Seguridad y eficacia de la inyección intravítrea de células progenitoras de retina humana en adultos con retinosis pigmentaria

Experimental: Nivel de dosis de prueba (inyección de jCell) 1

inyección intravítrea única de 3,0 x 10e6 células progenitoras de la retina humana en el ojo con la agudeza visual más pobre o, si la visión es comparable en ambos ojos, en el ojo no dominante

Biológico: células progenitoras de la retina humana

suspensión viva de 3,0 o 6,0 x 10e6 células progenitoras de la retina humana (hRPC) suspendidas en medio de grado clínico inyectado intravítreamente bajo anestesia local

Otros nombres:

• jCelda

Otro: Control con tratamiento simulado

se realizará una inyección simulada en el ojo con la visión más pobre en cada sujeto de Control (designado como el "ojo de estudio")

Otro: Inyección simulada

presionando el centro de una jeringa sin aguja contra el ojo para imitar la inyección intravítrea

Experimental: prueba (inyección jCell) nivel de dosis 2

inyección intravítrea única de 6,0 x 10e6 células progenitoras de la retina humana en el ojo con la agudeza visual más pobre o, si la visión es comparable en ambos ojos, en el ojo no dominante

Biológico: células progenitoras de la retina humana

suspensión viva de 3,0 o 6,0 x 10e6 células progenitoras de la retina humana (hRPC) suspendidas en medio de grado clínico inyectado intravítreamente bajo anestesia local

Otros nombres:

• jCelda

Mejor agudeza visual corregida (BCVA)

Cambio medio en la BCVA en el ojo del estudio desde el inicio hasta el mes 12 según lo evaluado por E-ETDRS en la población ITT. Se utiliza una puntuación de letras para comparar el cambio a lo largo del tiempo, con un mayor número de letras que representan una mejor función visual y un menor número de letras que representan una peor función visual. Por ejemplo, 85 letras equivalen a 20/20 de agudeza visual y 5 letras equivalen a 20/800 de agudeza visual. Se deriva un valor de cambio para cada sujeto tomando la puntuación de letras a los 12 meses y restando la puntuación de letras al inicio del estudio. A continuación, se calcula una media de todos los valores de cambio para cada brazo.

Sensibilidad al contraste (CS) a 1,0 CPD

Evaluación de la capacidad de detectar cambios en tonos de gris, medidos con un patrón de rayas verticales que varía en ancho (ciclos por grado o CPD); Los umbrales de CS se crean tomando la media de múltiples ensayos en cada ancho de patrón. Se crea una curva CS utilizando un mínimo de tres anchos de patrón, uno en el pico del sujeto o en la sensibilidad más alta, y luego un ancho de patrón más grande y más pequeño a cada lado del pico. Por ejemplo, si el pico de CS de un sujeto parece estar en 2,0 CPD, entonces se realizan pruebas adicionales en 1,0 y 4,0 CPD. Los pacientes con RP tienen curvas CS suprimidas y los anchos de patrón más comunes son de 0,5, 1,0, 2,0 y 4,0 CPD. Los sujetos gravemente deteriorados (p. ej., BCVA < 20/400) suelen tener curvas planas con valores bajos (p. ej., 1,28), mientras que en sujetos con RP levemente deteriorados, los valores pueden ser más altos (p. ej., 7,12), pero rara vez se acercan a lo normal. Estos datos representan el cambio medio en CS desde el inicio hasta los 12 meses, con valores más altos que representan una mayor mejora en la función visual.

Campo visual cinético (KVF)

Cambio medio en el área total (grados cuadrados) de todas las islas de visión desde el inicio hasta los 12 meses.

Prueba de movilidad de baja luminancia (LLMT)

El LLMT identifica el desempeño de los pacientes con RP mientras caminan por un camino interior lleno de flechas y obstáculos con diferentes niveles de iluminación. El nivel de iluminación crítico (CIL) es el nivel de luz por debajo del cual el paciente tiene un ritmo notablemente más lento y más errores que todos los niveles de luz por encima (más brillante que) de ese punto. El LLMT utiliza niveles de luz que van desde muy tenue (0,12 lux) hasta una habitación interior luminosa (500 lux), con incrementos uniformemente espaciados que aumentan la luz al duplicar el brillo de la habitación desde el nivel anterior. Estos niveles de luz espaciados uniformemente se han convertido en una puntuación de escala para permitir un cálculo más sencillo de las puntuaciones de cambio. El nivel de luz más tenue de 0 lux (cuarto completamente oscuro) corresponde a una puntuación de escala de 13, mientras que el nivel de luz más brillante de 500 lux corresponde a una puntuación de escala de 0. Un cambio de puntuación de escala positivo desde el inicio hasta los 12 meses representa una mejora en la baja visión de luz, mientras que un cambio de puntaje de escala negativo representa una disminución en la visión de poca luz.

Cuestionario Funcional de Baja Visión (Habilidad Visual)

El VA LV VFQ-48 (VFQ) se utiliza para capturar los cambios en el autoinforme de los pacientes sobre sus dificultades para leer, moverse y realizar otras actividades de la vida diaria afectadas por la discapacidad visual. Hay 4 escalas en el VFQ que incluyen información visual, lectura, motor visual y movilidad. Un quinto valor, Habilidad visual, es una puntuación agregada de las 4 escalas, medida en unidades llamadas logits, y se calcula para cada persona en función de la ponderación de los elementos mediante el análisis de Raasch. La habilidad visual se usa ampliamente para representar los cambios en los resultados informados por el sujeto de una visita a otra. Los valores positivos más altos en la puntuación de la capacidad visual representan una mejor función y menos deterioro, mientras que las puntuaciones más bajas o negativas representan una peor función o más deterioro. El cambio en la escala de Habilidad Visual en el VFQ se calcula tomando la puntuación de un sujeto a los 12 meses y restándole la puntuación inicial.

Seguridad de la inyección intravítrea de células progenitoras retinales (RPC)

Evaluado por eventos adversos emergentes del tratamiento, inmunogenicidad y evaluaciones visuales de seguridad