Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van intravitreale injectie van menselijke retinale voorlopercellen bij volwassenen met retinitis pigmentosa

19 juli 2023 bijgewerkt door: jCyte, Inc

Een prospectief, multicenter, gerandomiseerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van intravitreale injectie van menselijke retinale progenitorcellen (jCell) bij volwassen proefpersonen met retinitis pigmentosa (RP)

Deze studie evalueert de veranderingen in visuele functie na 12 maanden na een enkele injectie van menselijke retinale progenitorcellen in vergelijking met placebo-behandelde controles in een cohort van volwassen proefpersonen met RP.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is geen effectieve behandeling voor RP; als fotoreceptoren eenmaal verloren zijn, regenereren ze niet. De mate van verslechtering van het gezichtsvermogen varieert van persoon tot persoon, waarbij de meeste mensen met RP wettelijk blind zijn op de leeftijd van 40 jaar. Preklinische studies toonden aan dat transplantatie van retinale voorlopercellen in het oog kan resulteren in zowel fotoreceptorvervanging als een significante vertraging van het verlies van de gastheerfotoreceptor. Het primaire doel van deze therapie is dus om het gezichtsvermogen te behouden en mogelijk te verbeteren door in te grijpen in de ziekte in een tijd waarin dystrofische gastfotoreceptoren kunnen worden beschermd en gereactiveerd. Gebaseerd op de demonstratie van aanvaardbare veiligheid en verdraagbaarheid in een fase 1/2a-studie, is deze fase 2b-studie opgezet als een gecontroleerde vergelijking van de veranderingen in visuele functie en functionele visie bij proefpersonen die een enkele jCell-injectie krijgen in vergelijking met een vergelijkbare schijnvertoning. -behandelde controlegroep van proefpersonen met RP.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

84

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Klinische diagnose van RP bevestigd door ERG en bereid om in te stemmen met mutatietypering, indien nog niet gedaan Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) 20/80 of slechter en niet slechter dan 20/800 Adequate orgaanfunctie en negatieve infectieziektescreening Vrouw in vruchtbare leeftijd moet een negatieve zwangerschapstest hebben en bereid zijn om tijdens het onderzoek medisch aanvaarde anticonceptiemethoden te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

Andere oogziekte dan RP die de visuele functie aantast Pseudo-RP, kanker-geassocieerde retinopathieën Voorgeschiedenis van maligniteit of andere eindstadium orgaanziekte, of een chronische ziekte die continue behandeling met systeemsteroïden, anticoagulantia of immunosuppressiva vereist Bekende allergie voor penicilline of streptomycine Behandeling met corticosteroïden of een onderzoeks- of neuroprotectieve therapie binnen 90 dagen na inschrijving Cataractchirurgie binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Test (jCell-injectie) dosisniveau 1
eenmalige intravitreale injectie van 3,0 x 10e6 menselijke retinale voorlopercellen in het oog met de slechtste gezichtsscherpte of, als het gezichtsvermogen in beide ogen vergelijkbaar is, het niet-dominante oog
Biologisch: menselijke netvliesvoorlopercellen
levende suspensie van 3,0 of 6,0 x 10e6 menselijke retinale progenitorcellen (hRPC) gesuspendeerd in medium van klinische kwaliteit, intravitreaal geïnjecteerd onder plaatselijke verdoving
Andere namen:
  • jCel
Ander: Sham behandelde controle
er zal een schijninjectie worden uitgevoerd op het oog met het slechtste gezichtsvermogen bij elke controlepersoon (aangeduid als het "onderzoeksoog")
Ander: Onechte injectie
door de naaf van een injectiespuit zonder naald tegen het oog te drukken om intravitreale injectie na te bootsen
Experimenteel: test (jCell-injectie) dosisniveau 2
enkele intravitreale injectie van 6,0 x 10e6 menselijke retinale voorlopercellen in het oog met de slechtste gezichtsscherpte of, als het gezichtsvermogen in beide ogen vergelijkbaar is, het niet-dominante oog
Biologisch: menselijke netvliesvoorlopercellen
levende suspensie van 3,0 of 6,0 x 10e6 menselijke retinale progenitorcellen (hRPC) gesuspendeerd in medium van klinische kwaliteit, intravitreaal geïnjecteerd onder plaatselijke verdoving
Andere namen:
  • jCel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 12 maanden
Gemiddelde verandering in BCVA in onderzoeksoog vanaf baseline tot maand 12 zoals beoordeeld door E-ETDRS in ITT-populatie. Een letterscore wordt gebruikt om verandering in de loop van de tijd te vergelijken, waarbij een hoger aantal letters een betere visuele functie vertegenwoordigt en een lager aantal letters een slechtere visuele functie. 85 letters is bijvoorbeeld gelijk aan 20/20 gezichtsscherpte en 5 letters is gelijk aan 20/800 gezichtsscherpte. Voor elke proefpersoon wordt een veranderingswaarde afgeleid door de letterscore bij 12 maanden te nemen en de letterscore bij baseline af te trekken. Vervolgens wordt voor elke arm een ​​gemiddelde van alle wijzigingswaarden berekend.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Contrastgevoeligheid (CS) bij 1,0 CPD
Tijdsspanne: 12 maanden
Beoordeling van het vermogen om veranderingen in grijstinten te detecteren, zoals gemeten met een verticaal strepenpatroon dat in breedte varieert (cycli per graad of CPD); CS-drempels worden gemaakt door het gemiddelde te nemen van meerdere proeven bij elke patroonbreedte. Er wordt een CS-curve gemaakt met minimaal drie patroonbreedten, één op de piek of hoogste gevoeligheid van het onderwerp, en vervolgens één grotere en kleinere patroonbreedte aan weerszijden van de piek. Als de CS-piek van een proefpersoon bijvoorbeeld 2,0 CPD lijkt te zijn, worden er aanvullende tests uitgevoerd bij 1,0 en 4,0 CPD. RP-patiënten hebben CS-curven onderdrukt en de meest voorkomende patroonbreedten zijn 0,5, 1,0, 2,0 en 4,0 CPD. Personen met een ernstige stoornis (bijv. BCVA < 20/400) hebben meestal vlakke curven met lage waarden (bijv. 1,28), terwijl bij RP-patiënten met een lichte stoornis de waarden hoger kunnen zijn (bijv. 7,12), maar zelden bijna normaal zijn. Deze gegevens vertegenwoordigen de gemiddelde verandering in CS vanaf baseline tot 12 maanden, waarbij grotere waarden een grotere verbetering van de visuele functie vertegenwoordigen.
12 maanden
Kinetisch gezichtsveld (KVF)
Tijdsspanne: 12 maanden
Gemiddelde verandering in het totale gebied (in graden in het kwadraat) van alle gezichtseilanden vanaf de basislijn tot 12 maanden.
12 maanden
Mobiliteitstest met lage luminantie (LLMT)
Tijdsspanne: 12 maanden
De LLMT identificeert de prestaties van RP-patiënten terwijl ze over een binnenpad met pijlen en obstakels lopen bij verschillende verlichtingsniveaus. Het Critical Illumination Level (CIL) is het lichtniveau waaronder de patiënt een duidelijk langzamer tempo heeft en meer fouten dan alle lichtniveaus boven (helderder dan) dat punt. De LLMT gebruikt lichtniveaus die gaan van zeer zwak (0,12 lux) tot een heldere binnenruimte (500 lux), met gelijkmatig verdeelde stappen die het licht verhogen door de helderheid van de kamer te verdubbelen ten opzichte van het vorige niveau. Deze gelijkmatig verdeelde lichtniveaus zijn geconverteerd naar een schaalscore om de veranderingsscores eenvoudiger te kunnen berekenen. Het zwakste lichtniveau van 0 lux (helemaal donkere kamer) komt overeen met een schaalscore van 13, terwijl het helderste lichtniveau van 500 lux overeenkomt met een schaalscore van 0. Een positieve verandering van de schaalscore vanaf de basislijn naar 12 maanden betekent een verbetering in lage licht zien, terwijl een negatieve schaalscoreverandering een afname van het zicht bij weinig licht vertegenwoordigt.
12 maanden
Functionele vragenlijst voor slechtzienden (visueel vermogen)
Tijdsspanne: 12 maanden
De VA LV VFQ-48 (VFQ) wordt gebruikt om veranderingen vast te leggen in de zelfrapportage van patiënten over hun problemen met lezen, mobiliteit en het uitvoeren van andere dagelijkse activiteiten die worden beïnvloed door een visuele beperking. Er zijn 4 schalen op de VFQ, waaronder visuele informatie, lezen, visuele motoriek en mobiliteit. Een vijfde waarde, Visual Ability, is een geaggregeerde score van de 4 schalen, gemeten in eenheden die logits worden genoemd, en wordt voor elke persoon berekend op basis van itemweging met behulp van Raasch-analyse. Visual Ability wordt breed gebruikt om veranderingen in door het onderwerp gerapporteerde resultaten van bezoek tot bezoek weer te geven. Hogere positieve waarden op de Visual Ability-score vertegenwoordigen een betere functie en minder beperkingen, terwijl lagere of negatieve scores een slechtere functie of meer beperkingen vertegenwoordigen. Verandering in de Visual Ability-schaal op de VFQ wordt berekend door de score van een proefpersoon na 12 maanden te nemen en de basisscore ervan af te trekken.
12 maanden
Veiligheid van intravitreale injectie van retinale voorlopercellen (RPC)
Tijdsspanne: 12 maanden
Beoordeeld aan de hand van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, immunogeniciteit en visuele veiligheidsbeoordelingen
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

jCyte, Inc

Medewerkers

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Barruch Kuppermann, MD, UCI

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JC-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Retinitis Pigmentosa

Klinische onderzoeken op menselijke netvliesvoorlopercellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren