Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Humán retinális progenitor sejtek intravitreális injekciójának biztonságossága és hatékonysága retinitis Pigmentosa-ban szenvedő felnőtteknél

2023. július 19. frissítette: jCyte, Inc

Prospektív, többközpontú, randomizált tanulmány a humán retinális progenitor sejtek (jCell) intravitrealis injekciójának biztonságosságáról és hatékonyságáról Retinitis Pigmentosa (RP) felnőtt alanyokban

Ez a tanulmány értékeli a látásfunkció változásait 12 hónappal a humán retina progenitorsejtek egyszeri injekcióját követően, összehasonlítva az ál-kezelt kontrollokkal, RP-ben szenvedő felnőtt alanyok csoportjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az RP-re nincs hatékony kezelés; a fotoreceptorok elvesztése után nem regenerálódnak. A látásromlás mértéke személyenként változik, a legtöbb RP-vel rendelkező ember 40 éves korára jogilag vak. A preklinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a retina progenitor sejtjeinek átültetése a szembe egyaránt eredményezheti a fotoreceptor pótlását és a gazda fotoreceptor elvesztésének jelentős lelassulását. Így ennek a terápiának az elsődleges célja a látás megőrzése és potenciális javítása azáltal, hogy beavatkozunk a betegségbe egy olyan időpontban, amikor a disztrófiás gazdafotoreceptorok megvédhetők és újra aktiválhatók. Az 1/2a fázisú vizsgálatban az elfogadható biztonságosság és tolerálhatóság bizonyítása alapján ez a 2b fázisú vizsgálat célja a vizuális funkcióban és a funkcionális látásban bekövetkezett változások kontrollált összehasonlítása azoknál az alanyoknál, akik egyetlen jCell injekciót kaptak, összehasonlítva a hasonló színlelttel. - RP-vel kezelt alanyok kontrollcsoportja.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

84

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Az RP klinikai diagnózisa ERG által megerősítve, és hajlandó beleegyezni a mutáció tipizálásába, ha még nem történt meg Legjobb korrigált látásélesség (BCVA) 20/80 vagy rosszabb és nem rosszabb, mint 20/800 Megfelelő szervi működés és negatív fertőző betegség szűrés Fogamzóképes nő negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie, és hajlandónak kell lennie orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszerek alkalmazására a vizsgálat során

Kizárási kritériumok:

Az RP-től eltérő szembetegség, amely rontja a látásfunkciót Pszeudo-RP, rákkal összefüggő retinopátiák Rosszindulatú daganat vagy más végstádiumú szervi betegség anamnézisében, vagy bármely krónikus betegség, amely rendszeres szteroidokkal, antikoagulánsokkal vagy immunszuppresszív szerekkel történő folyamatos kezelést igényel. Ismert allergia penicillinre vagy sztreptomicinre. kortikoszteroidokkal vagy bármilyen vizsgálati vagy neuroprotektáns kezeléssel a beiratkozást követő 90 napon belül Szürkehályog műtét a felvételt megelőző 3 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Teszt (jCell injekció) 1. dózisszint
3,0 x 10e6 humán retina progenitor sejt egyszeri intravitreális injekciója a legrosszabb látásélességű szembe, vagy ha a látás mindkét szemben hasonló, a nem domináns szembe
Biológiai: humán retina progenitor sejtek
3,0 vagy 6,0 x 10e6 humán retina progenitor sejt (hRPC) élő szuszpenziója klinikai minőségű tápközegben szuszpendálva, intravitreálisan helyi érzéstelenítésben
Más nevek:
  • jCell
Egyéb: Ál kezelt kontroll
álinjekciót adnak a leggyengébb látású szemre minden kontrollalanynál (a "tanulmányi szemnek" jelölve)
Egyéb: Színlelt injekció
a tű nélküli fecskendő agyának a szembenyomása az intravitrealis injekció utánzása érdekében
Kísérleti: teszt (jCell injekció) 2. dózisszint
6,0 x 10e6 humán retina progenitor sejt egyszeri intravitreális injekciója a legrosszabb látásélességű szembe, vagy ha a látás mindkét szemben hasonló, a nem domináns szembe
Biológiai: humán retina progenitor sejtek
3,0 vagy 6,0 x 10e6 humán retina progenitor sejt (hRPC) élő szuszpenziója klinikai minőségű tápközegben szuszpendálva, intravitreálisan helyi érzéstelenítésben
Más nevek:
  • jCell

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Legjobb korrigált látásélesség (BCVA)
Időkeret: 12 hónap
A vizsgált szem BCVA-értékének átlagos változása a kiindulási értéktől a 12. hónapig az E-ETDRS alapján az ITT populációban. A betűpontszámot használják az időbeli változások összehasonlítására, ahol a nagyobb betűszám jobb vizuális funkciót, míg a kisebb számú betű a rosszabb vizuális funkciót jelenti. Például 85 betű 20/20 látásélességgel, 5 betű pedig 20/800 látásélességgel egyenértékű. A változásértéket minden tantárgy esetében úgy határozzák meg, hogy a 12 hónapos betűpontszámot levonják, és kivonják az alapvonal betűpontszámát. Ezután minden egyes karra kiszámítjuk az összes változási érték átlagát.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kontrasztérzékenység (CS) 1,0 CPD-nél
Időkeret: 12 hónap
A szürke árnyalataiban bekövetkező változások észlelésének képességének értékelése változó szélességű függőleges csíkos mintával mérve (ciklusok fokonként vagy CPD); A CS küszöbértékek úgy jönnek létre, hogy minden mintaszélességnél több próba átlagát veszik. A CS-görbe legalább három mintaszélességből készül, egy a téma csúcsán vagy a legmagasabb érzékenységen, majd egy nagyobb és kisebb mintaszélesség a csúcs mindkét oldalán. Például, ha egy alany CS-csúcsa 2,0 CPD-nél van, akkor további tesztelésre kerül sor 1,0 és 4,0 CPD-nél. Az RP-betegek elnyomott CS-görbékkel rendelkeznek, és a leggyakoribb mintázatok szélessége 0,5, 1,0, 2,0 és 4,0 CPD. A súlyosan károsodott alanyok (pl. BCVA < 20/400) általában lapos görbékkel rendelkeznek, alacsony értékekkel (pl. 1,28), míg az enyhén károsodott RP alanyoknál az értékek magasabbak is lehetnek (pl. 7,12), de ritkán közelítik meg a normális értéket. Ezek az adatok a CS átlagos változását jelentik a kiindulási értékről 12 hónapra, a nagyobb értékek pedig a látásfunkció nagyobb javulását jelentik.
12 hónap
Kinetic Visual Field (KVF)
Időkeret: 12 hónap
Az összes látósziget teljes területének (négyzetfokban) átlagos változása az alapvonalról 12 hónapra.
12 hónap
Alacsony fénysűrűségű mobilitási teszt (LLMT)
Időkeret: 12 hónap
Az LLMT azonosítja az RP-betegek teljesítményét, miközben nyilakból és akadályokból álló beltéri ösvényen sétálnak, változó megvilágítás mellett. A kritikus megvilágítási szint (CIL) az a megvilágítási szint, amely alatt a páciens jelentősen lassabb tempót és több hibát észlel, mint az e pont feletti (világosabb) fényszintek. Az LLMT olyan fényerőt használ, amely a nagyon halványtól (0,12 lux) a világos beltéri helyiségig (500 lux) megy, egyenletesen elosztott lépésekkel, amelyek növelik a fényt azáltal, hogy megduplázzák a helyiség fényerejét az előző szinthez képest. Ezeket az egyenletesen elosztott fényszinteket skálapontszámmá alakították át, hogy megkönnyítsék a változási pontszámok kiszámítását. A leggyengébb 0 lux-os fényszint (teljesen sötét szoba) 13-as skálapontszámnak felel meg, míg a legfényesebb, 500 lux-os megvilágítási szint a 0-s skálapontszámnak felel meg. A pozitív skálapontváltozás az alapvonalról 12 hónapra az alacsony szint javulását jelenti. fénylátás, míg a negatív skálapontváltozás a gyenge fényviszonyok között tapasztalható csökkenést jelenti.
12 hónap
Gyengénlátó funkcionális kérdőív (látási képesség)
Időkeret: 12 hónap
A VA LV VFQ-48 (VFQ) arra szolgál, hogy rögzítse a betegek saját bevallásában bekövetkezett változásokat az olvasási, mozgási és egyéb, a látáskárosodás által érintett mindennapi élettevékenységek végzésével kapcsolatos nehézségeikről. A VFQ-n 4 skála található, beleértve a vizuális információkat, az olvasást, a vizuális motort és a mobilitást. Az ötödik érték, a Visual Ability, a 4 skála összesített pontszáma, amelyet logitoknak nevezett egységekben mérnek, és minden egyes személyre a Raasch-elemzést használó tételsúlyozás alapján számítják ki. A Vizuális képességet széles körben használják, hogy reprezentálják az alany által jelentett eredmények változásait látogatásról látogatásra. A vizuális képesség pontszámának magasabb pozitív értéke jobb funkciót és kevesebb károsodást jelent, míg az alacsonyabb vagy negatív pontszámok rosszabb funkciót vagy több károsodást jelentenek. A VFQ Visual Ability skála változását úgy számítják ki, hogy az alany 12 hónapos pontszámát veszik, és abból levonják az alapértéket.
12 hónap
A retinális progenitor sejtek intravitreális injekciójának biztonsága (RPC)
Időkeret: 12 hónap
A kezelésből adódó nemkívánatos események, az immunogenitás és a biztonsági vizuális értékelés alapján értékelték
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

jCyte, Inc

Együttműködők

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Barruch Kuppermann, MD, UCI

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. november 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. november 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 2.

Első közzététel (Tényleges)

2017. március 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 19.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JC-02

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a humán retina progenitor sejtek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Djibouti

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel