網膜色素変性症の成人におけるヒト網膜前駆細胞の硝子体内注射の安全性と有効性
2023年7月19日 更新者：jCyte, Inc
網膜色素変性症（RP）の成人被験者におけるヒト網膜前駆細胞（jCell）の硝子体内注射の安全性と有効性に関する前向き多施設ランダム化研究
この研究では、RP の成人被験者のコホートにおける偽治療コントロールと比較して、ヒト網膜前駆細胞の単回注射後 12 か月での視覚機能の変化を評価します。
調査の概要
詳細な説明
RP の有効な治療法はありません。光受容体は一度失われると再生しません。
視力低下の速度は人によって異なり、ほとんどの RP 患者は 40 歳までに法的に失明します。
前臨床研究では、眼への網膜前駆細胞の移植が、光受容体の置換と宿主の光受容体損失の大幅な遅延の両方をもたらす可能性があることが実証されました。
したがって、この療法の主な目標は、ジストロフィー宿主光受容体を保護して再活性化できる時期に疾患に介入することにより、視力を維持し、潜在的に改善することです。
第 1/2a 相試験での許容可能な安全性と忍容性の実証に基づいて、この第 2b 相試験は、単一の jCell 注射を受けた被験者の視覚機能と機能的視覚の変化を比較対象の偽と比較して制御比較するように設計されています。 -RPで被験者の対照群を治療した。
研究の種類
介入
入学 (実際)
84
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles、California、アメリカ、90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
ERG によって確認された RP の臨床診断と、まだ行われていない場合は変異タイピングに同意する意思がある 最高矯正視力 (BCVA) 20/80 またはそれ以下 20/800 以下 適切な臓器機能および感染症スクリーニング陰性 出産の可能性のある女性-妊娠検査が陰性でなければならず、研究を通して医学的に認められた避妊方法を喜んで使用する必要があります
除外基準:
視覚機能を損なうRP以外の眼疾患 偽RP、癌関連網膜症 悪性腫瘍または他の末期臓器疾患の病歴、またはシステムステロイド、抗凝固剤または免疫抑制剤による継続的な治療を必要とする慢性疾患 ペニシリンまたはストレプトマイシンに対する既知のアレルギー 治療-登録から90日以内にコルチコステロイドまたは治験薬または神経保護薬による治療を受けている -登録前3か月以内の白内障手術
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：試験（jCell注射）用量レベル1
3.0 x 10e6 ヒト網膜前駆細胞の単回硝子体内注射は、視力が最も低い眼、または視力が両眼で同等の場合は利き目ではない眼に注入します。
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3.0 または 6.0 x 10e6 ヒト網膜前駆細胞 (hRPC) の生懸濁液を臨床グレードの培地に懸濁し、局所麻酔下で硝子体内に注入
他の名前：
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他の：偽処置対照
模擬注射は、各コントロール被験者の視力が最も悪い目に実行されます（「研究の目」として指定されます）
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硝子体内注射を模倣するために、針のない注射器のハブを目に押し付けます
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実験的：テスト (jCell 注入) 用量レベル 2
6.0 x 10e6 ヒト網膜前駆細胞の単回硝子体内注射で、視力が最も低い眼、または視力が両眼で同等の場合は利き目ではない眼に注入します。
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3.0 または 6.0 x 10e6 ヒト網膜前駆細胞 (hRPC) の生懸濁液を臨床グレードの培地に懸濁し、局所麻酔下で硝子体内に注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：12ヶ月
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ITT集団のE-ETDRSによって評価された、ベースラインから12か月までの研究眼のBCVAの平均変化。
文字スコアは経時変化を比較するために使用され、文字の数が多いほど視覚機能が優れていることを表し、文字の数が少ないほど視覚機能が悪いことを表します。
たとえば、85 文字は 20/20 の視力に相当し、5 文字は 20/800 の視力に相当します。
12 か月の時点での文字スコアを取得し、ベースラインでの文字スコアを差し引くことによって、各被験者の変化値が導き出されます。
次に、各アームのすべての変化値の平均が計算されます。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1.0 CPD でのコントラスト感度 (CS)
時間枠：12ヶ月
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幅が変化する垂直縞模様 (1 度あたりのサイクル数または CPD) で測定された、グレーの色合いの変化を検出する能力の評価。 CS しきい値は、各パターン幅での複数回の試行の平均を取ることによって作成されます。
CS 曲線は、最低 3 つのパターン幅を使用して作成されます。1 つは被験者のピークまたは最高感度にあり、次にピークの両側に 1 つのより大きなパターン幅とより小さなパターン幅があります。
たとえば、被験者の CS ピークが 2.0 CPD にあるように見える場合、追加のテストは 1.0 および 4.0 CPD で行われます。
RP患者はCS曲線を抑制しており、最も一般的なパターン幅は0.5、1.0、2.0、および4.0 CPDです。
重度の障害のある被験者 (例: BCVA < 20/400) は通常、低い値 (例: 1.28) の平坦な曲線を持ちますが、軽度の障害のある RP の被験者では、値が高くなる可能性があります (例: 7.12) が、正常に近いことはめったにありません。
これらのデータは、ベースラインから 12 か月までの CS の平均変化を表し、値が大きいほど視覚機能が大幅に改善されたことを表します。
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12ヶ月
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動的視野 (KVF)
時間枠：12ヶ月
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ベースラインから 12 か月までのすべての視覚島の合計面積 (度の二乗) の平均変化。
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12ヶ月
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低輝度モビリティ試験 (LLMT)
時間枠：12ヶ月
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LLMT は、RP 患者がさまざまな照明レベルで矢印や障害物の屋内経路に沿って歩くときのパフォーマンスを識別します。
Critical Illumination Level (CIL) は、それ以下では患者のペースが著しく遅くなり、そのポイントを超える (明るい) すべての光レベルよりも多くのエラーが発生する光レベルです。
LLMT は、非常に暗い (0.12 ルクス) から明るい室内 (500 ルクス) までの光レベルを使用し、部屋の明るさを前のレベルから 2 倍にすることによって光を増加させる等間隔のインクリメントを使用します。
これらの等間隔の光レベルは、変更スコアを簡単に計算できるようにスケール スコアに変換されています。
最も暗い光レベル 0 ルクス (完全に暗い部屋) はスケール スコア 13 に相当し、最も明るい光レベル 500 ルクスはスケール スコア 0 に相当します。一方、負のスケール スコアの変化は、低照度視力の低下を表します。
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12ヶ月
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ロービジョン機能アンケート（視覚能力）
時間枠：12ヶ月
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VA LV VFQ-48 (VFQ) は、視覚障害によって影響を受ける読書、移動、およびその他の日常生活活動の実行が困難であるという患者の自己報告の変化を捉えるために使用されます。
VFQ には、視覚情報、読み取り、視覚運動、可動性の 4 つのスケールがあります。
5番目の値である視覚能力は、ロジットと呼ばれる単位で測定される4つのスケールの合計スコアであり、Raasch分析を使用した項目の重み付けに基づいて各人について計算されます.
視覚能力は、被験者が報告した転帰の訪問ごとの変化を表すために広く使用されています。
視覚能力スコアの正の値が高いほど機能が良好で障害が少ないことを表し、スコアが低いまたは負の値は機能が悪いまたは障害が大きいことを表します。
VFQ の視覚能力スケールの変化は、被験者の 12 か月時点のスコアからベースライン スコアを差し引いて計算されます。
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12ヶ月
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網膜前駆細胞（RPC）の硝子体内注射の安全性
時間枠：12ヶ月
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治療緊急有害事象、免疫原性および安全性の視覚的評価によって評価
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Barruch Kuppermann, MD、UCI
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月1日
一次修了 (実際)
2020年11月13日
研究の完了 (実際)
2020年11月13日
試験登録日
最初に提出
2017年3月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年3月2日
最初の投稿 (実際)
2017年3月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月19日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。