- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03073733
Bezpečnost a účinnost intravitreální injekce lidských progenitorových buněk sítnice u dospělých s retinitis Pigmentosa
Prospektivní, multicentrická, randomizovaná studie bezpečnosti a účinnosti intravitreální injekce lidských retinálních progenitorových buněk (jCell) u dospělých pacientů s retinitis Pigmentosa (RP)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Klinická diagnóza RP potvrzená ERG a ochotná souhlasit s typizací mutace, pokud již nebyla provedena Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) 20/80 nebo horší a ne horší než 20/800 Přiměřená orgánová funkce a negativní screening infekčních chorob Žena ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a být ochoten používat během studie lékařsky uznávané metody antikoncepce
Kritéria vyloučení:
Oční onemocnění jiné než RP, které zhoršuje zrakové funkce Pseudo-RP, retinopatie související s rakovinou Anamnéza malignity nebo jiného konečného onemocnění orgánů nebo jakékoli chronické onemocnění vyžadující nepřetržitou léčbu systémovými steroidy, antikoagulancii nebo imunosupresivy Známá alergie na penicilin nebo streptomycin Léčba s kortikosteroidy nebo jakoukoli zkoumanou nebo neuroprotektivní terapií do 90 dnů od zařazení do studie Operace katarakty během 3 měsíců před zařazením
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Test (injekce jCell) úroveň dávky 1
jediná intravitreální injekce 3,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice do oka s nejslabší zrakovou ostrostí nebo, pokud je vidění srovnatelné v obou očích, do nedominantního oka
|
živá suspenze 3,0 nebo 6,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice (hRPC) suspendovaných v médiu klinické kvality injikovaných intravitreálně v lokální anestezii
Ostatní jména:
|
Jiný: Falešně ošetřená kontrola
simulovaná injekce bude provedena do oka s nejslabším viděním u každého kontrolního subjektu (označeného jako „studované oko“)
|
přitlačení hrdla injekční stříkačky bez jehly proti oku k napodobení intravitreální injekce
|
Experimentální: test (injekce jCell) úroveň dávky 2
jediná intravitreální injekce 6,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice do oka s nejslabší zrakovou ostrostí nebo, pokud je vidění srovnatelné v obou očích, do nedominantního oka
|
živá suspenze 3,0 nebo 6,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice (hRPC) suspendovaných v médiu klinické kvality injikovaných intravitreálně v lokální anestezii
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 12 měsíců
|
Průměrná změna v BCVA ve studovaném oku od výchozí hodnoty do 12. měsíce hodnocená pomocí E-ETDRS v populaci ITT.
Skóre písmen se používá k porovnání změn v čase, kdy vyšší počet písmen představuje lepší vizuální funkci a nižší počet písmen představuje horší vizuální funkci.
Například 85 písmen odpovídá 20/20 zrakové ostrosti a 5 písmen odpovídá 20/800 zrakové ostrosti.
Hodnota změny je odvozena pro každý subjekt tak, že se vezme skóre ve 12 měsících a odečte se skóre ve výchozím stavu.
Pro každé rameno se pak vypočítá průměr všech hodnot změn.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Kontrastní citlivost (CS) při 1,0 CPD
Časové okno: 12 měsíců
|
Posouzení schopnosti detekovat změny v odstínech šedé, měřeno pomocí svislého pruhovaného vzoru, který se mění v šířce (cykly na stupeň nebo CPD); Prahové hodnoty CS se vytvářejí průměrem z více pokusů pro každou šířku vzoru.
Křivka CS je vytvořena s použitím minimálně tří šířek vzoru, jedné na vrcholu nebo nejvyšší citlivosti subjektu a poté jedné větší a menší šířky vzoru na každé straně vrcholu.
Pokud se například zdá, že pík CS subjektu je na 2,0 CPD, pak dojde k dalšímu testování při 1,0 a 4,0 CPD.
Pacienti s RP mají potlačené křivky CS a nejběžnější šířky vzoru jsou 0,5, 1,0, 2,0 a 4,0 CPD.
Subjekty s těžkým poškozením (např. BCVA < 20/400) mají obvykle ploché křivky s nízkými hodnotami (např. 1,28), zatímco u subjektů s mírným poškozením RP mohou být hodnoty vyšší (např. 7,12), ale zřídka se blíží normálu.
Tyto údaje představují průměrnou změnu CS od výchozí hodnoty do 12 měsíců, přičemž vyšší hodnoty představují větší zlepšení zrakových funkcí.
|
12 měsíců
|
Kinetické zorné pole (KVF)
Časové okno: 12 měsíců
|
Průměrná změna celkové plochy (stupně na druhou) všech ostrůvků vidění od výchozí hodnoty do 12 měsíců.
|
12 měsíců
|
Test mobility s nízkou svítivostí (LLMT)
Časové okno: 12 měsíců
|
LLMT identifikuje výkon pacientů s RP, když jdou po vnitřní cestě se šipkami a překážkami při různých úrovních osvětlení.
Kritická úroveň osvětlení (CIL) je úroveň osvětlení, pod kterou má pacient výrazně pomalejší tempo a více chyb než všechny úrovně osvětlení nad tímto bodem (jasnější než).
LLMT využívá úrovně světla, které jdou od velmi slabého (0,12 luxu) po světlou vnitřní místnost (500 luxů), s rovnoměrně rozmístěnými přírůstky, které zvyšují světlo zdvojnásobením jasu místnosti oproti předchozí úrovni.
Tyto rovnoměrně rozmístěné úrovně světla byly převedeny na skóre stupnice, aby bylo možné snáze vypočítat skóre změn.
Nejtlumenější úroveň světla 0 luxů (zcela tmavá místnost) odpovídá skóre na stupnici 13, zatímco nejjasnější úroveň světla 500 luxů odpovídá skóre 0. Pozitivní změna skóre stupnice od výchozí hodnoty na 12 měsíců představuje zlepšení nízké úrovně světelné vidění, zatímco negativní změna skóre na stupnici představuje pokles vidění při slabém osvětlení.
|
12 měsíců
|
Nízkozraký funkční dotazník (vizuální schopnost)
Časové okno: 12 měsíců
|
VA LV VFQ-48 (VFQ) se používá k zachycení změn v tom, jak pacienti sami hlásí své potíže se čtením, pohyblivostí a prováděním dalších každodenních činností postižených zrakovým postižením.
Na VFQ jsou 4 stupnice včetně vizuálních informací, čtení, vizuálního motoru a mobility.
Pátá hodnota, Visual Ability, je souhrnné skóre ze 4 škál, měřené v jednotkách nazývaných logits, a je vypočítáno pro každou osobu na základě vážení položek pomocí Raaschovy analýzy.
Vizuální schopnost se široce používá k reprezentaci změn ve výsledcích hlášených subjektem od návštěvy k návštěvě.
Vyšší kladné hodnoty ve skóre zrakové schopnosti představují lepší funkci a menší poškození, zatímco nižší nebo záporné skóre představuje horší funkci nebo větší poškození.
Změna na stupnici zrakové schopnosti na VFQ se vypočítá tak, že se vezme skóre subjektu za 12 měsíců a odečte se od něj základní skóre.
|
12 měsíců
|
Bezpečnost intravitreální injekce retinálních progenitorových buněk (RPC)
Časové okno: 12 měsíců
|
Hodnotí se nežádoucími účinky vzniklými při léčbě, imunogenicitou a vizuálním hodnocením bezpečnosti
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Barruch Kuppermann, MD, UCI
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- JC-02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Retinitis Pigmentosa
-
Oslo University HospitalNáborRetinitis Pigmentosa | Retinitis Pigmentosa 11Norsko
-
Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre,...The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT) Free Eye Hospital, Township... a další spolupracovníciNáborRetinitis Pigmentosa (RP)Pákistán
-
AbbVieAktivní, ne náborPokročilá retinitis PigmentosaSpojené státy
-
jCyte, IncCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)DokončenoRetinitis Pigmentosa (RP)Spojené státy
-
MeiraGTx UK II LtdJanssen, LPAktivní, ne náborRetinitis PigmentosaSpojené státy, Spojené království, Kanada
-
QLT Inc.DokončenoRetinitis Pigmentosa (RP)Kanada, Irsko
-
University Hospital, LimogesZatím nenabírámeSyndrom retinitis Pigmentosa
-
Endogena Therapeutics, IncAktivní, ne náborRetinitis Pigmentosa | Syndrom retinitis PigmentosaSpojené státy
-
Radtke, Norman D., M.D.Foundation Fighting BlindnessDokončenoRetinitis Pigmentosa.Spojené státy
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasDokončenoX-vázaná retinitida PigmentosaSpojené království, Spojené státy