Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af intravitreal injektion af humane retinale stamceller hos voksne med retinitis Pigmentosa

19. juli 2023 opdateret af: jCyte, Inc

En prospektiv, multicenter, randomiseret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​intravitreal injektion af humane retinale progenitorceller (jCell) hos voksne forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa (RP)

Denne undersøgelse evaluerer ændringerne i visuel funktion 12 måneder efter en enkelt injektion af humane retinale progenitorceller sammenlignet med sham-behandlede kontroller i en kohorte af voksne forsøgspersoner med RP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er ingen effektiv behandling for RP; når først fotoreceptorer er tabt, regenereres de ikke. Hastigheden af ​​forringelse af synet varierer fra person til person, med de fleste mennesker med RP juridisk blinde ved 40 års alderen. Prækliniske undersøgelser viste, at transplantation af retinale progenitorceller i øjet kan resultere i både fotoreceptorerstatning og betydelig opbremsning af værtsfotoreceptortab. Det primære mål med denne terapi er således at bevare og potentielt forbedre synet ved at gribe ind i sygdommen på et tidspunkt, hvor dystrofiske værtsfotoreceptorer kan beskyttes og genaktiveres. Baseret på påvisningen af ​​acceptabel sikkerhed og tolerabilitet i et fase 1/2a-studie, er dette fase 2b-studie designet som en kontrolleret sammenligning af ændringerne i synsfunktion og funktionelt syn hos forsøgspersoner, der modtager en enkelt jCell-injektion sammenlignet med en sammenlignelig sham. -behandlet kontrolgruppe af forsøgspersoner med RP.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Klinisk diagnose af RP bekræftet af ERG og villig til at give samtykke til mutationstypning, hvis ikke allerede udført Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) 20/80 eller dårligere og ikke værre end 20/800 Tilstrækkelig organfunktion og negativ infektionssygdomsscreening Kvinde i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest og være villig til at bruge medicinsk accepterede præventionsmetoder under hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

Anden øjensygdom end RP, der forringer synsfunktionen Pseudo-RP, cancerassocierede retinopatier Anamnese med malignitet eller anden organsygdom i slutstadiet, eller enhver kronisk sygdom, der kræver kontinuerlig behandling med systemsteroider, antikoagulantia eller immunsuppressive midler. Kendt allergi over for penicillin eller streptomycin Behandling med kortikosteroider eller en hvilken som helst undersøgelses- eller neurobeskyttende behandling inden for 90 dage efter indskrivning Grå stær kirurgi inden for 3 måneder før indskrivning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Test (jCell-injektion) dosisniveau 1
enkelt intravitreal injektion af 3,0 x 10e6 humane retinale progenitorceller i øjet med den ringeste synsstyrke eller, hvis synet er sammenligneligt på begge øjne, det ikke-dominante øje
Biologisk: humane retinale progenitorceller
levende suspension af 3,0 eller 6,0 x 10e6 humane retinale progenitorceller (hRPC) suspenderet i medium af klinisk kvalitet injiceret intravitrealt under lokalbedøvelse
Andre navne:
  • jCell
Andet: Sham-behandlet kontrol
en falsk injektion vil blive udført på øjet med det dårligste syn i hvert kontrolemne (benævnt "undersøgelsesøjet")
Andet: Spot indsprøjtning
at trykke navet på en sprøjte uden nål mod øjet for at efterligne intravitreal injektion
Eksperimentel: test (jCell-injektion) dosisniveau 2
enkelt intravitreal injektion af 6,0 x 10e6 humane retinale progenitorceller i øjet med den ringeste synsstyrke eller, hvis synet er sammenligneligt på begge øjne, det ikke-dominante øje
Biologisk: humane retinale progenitorceller
levende suspension af 3,0 eller 6,0 x 10e6 humane retinale progenitorceller (hRPC) suspenderet i medium af klinisk kvalitet injiceret intravitrealt under lokalbedøvelse
Andre navne:
  • jCell

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i BCVA i undersøgelsesøje fra baseline til måned 12 som vurderet ved E-ETDRS i ITT-populationen. En bogstavscore bruges til at sammenligne ændringer over tid, hvor et højere antal bogstaver repræsenterer bedre visuel funktion, og et lavere antal bogstaver repræsenterer dårligere visuel funktion. For eksempel svarer 85 bogstaver til 20/20 synsstyrke, og 5 bogstaver svarer til 20/800 synsstyrke. En ændringsværdi udledes for hvert emne ved at tage bogstavscore ved 12 måneder og trække bogstavscore fra ved baseline. Et gennemsnit af alle ændringsværdier beregnes derefter for hver arm.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kontrastfølsomhed (CS) ved 1,0 CPD
Tidsramme: 12 måneder
Vurdering af evnen til at detektere ændringer i gråtoner, målt med et lodret stribet mønster, der varierer i bredde (cyklusser pr. grad eller CPD); CS-tærskler oprettes ved at tage gennemsnittet af flere forsøg ved hver mønsterbredde. En CS-kurve oprettes ved at bruge minimum tre mønsterbredder, en ved motivets højeste eller højeste følsomhed, og derefter en større og mindre mønsterbredde på hver side af toppen. For eksempel, hvis et forsøgspersons CS-top ser ud til at være på 2,0 CPD, så sker der yderligere test ved 1,0 og 4,0 CPD. RP-patienter har undertrykte CS-kurver, og de mest almindelige mønsterbredder er på 0,5, 1,0, 2,0 og 4,0 CPD. Svært svækkede forsøgspersoner (f.eks. BCVA < 20/400) har normalt flade kurver med lave værdier (f.eks. 1,28), mens værdierne hos let svækkede RP-personer kan være højere (f.eks. 7,12), men er sjældent nær normale. Disse data repræsenterer gennemsnitlig ændring i CS fra baseline til 12 måneder, med større værdier, der repræsenterer større forbedring i visuel funktion.
12 måneder
Kinetisk synsfelt (KVF)
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i det samlede areal (kvadratgrader) af alle synsøer fra baseline til 12 måneder.
12 måneder
Low Luminance Mobility Test (LLMT)
Tidsramme: 12 måneder
LLMT identificerer RP-patienters ydeevne, når de går langs en indendørs sti af pile og forhindringer ved forskellige lysniveauer. Critical Illumination Level (CIL) er det lysniveau, under hvilket patienten har et markant langsommere tempo og flere fejl end alle lysniveauer over (lysere end) det punkt. LLMT bruger lysniveauer, der går fra meget svagt (0,12 lux) til et lyst indendørs rum (500 lux), med jævnt fordelte trin, der øger lyset ved at fordoble rummets lysstyrke i forhold til det tidligere niveau. Disse jævnt fordelte lysniveauer er blevet konverteret til en skala for at muliggøre lettere beregning af ændringsscore. Det svageste lysniveau på 0 lux (helt mørkt rum) svarer til en skala på 13, hvorimod det kraftigste lysniveau på 500 lux svarer til en skala på 0. En positiv skalaændring fra baseline til 12 måneder repræsenterer en forbedring i lav lyssyn, hvorimod en negativ skala-scoreændring repræsenterer et fald i svagt lyssyn.
12 måneder
Funktionelt spørgeskema med nedsat syn (visuel evne)
Tidsramme: 12 måneder
VA LV VFQ-48 (VFQ) bruges til at fange ændringer i patienters selvrapportering af deres vanskeligheder med læsning, mobilitet og udførelse af andre daglige aktiviteter påvirket af synsnedsættelse. Der er 4 skalaer på VFQ inklusive visuel information, læsning, visuel motor og mobilitet. En femte værdi, Visual Ability, er en samlet score af de 4 skalaer, målt i enheder kaldet logits, og beregnes for hver person baseret på emnevægtning ved hjælp af Raasch-analyse. Visuel evne bruges bredt til at repræsentere ændringer i emnerapporterede resultater fra besøg til besøg. Højere positive værdier på synsevnescoren repræsenterer bedre funktion og mindre svækkelse, mens lavere eller negative score repræsenterer dårligere funktion eller mere svækkelse. Ændring i Visual Ability-skalaen på VFQ beregnes ved at tage et forsøgspersons score ved 12 måneder og trække basisscore fra den.
12 måneder
Sikkerhed ved intravitreal injektion af retinale progenitorceller (RPC)
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved behandlingsfremkomne bivirkninger, immunogenicitet og visuelle sikkerhedsvurderinger
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

jCyte, Inc

Samarbejdspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Barruch Kuppermann, MD, UCI

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

13. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JC-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med humane retinale progenitorceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner