Segurança e eficácia da injeção intravítrea de células progenitoras da retina humana em adultos com retinite pigmentosa
14 de junho de 2024 atualizado por: jCyte, Inc
Um Estudo Prospectivo, Multicêntrico, Randomizado, da Segurança e Eficácia da Injeção Intravítrea de Células Progenitoras da Retina Humana (jCell) em Indivíduos Adultos com Retinite Pigmentosa (RP)
Este estudo avalia as mudanças na função visual em 12 meses após uma única injeção de células progenitoras da retina humana em comparação com controles tratados de forma simulada em uma coorte de indivíduos adultos com RP.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Não há tratamento eficaz para a PR; uma vez que os fotorreceptores são perdidos, eles não se regeneram.
A taxa de deterioração da visão varia de pessoa para pessoa, com a maioria das pessoas com RP ficando cegas aos 40 anos.
Estudos pré-clínicos demonstraram que o transplante de células progenitoras da retina no olho pode resultar na substituição de fotorreceptores e na redução significativa da perda de fotorreceptores do hospedeiro.
Assim, o principal objetivo desta terapia é preservar e potencialmente melhorar a visão, intervindo na doença no momento em que os fotorreceptores distróficos do hospedeiro podem ser protegidos e reativados.
Com base na demonstração de segurança e tolerabilidade aceitáveis em um estudo de fase 1/2a, este estudo de fase 2b foi concebido como uma comparação controlada das alterações na função visual e na visão funcional em indivíduos que receberam uma única injeção de jCell em comparação com uma simulação comparável -grupo de controle tratado de indivíduos com RP.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
84
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico clínico de RP confirmado por ERG e disposto a consentir a tipagem da mutação, se ainda não tiver feito Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) 20/80 ou pior e não pior que 20/800 Função de órgão adequada e triagem de doença infecciosa negativa Mulher com potencial para engravidar deve ter teste de gravidez negativo e estar disposto a usar métodos contraceptivos medicamente aceitos durante o estudo
Critério de exclusão:
Doença ocular diferente da PR que prejudica a função visual Pseudo-PR, retinopatias associadas ao câncer História de malignidade ou outra doença de órgão em estágio terminal, ou qualquer doença crônica que requeira tratamento contínuo com esteróides, anticoagulantes ou agentes imunossupressores do sistema Alergia conhecida à penicilina ou estreptomicina Tratamento com corticosteróides ou qualquer terapia experimental ou neuroprotetora dentro de 90 dias após a inscrição Cirurgia de catarata dentro de 3 meses antes da inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Teste (injeção de jCell) nível de dose 1
injeção intravítrea única de 3,0 x 10e6 células progenitoras da retina humana no olho com pior acuidade visual ou, se a visão for comparável em ambos os olhos, no olho não dominante
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suspensão viva de 3,0 ou 6,0 x 10e6 células progenitoras da retina humana (hRPC) suspensas em meio de grau clínico injetado intravítreo sob anestesia local
Outros nomes:
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Outro: Controle de tratamento simulado
uma injeção simulada será realizada no olho com a pior visão em cada sujeito de controle (designado como o "olho de estudo")
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pressionando o cubo de uma seringa sem agulha contra o olho para simular a injeção intravítrea
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Experimental: teste (injeção de jCell) nível de dose 2
injeção intravítrea única de 6,0 x 10e6 células progenitoras da retina humana no olho com pior acuidade visual ou, se a visão for comparável em ambos os olhos, no olho não dominante
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suspensão viva de 3,0 ou 6,0 x 10e6 células progenitoras da retina humana (hRPC) suspensas em meio de grau clínico injetado intravítreo sob anestesia local
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA)
Prazo: 12 meses
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Mudança média na BCVA no olho do estudo desde o início até o mês 12, conforme avaliado por E-ETDRS na população ITT.
Uma pontuação de letras é usada para comparar a mudança ao longo do tempo, com um número maior de letras representando melhor função visual e um número menor de letras representando pior função visual.
Por exemplo, 85 letras equivalem a 20/20 de acuidade visual e 5 letras equivalem a 20/800 de acuidade visual.
Um valor de mudança é derivado para cada sujeito tomando a pontuação da letra em 12 meses e subtraindo a pontuação da letra na linha de base.
Uma média de todos os valores de alteração é então calculada para cada braço.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sensibilidade ao contraste (CS) em 1,0 CPD
Prazo: 12 meses
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Avaliação da capacidade de deteção de alterações em tons de cinzento, medidos com um padrão de riscas verticais que varia em largura (ciclos por grau ou CPD); Os limites de CS são criados tomando a média de várias tentativas em cada largura de padrão.
Uma curva CS é criada usando um mínimo de três larguras de padrão, uma no pico do sujeito ou sensibilidade mais alta e, em seguida, uma largura de padrão maior e menor em cada lado do pico.
Por exemplo, se o pico CS de um sujeito parece estar em 2,0 CPD, então testes adicionais ocorrem em 1,0 e 4,0 CPD.
Os pacientes com RP têm curvas CS suprimidas e as larguras padrão mais comuns são de 0,5, 1,0, 2,0 e 4,0 CPD.
Indivíduos gravemente prejudicados (por exemplo, BCVA < 20/400) geralmente têm curvas planas com valores baixos (por exemplo, 1,28), enquanto em indivíduos com RP levemente comprometidos os valores podem ser maiores (por exemplo, 7,12), mas raramente estão próximos do normal.
Esses dados representam a mudança média em CS desde o início até 12 meses, com valores maiores representando maior melhora na função visual.
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12 meses
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Campo Visual Cinético (KVF)
Prazo: 12 meses
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Mudança média na área total (graus ao quadrado) de todas as ilhas de visão desde a linha de base até 12 meses.
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12 meses
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Teste de mobilidade de baixa luminância (LLMT)
Prazo: 12 meses
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O LLMT identifica o desempenho de pacientes com RP enquanto eles caminham ao longo de um caminho interno de flechas e obstáculos em vários níveis de iluminação.
O Nível Crítico de Iluminação (CIL) é o nível de luz abaixo do qual o paciente tem um ritmo marcadamente mais lento e mais erros do que todos os níveis de luz acima (mais brilhantes que) desse ponto.
O LLMT usa níveis de luz que vão de muito escuro (0,12 lux) a uma sala interna brilhante (500 lux), com incrementos uniformemente espaçados que aumentam a luz dobrando o brilho da sala em relação ao nível anterior.
Esses níveis de luz uniformemente espaçados foram convertidos em uma pontuação de escala para facilitar o cálculo das pontuações de alteração.
O nível de luz mais fraca de 0 lux (quarto completamente escuro) corresponde a uma pontuação de escala de 13, enquanto o nível de luz mais brilhante de 500 lux corresponde a uma pontuação de escala de 0. visão de luz, enquanto uma mudança de pontuação de escala negativa representa um declínio na visão de pouca luz.
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12 meses
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Questionário funcional de baixa visão (capacidade visual)
Prazo: 12 meses
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O VA LV VFQ-48 (VFQ) é usado para capturar mudanças no autorrelato dos pacientes sobre sua dificuldade de leitura, mobilidade e realização de outras atividades da vida diária afetadas pela deficiência visual.
Existem 4 escalas no VFQ, incluindo Informação Visual, Leitura, Visual Motora e Mobilidade.
Um quinto valor, Habilidade Visual, é uma pontuação agregada das 4 escalas, medida em unidades chamadas logits, e é calculada para cada pessoa com base na ponderação do item usando a análise Raasch.
A habilidade visual é usada amplamente para representar mudanças nos resultados relatados pelo sujeito de uma visita para outra.
Valores positivos mais altos no escore de Habilidade Visual representam melhor função e menos comprometimento, enquanto escores mais baixos ou negativos representam pior função ou mais comprometimento.
A mudança na escala de Habilidade Visual no VFQ é calculada tomando a pontuação de um sujeito aos 12 meses e subtraindo dela a pontuação da linha de base.
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12 meses
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Segurança da injeção intravítrea de células progenitoras da retina (RPC)
Prazo: 12 meses
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Avaliado por eventos adversos emergentes do tratamento, imunogenicidade e avaliações visuais de segurança
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mitul Mehta, MD, UCI
- Investigador principal: David Liao, MD, RVA
- Investigador principal: Anthony Joseph, MD, OCB
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
13 de novembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
13 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de março de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de março de 2017
Primeira postagem (Real)
8 de março de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de junho de 2024
Última verificação
1 de junho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- JC-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .