, oceniana za pomocą E-ETDRS w populacji ITT. Wynik literowy służy do porównywania zmian w czasie, przy czym większa liczba liter oznacza lepszą funkcję wzrokową, a mniejsza liczba liter oznacza gorszą funkcję wzrokową. Na przykład 85 liter odpowiada ostrości wzroku 20/20, a 5 liter odpowiada ostrości wzroku 20/800. Wartość zmiany uzyskuje się dla każdego pacjenta, biorąc wynik literowy po 12 miesiącach i odejmując wynik literowy na linii podstawowej. Następnie dla każdego ramienia obliczana jest średnia wszystkich wartości zmian.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czułość kontrastu (CS) przy 1,0 CPD
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena zdolności do wykrywania zmian w odcieniach szarości mierzonych za pomocą pionowego wzoru w paski o różnej szerokości (cykle na stopień lub CPD); Progi CS są tworzone na podstawie średniej z wielu prób dla każdej szerokości wzorca. Krzywa CS jest tworzona przy użyciu co najmniej trzech szerokości wzoru, jednej na szczycie obiektu lub najwyższej czułości, a następnie jednej większej i mniejszej szerokości wzoru po obu stronach szczytu. Na przykład, jeśli pik CS podmiotu wydaje się być przy 2,0 CPD, wtedy przeprowadza się dodatkowe testy przy 1,0 i 4,0 CPD. Pacjenci z RP mają stłumione krzywe CS, a najczęstsze szerokości wzorców wynoszą 0,5, 1,0, 2,0 i 4,0 CPD. Osoby z poważnym upośledzeniem (np. BCVA < 20/400) mają zwykle płaskie krzywe z niskimi wartościami (np. 1,28), podczas gdy u osób z łagodnym upośledzeniem RP wartości mogą być wyższe (np. 7,12), ale rzadko są zbliżone do normy. Dane te przedstawiają średnią zmianę CS od wartości początkowej do 12 miesięcy, przy czym większe wartości oznaczają większą poprawę funkcji wzrokowych.
12 miesięcy
Kinetyczne pole widzenia (KVF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana całkowitej powierzchni (stopnie do kwadratu) wszystkich wysp widzenia od wartości wyjściowej do 12 miesięcy.
12 miesięcy
Test mobilności przy niskiej luminancji (LLMT)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
LLMT identyfikuje wydajność pacjentów RP podczas chodzenia po wewnętrznej ścieżce ze strzałkami i przeszkodami przy różnych poziomach oświetlenia. Krytyczny poziom oświetlenia (CIL) to poziom oświetlenia, poniżej którego pacjent ma znacznie wolniejsze tempo i więcej błędów niż wszystkie poziomy oświetlenia powyżej (jaśniejsze niż) tego punktu. LLMT wykorzystuje poziomy światła od bardzo słabego (0,12 luksa) do jasnego pomieszczenia wewnętrznego (500 luksów), z równomiernie rozmieszczonymi przyrostami, które zwiększają światło poprzez podwojenie jasności pomieszczenia w porównaniu z poprzednim poziomem. Te równomiernie rozmieszczone poziomy światła zostały przekonwertowane na wynik skali, aby umożliwić łatwiejsze obliczenie wyników zmian. Najsłabszy poziom światła 0 luksów (całkowicie ciemny pokój) odpowiada punktacji na skali 13, podczas gdy najjaśniejszy poziom światła 500 luksów odpowiada punktacji na skali 0. Dodatnia zmiana wyniku na skali od wartości początkowej do 12 miesięcy oznacza poprawę w niskim widzenie w świetle, podczas gdy ujemna zmiana wyniku w skali oznacza pogorszenie widzenia w słabym świetle.
12 miesięcy
Kwestionariusz funkcjonalny słabowidzący (zdolność wzrokowa)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
VA LV VFQ-48 (VFQ) służy do rejestrowania zmian w samoopisie pacjentów dotyczących ich trudności z czytaniem, poruszaniem się i wykonywaniem innych codziennych czynności, na które ma wpływ upośledzenie wzroku. Istnieją 4 skale na VFQ, w tym informacje wizualne, czytanie, motoryka wzrokowa i mobilność. Piąta wartość, Zdolność Wizualna, to łączny wynik z 4 skal, mierzony w jednostkach zwanych logitami, i jest obliczany dla każdej osoby na podstawie wagi pozycji przy użyciu analizy Raascha. Zdolność wzrokowa jest szeroko stosowana do reprezentowania zmian w wynikach zgłaszanych przez pacjentów z wizyty na wizytę. Wyższe dodatnie wartości wyniku Zdolności Wizualnych oznaczają lepszą funkcję i mniejsze upośledzenie, podczas gdy niższe lub ujemne wyniki oznaczają gorszą funkcję lub większe upośledzenie. Zmiana w skali Zdolności Wizualnych na VFQ jest obliczana poprzez odjęcie wyniku podmiotu po 12 miesiącach i odjęcie od niego wyniku podstawowego.
12 miesięcy
Bezpieczeństwo wstrzyknięcia doszklistkowego komórek progenitorowych siatkówki (RPC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, immunogenności i oceny wizualnej bezpieczeństwa
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

jCyte, Inc

Współpracownicy

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Śledczy

  • Główny śledczy: Mitul Mehta, MD, UCI
  • Główny śledczy: David Liao, MD, RVA
  • Główny śledczy: Anthony Joseph, MD, OCB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JC-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj