Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost intravitreální injekce lidských progenitorových buněk sítnice u dospělých s retinitis Pigmentosa

19. července 2023 aktualizováno: jCyte, Inc

Prospektivní, multicentrická, randomizovaná studie bezpečnosti a účinnosti intravitreální injekce lidských retinálních progenitorových buněk (jCell) u dospělých pacientů s retinitis Pigmentosa (RP)

Tato studie hodnotí změny zrakové funkce po 12 měsících po jediné injekci lidských progenitorových buněk sítnice ve srovnání s kontrolami léčenými falešně v kohortě dospělých subjektů s RP.

Přehled studie

Detailní popis

Pro RP neexistuje účinná léčba; jakmile jsou fotoreceptory ztraceny, neregenerují se. Míra zhoršování zraku se liší od člověka k člověku, přičemž většina lidí s RP je legálně slepá ve věku 40 let. Preklinické studie prokázaly, že transplantace progenitorových buněk sítnice do oka může vést jak k nahrazení fotoreceptorů, tak k významnému zpomalení ztráty hostitelských fotoreceptorů. Primárním cílem této terapie je tedy zachovat a potenciálně zlepšit vidění zásahem do onemocnění v době, kdy mohou být dystrofické hostitelské fotoreceptory chráněny a reaktivovány. Na základě prokázání přijatelné bezpečnosti a snášenlivosti ve studii fáze 1/2a je tato studie fáze 2b navržena jako kontrolované srovnání změn zrakových funkcí a funkčního vidění u subjektů, které dostanou jednu injekci jCell, ve srovnání se srovnatelnou simulací -léčená kontrolní skupina subjektů s RP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Klinická diagnóza RP potvrzená ERG a ochotná souhlasit s typizací mutace, pokud již nebyla provedena Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) 20/80 nebo horší a ne horší než 20/800 Přiměřená orgánová funkce a negativní screening infekčních chorob Žena ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a být ochoten používat během studie lékařsky uznávané metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

Oční onemocnění jiné než RP, které zhoršuje zrakové funkce Pseudo-RP, retinopatie související s rakovinou Anamnéza malignity nebo jiného konečného onemocnění orgánů nebo jakékoli chronické onemocnění vyžadující nepřetržitou léčbu systémovými steroidy, antikoagulancii nebo imunosupresivy Známá alergie na penicilin nebo streptomycin Léčba s kortikosteroidy nebo jakoukoli zkoumanou nebo neuroprotektivní terapií do 90 dnů od zařazení do studie Operace katarakty během 3 měsíců před zařazením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Test (injekce jCell) úroveň dávky 1
jediná intravitreální injekce 3,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice do oka s nejslabší zrakovou ostrostí nebo, pokud je vidění srovnatelné v obou očích, do nedominantního oka
živá suspenze 3,0 nebo 6,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice (hRPC) suspendovaných v médiu klinické kvality injikovaných intravitreálně v lokální anestezii
Ostatní jména:
  • jCell
Jiný: Falešně ošetřená kontrola
simulovaná injekce bude provedena do oka s nejslabším viděním u každého kontrolního subjektu (označeného jako „studované oko“)
přitlačení hrdla injekční stříkačky bez jehly proti oku k napodobení intravitreální injekce
Experimentální: test (injekce jCell) úroveň dávky 2
jediná intravitreální injekce 6,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice do oka s nejslabší zrakovou ostrostí nebo, pokud je vidění srovnatelné v obou očích, do nedominantního oka
živá suspenze 3,0 nebo 6,0 x 10e6 lidských progenitorových buněk sítnice (hRPC) suspendovaných v médiu klinické kvality injikovaných intravitreálně v lokální anestezii
Ostatní jména:
  • jCell

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna v BCVA ve studovaném oku od výchozí hodnoty do 12. měsíce hodnocená pomocí E-ETDRS v populaci ITT. Skóre písmen se používá k porovnání změn v čase, kdy vyšší počet písmen představuje lepší vizuální funkci a nižší počet písmen představuje horší vizuální funkci. Například 85 písmen odpovídá 20/20 zrakové ostrosti a 5 písmen odpovídá 20/800 zrakové ostrosti. Hodnota změny je odvozena pro každý subjekt tak, že se vezme skóre ve 12 měsících a odečte se skóre ve výchozím stavu. Pro každé rameno se pak vypočítá průměr všech hodnot změn.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrastní citlivost (CS) při 1,0 CPD
Časové okno: 12 měsíců
Posouzení schopnosti detekovat změny v odstínech šedé, měřeno pomocí svislého pruhovaného vzoru, který se mění v šířce (cykly na stupeň nebo CPD); Prahové hodnoty CS se vytvářejí průměrem z více pokusů pro každou šířku vzoru. Křivka CS je vytvořena s použitím minimálně tří šířek vzoru, jedné na vrcholu nebo nejvyšší citlivosti subjektu a poté jedné větší a menší šířky vzoru na každé straně vrcholu. Pokud se například zdá, že pík CS subjektu je na 2,0 CPD, pak dojde k dalšímu testování při 1,0 a 4,0 CPD. Pacienti s RP mají potlačené křivky CS a nejběžnější šířky vzoru jsou 0,5, 1,0, 2,0 a 4,0 CPD. Subjekty s těžkým poškozením (např. BCVA < 20/400) mají obvykle ploché křivky s nízkými hodnotami (např. 1,28), zatímco u subjektů s mírným poškozením RP mohou být hodnoty vyšší (např. 7,12), ale zřídka se blíží normálu. Tyto údaje představují průměrnou změnu CS od výchozí hodnoty do 12 měsíců, přičemž vyšší hodnoty představují větší zlepšení zrakových funkcí.
12 měsíců
Kinetické zorné pole (KVF)
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna celkové plochy (stupně na druhou) všech ostrůvků vidění od výchozí hodnoty do 12 měsíců.
12 měsíců
Test mobility s nízkou svítivostí (LLMT)
Časové okno: 12 měsíců
LLMT identifikuje výkon pacientů s RP, když jdou po vnitřní cestě se šipkami a překážkami při různých úrovních osvětlení. Kritická úroveň osvětlení (CIL) je úroveň osvětlení, pod kterou má pacient výrazně pomalejší tempo a více chyb než všechny úrovně osvětlení nad tímto bodem (jasnější než). LLMT využívá úrovně světla, které jdou od velmi slabého (0,12 luxu) po světlou vnitřní místnost (500 luxů), s rovnoměrně rozmístěnými přírůstky, které zvyšují světlo zdvojnásobením jasu místnosti oproti předchozí úrovni. Tyto rovnoměrně rozmístěné úrovně světla byly převedeny na skóre stupnice, aby bylo možné snáze vypočítat skóre změn. Nejtlumenější úroveň světla 0 luxů (zcela tmavá místnost) odpovídá skóre na stupnici 13, zatímco nejjasnější úroveň světla 500 luxů odpovídá skóre 0. Pozitivní změna skóre stupnice od výchozí hodnoty na 12 měsíců představuje zlepšení nízké úrovně světelné vidění, zatímco negativní změna skóre na stupnici představuje pokles vidění při slabém osvětlení.
12 měsíců
Nízkozraký funkční dotazník (vizuální schopnost)
Časové okno: 12 měsíců
VA LV VFQ-48 (VFQ) se používá k zachycení změn v tom, jak pacienti sami hlásí své potíže se čtením, pohyblivostí a prováděním dalších každodenních činností postižených zrakovým postižením. Na VFQ jsou 4 stupnice včetně vizuálních informací, čtení, vizuálního motoru a mobility. Pátá hodnota, Visual Ability, je souhrnné skóre ze 4 škál, měřené v jednotkách nazývaných logits, a je vypočítáno pro každou osobu na základě vážení položek pomocí Raaschovy analýzy. Vizuální schopnost se široce používá k reprezentaci změn ve výsledcích hlášených subjektem od návštěvy k návštěvě. Vyšší kladné hodnoty ve skóre zrakové schopnosti představují lepší funkci a menší poškození, zatímco nižší nebo záporné skóre představuje horší funkci nebo větší poškození. Změna na stupnici zrakové schopnosti na VFQ se vypočítá tak, že se vezme skóre subjektu za 12 měsíců a odečte se od něj základní skóre.
12 měsíců
Bezpečnost intravitreální injekce retinálních progenitorových buněk (RPC)
Časové okno: 12 měsíců
Hodnotí se nežádoucími účinky vzniklými při léčbě, imunogenicitou a vizuálním hodnocením bezpečnosti
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Barruch Kuppermann, MD, UCI

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

13. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

13. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

8. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

3
Předplatit