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Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen Injektion menschlicher retinaler Vorläuferzellen bei Erwachsenen mit Retinitis pigmentosa

14. Juni 2024 aktualisiert von: jCyte, Inc

Eine prospektive, multizentrische, randomisierte Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen Injektion menschlicher retinaler Vorläuferzellen (jCell) bei erwachsenen Probanden mit Retinitis pigmentosa (RP)

Diese Studie bewertet die Veränderungen der Sehfunktion 12 Monate nach einer einzelnen Injektion von humanen retinalen Vorläuferzellen im Vergleich zu scheinbehandelten Kontrollen in einer Kohorte von erwachsenen Probanden mit RP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es gibt keine wirksame Behandlung für RP; Sobald Photorezeptoren verloren gegangen sind, regenerieren sie sich nicht. Die Rate der Sehverschlechterung ist von Person zu Person unterschiedlich, wobei die meisten Menschen mit RP im Alter von 40 Jahren legal blind sind. Präklinische Studien haben gezeigt, dass die Transplantation von retinalen Vorläuferzellen in das Auge sowohl zu einem Ersatz von Photorezeptoren als auch zu einer signifikanten Verlangsamung des Photorezeptorverlusts des Wirts führen kann. Daher ist das primäre Ziel dieser Therapie, das Sehvermögen zu erhalten und möglicherweise zu verbessern, indem in die Krankheit zu einem Zeitpunkt eingegriffen wird, zu dem dystrophische Photorezeptoren des Wirts geschützt und reaktiviert werden können. Basierend auf dem Nachweis einer akzeptablen Sicherheit und Verträglichkeit in einer Phase-1/2a-Studie ist diese Phase-2b-Studie als kontrollierter Vergleich der Veränderungen der Sehfunktion und des funktionellen Sehvermögens bei Probanden konzipiert, die eine einzelne jCell-Injektion im Vergleich zu einer vergleichbaren Scheininjektion erhalten -behandelte Kontrollgruppe von Probanden mit RP.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Klinische Diagnose von RP, bestätigt durch ERG und Bereitschaft zur Zustimmung zur Mutationstypisierung, falls noch nicht geschehen Bester korrigierter Visus (BCVA) 20/80 oder schlechter und nicht schlechter als 20/800 Angemessene Organfunktion und negativer Infektionskrankheits-Screen Weiblich im gebärfähigen Alter muss einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der gesamten Studie medizinisch anerkannte Verhütungsmethoden anzuwenden

Ausschlusskriterien:

Andere Augenerkrankung als RP, die die Sehfunktion beeinträchtigt Pseudo-RP, krebsassoziierte Retinopathien Malignität in der Vorgeschichte oder andere Organerkrankungen im Endstadium oder eine chronische Erkrankung, die eine kontinuierliche Behandlung mit systemischen Steroiden, Antikoagulanzien oder Immunsuppressiva erfordert Bekannte Allergie gegen Penicillin oder Streptomycin Behandlung mit Kortikosteroiden oder einer Prüf- oder neuroprotektiven Therapie innerhalb von 90 Tagen nach der Einschreibung Kataraktoperation innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Test (jCell-Injektion) Dosisstufe 1
einmalige intravitreale Injektion von 3,0 x 10e6 humanen retinalen Vorläuferzellen in das Auge mit der schlechtesten Sehschärfe oder bei vergleichbarer Sehkraft auf beiden Augen in das nichtdominante Auge
Biologisch: menschliche retinale Vorläuferzellen
lebende Suspension von 3,0 oder 6,0 x 10e6 humanen retinalen Vorläuferzellen (hRPC), suspendiert in Medium klinischer Qualität, intravitreal injiziert unter örtlicher Betäubung
Andere Namen:
  • jCell
Sonstiges: Scheinbehandelte Kontrolle
Eine Scheininjektion wird am Auge mit dem schlechtesten Sehvermögen bei jedem Kontrollsubjekt durchgeführt (als „Studienauge“ bezeichnet).
Sonstiges: Scheininjektion
Drücken der Nabe einer Spritze ohne Nadel gegen das Auge, um eine intravitreale Injektion nachzuahmen
Experimental: Test (jCell-Injektion) Dosisstufe 2
Einmalige intravitreale Injektion von 6,0 x 10e6 humanen retinalen Vorläuferzellen in das Auge mit der schlechtesten Sehschärfe oder, wenn die Sehkraft auf beiden Augen vergleichbar ist, in das nicht dominante Auge
Biologisch: menschliche retinale Vorläuferzellen
lebende Suspension von 3,0 oder 6,0 x 10e6 humanen retinalen Vorläuferzellen (hRPC), suspendiert in Medium klinischer Qualität, intravitreal injiziert unter örtlicher Betäubung
Andere Namen:
  • jCell

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Veränderung der BCVA im Studienauge vom Ausgangswert bis Monat 12, wie durch E-ETDRS in der ITT-Population bewertet. Ein Buchstaben-Score wird verwendet, um die Veränderung im Laufe der Zeit zu vergleichen, wobei eine höhere Anzahl von Buchstaben eine bessere Sehfunktion und eine niedrigere Anzahl von Buchstaben eine schlechtere Sehfunktion darstellt. Beispielsweise entsprechen 85 Buchstaben einer Sehschärfe von 20/20 und 5 Buchstaben einer Sehschärfe von 20/800. Ein Veränderungswert wird für jedes Fach abgeleitet, indem die Buchstabenpunktzahl nach 12 Monaten genommen und die Buchstabenpunktzahl zu Studienbeginn abgezogen wird. Anschließend wird für jeden Arm ein Mittelwert aller Änderungswerte berechnet.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kontrastempfindlichkeit (CS) bei 1,0 CPD
Zeitfenster: 12 Monate
Beurteilung der Fähigkeit, Veränderungen in Grautönen zu erkennen, gemessen mit einem vertikalen Streifenmuster, das in der Breite variiert (Zyklen pro Grad oder CPD); CS-Schwellenwerte werden erstellt, indem der Mittelwert mehrerer Versuche bei jeder Musterbreite genommen wird. Eine CS-Kurve wird mit mindestens drei Musterbreiten erstellt, eine an der Spitze oder höchsten Empfindlichkeit des Motivs und dann eine größere und eine kleinere Musterbreite auf beiden Seiten der Spitze. Wenn beispielsweise der CS-Peak eines Probanden bei 2,0 CPD zu liegen scheint, werden zusätzliche Tests bei 1,0 und 4,0 CPD durchgeführt. RP-Patienten haben unterdrückte CS-Kurven und die häufigsten Musterbreiten liegen bei 0,5, 1,0, 2,0 und 4,0 CPD. Schwer beeinträchtigte Probanden (z. B. BCVA < 20/400) haben normalerweise flache Kurven mit niedrigen Werten (z. B. 1,28), während bei leicht beeinträchtigten RP-Probanden die Werte höher sein können (z. B. 7,12), aber selten annähernd normal sind. Diese Daten stellen die mittlere CS-Änderung vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten dar, wobei höhere Werte eine stärkere Verbesserung der Sehfunktion darstellen.
12 Monate
Kinetisches Gesichtsfeld (KVF)
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Veränderung der Gesamtfläche (Grad im Quadrat) aller Sehinseln von der Grundlinie bis zu 12 Monaten.
12 Monate
Mobilitätstest mit geringer Leuchtdichte (LLMT)
Zeitfenster: 12 Monate
Der LLMT identifiziert die Leistung von RP-Patienten, wenn sie bei unterschiedlichen Beleuchtungsstärken einen Indoor-Pfad mit Pfeilen und Hindernissen entlanggehen. Die kritische Beleuchtungsstärke (CIL) ist die Lichtstärke, unterhalb derer der Patient ein deutlich langsameres Tempo und mehr Fehler aufweist als alle Lichtstärken über (heller als) diesem Punkt. Das LLMT verwendet Lichtstärken, die von sehr schwach (0,12 Lux) bis zu einem hellen Innenraum (500 Lux) reichen, mit gleichmäßig verteilten Schritten, die das Licht erhöhen, indem sie die Helligkeit des Raums gegenüber der vorherigen Stufe verdoppeln. Diese gleichmäßig verteilten Lichtpegel wurden in eine Skalenbewertung umgewandelt, um eine einfachere Berechnung der Änderungsbewertungen zu ermöglichen. Die schwächste Lichtstärke von 0 Lux (völlig dunkler Raum) entspricht einem Skalenwert von 13, während die hellste Lichtstärke von 500 Lux einem Skalenwert von 0 entspricht. Eine positive Änderung des Skalenwerts vom Ausgangswert bis zu 12 Monaten entspricht einer Verbesserung auf niedrig Lichtsehen, wohingegen eine negative Skalenwertänderung eine Verschlechterung des Schwachlichtsehens darstellt.
12 Monate
Low Vision Functional Questionnaire (Sehfähigkeit)
Zeitfenster: 12 Monate
Der VA LV VFQ-48 (VFQ) wird verwendet, um Veränderungen in den Selbstberichten der Patienten über ihre Schwierigkeiten beim Lesen, bei der Mobilität und bei anderen Aktivitäten des täglichen Lebens zu erfassen, die von einer Sehbehinderung betroffen sind. Es gibt 4 Skalen auf dem VFQ, darunter visuelle Informationen, Lesen, visuelle Motorik und Mobilität. Ein fünfter Wert, Sehvermögen, ist eine Gesamtpunktzahl der 4 Skalen, gemessen in Einheiten, die als Logits bezeichnet werden, und wird für jede Person basierend auf der Itemgewichtung unter Verwendung der Raasch-Analyse berechnet. Die visuelle Fähigkeit wird allgemein verwendet, um Änderungen in den vom Probanden berichteten Ergebnissen von Besuch zu Besuch darzustellen. Höhere positive Werte in der Bewertung der visuellen Fähigkeiten stehen für eine bessere Funktion und weniger Beeinträchtigung, während niedrigere oder negative Werte für eine schlechtere Funktion oder eine stärkere Beeinträchtigung stehen. Die Veränderung der Sehfähigkeitsskala auf dem VFQ wird berechnet, indem die Punktzahl eines Probanden nach 12 Monaten genommen und davon die Basispunktzahl abgezogen wird.
12 Monate
Sicherheit der intravitrealen Injektion retinaler Vorläuferzellen (RPC)
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet durch behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, Immunogenität und visuelle Sicherheitsbewertungen
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

jCyte, Inc

Mitarbeiter

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Ermittler

  • Hauptermittler: Mitul Mehta, MD, UCI
  • Hauptermittler: David Liao, MD, RVA
  • Hauptermittler: Anthony Joseph, MD, OCB

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JC-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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