Innocuité et efficacité de l'injection intravitréenne de cellules progénitrices rétiniennes humaines chez les adultes atteints de rétinite pigmentaire
19 juillet 2023 mis à jour par: jCyte, Inc
Une étude prospective, multicentrique, randomisée, de l'innocuité et de l'efficacité de l'injection intravitréenne de cellules progénitrices rétiniennes humaines (jCell) chez des sujets adultes atteints de rétinite pigmentaire (RP)
Cette étude évalue les changements de la fonction visuelle à 12 mois après une injection unique de cellules progénitrices rétiniennes humaines par rapport à des témoins traités de manière fictive dans une cohorte de sujets adultes atteints de RP.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il n'existe aucun traitement efficace pour la RP ; une fois que les photorécepteurs sont perdus, ils ne se régénèrent pas.
Le taux de détérioration de la vision varie d'une personne à l'autre, la plupart des personnes atteintes de RP étant légalement aveugles à l'âge de 40 ans.
Des études précliniques ont démontré que la transplantation de cellules progénitrices rétiniennes dans l'œil peut entraîner à la fois le remplacement des photorécepteurs et un ralentissement significatif de la perte de photorécepteurs de l'hôte.
Ainsi, l'objectif principal de cette thérapie est de préserver, et potentiellement d'améliorer, la vision en intervenant dans la maladie à un moment où les photorécepteurs de l'hôte dystrophique peuvent être protégés et réactivés.
Basée sur la démonstration d'une innocuité et d'une tolérabilité acceptables dans une étude de phase 1/2a, cette étude de phase 2b est conçue comme une comparaison contrôlée des changements de la fonction visuelle et de la vision fonctionnelle chez les sujets qui reçoivent une seule injection de jCell par rapport à une injection simulée comparable -groupe témoin traité de sujets atteints de RP.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
84
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
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Los Angeles, California, États-Unis, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic clinique de RP confirmé par l'ERG et disposé à consentir au typage des mutations, si ce n'est déjà fait Meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) 20/80 ou pire et pas pire que 20/800 Fonction organique adéquate et dépistage négatif des maladies infectieuses Femme en âge de procréer doit avoir un test de grossesse négatif et être disposé à utiliser des méthodes de contraception médicalement acceptées tout au long de l'étude
Critère d'exclusion:
Maladie oculaire autre que RP qui altère la fonction visuelle Pseudo-RP, rétinopathies associées au cancer Antécédents de malignité ou autre maladie organique en phase terminale, ou toute maladie chronique nécessitant un traitement continu avec des stéroïdes systémiques, des anticoagulants ou des agents immunosuppresseurs Allergie connue à la pénicilline ou à la streptomycine Traitement avec des corticostéroïdes ou tout traitement expérimental ou neuroprotecteur dans les 90 jours suivant l'inscription Chirurgie de la cataracte dans les 3 mois précédant l'inscription
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Test (injection de jCell) dose niveau 1
injection intravitréenne unique de 3,0 x 10e6 cellules progénitrices rétiniennes humaines dans l'œil dont l'acuité visuelle est la plus faible ou, si la vision est comparable dans les deux yeux, dans l'œil non dominant
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suspension vivante de 3,0 ou 6,0 x 10e6 cellules progénitrices rétiniennes humaines (hRPC) en suspension dans un milieu de qualité clinique injectée par voie intravitréenne sous anesthésie locale
Autres noms:
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Autre: Traitement factice Contrôle
une simulation d'injection sera effectuée sur l'œil avec la vision la plus faible chez chaque sujet témoin (désigné comme "l'œil de l'étude")
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presser le moyeu d'une seringue sans aiguille contre l'œil pour imiter l'injection intravitréenne
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Expérimental: test (jCell injection) niveau de dose 2
injection intravitréenne unique de 6,0 x 10e6 cellules progénitrices rétiniennes humaines dans l'œil dont l'acuité visuelle est la plus faible ou, si la vision est comparable dans les deux yeux, dans l'œil non dominant
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suspension vivante de 3,0 ou 6,0 x 10e6 cellules progénitrices rétiniennes humaines (hRPC) en suspension dans un milieu de qualité clinique injectée par voie intravitréenne sous anesthésie locale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: 12 mois
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Changement moyen de la MAVC dans l'œil de l'étude entre le départ et le mois 12, tel qu'évalué par l'E-ETDRS dans la population ITT.
Un score de lettre est utilisé pour comparer les changements au fil du temps, avec un nombre plus élevé de lettres représentant une meilleure fonction visuelle et un nombre inférieur de lettres représentant une moins bonne fonction visuelle.
Par exemple, 85 lettres équivaut à une acuité visuelle de 20/20 et 5 lettres équivaut à une acuité visuelle de 20/800.
Une valeur de changement est dérivée pour chaque sujet en prenant le score alphabétique à 12 mois et en soustrayant le score alphabétique au départ.
Une moyenne de toutes les valeurs de changement est ensuite calculée pour chaque bras.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sensibilité au contraste (CS) à 1,0 CPD
Délai: 12 mois
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Évaluation de la capacité à détecter les changements de nuances de gris, mesurés avec un motif de rayures verticales dont la largeur varie (cycles par degré ou CPD) ; Les seuils CS sont créés en prenant la moyenne de plusieurs essais à chaque largeur de motif.
Une courbe CS est créée en utilisant un minimum de trois largeurs de motif, une au pic du sujet ou à la sensibilité la plus élevée, puis une largeur de motif plus grande et plus petite de chaque côté du pic.
Par exemple, si le pic CS d'un sujet semble être à 2,0 CPD, des tests supplémentaires ont lieu à 1,0 et 4,0 CPD.
Les patients RP ont des courbes CS supprimées et les largeurs de motif les plus courantes sont à 0,5, 1,0, 2,0 et 4,0 CPD.
Les sujets gravement atteints (par exemple, MAVC < 20/400) ont généralement des courbes plates avec des valeurs faibles (par exemple, 1,28), tandis que chez les sujets légèrement atteints de PR, les valeurs peuvent être plus élevées (par exemple, 7,12), mais sont rarement proches de la normale.
Ces données représentent le changement moyen du CS entre le départ et 12 mois, les valeurs les plus élevées représentant une plus grande amélioration de la fonction visuelle.
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12 mois
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Champ visuel cinétique (KVF)
Délai: 12 mois
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Changement moyen de la surface totale (degrés au carré) de tous les îlots de vision entre le départ et 12 mois.
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12 mois
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Test de mobilité en basse luminance (LLMT)
Délai: 12 mois
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Le LLMT identifie les performances des patients RP lorsqu'ils marchent le long d'un parcours intérieur de flèches et d'obstacles à différents niveaux d'éclairage.
Le niveau d'éclairage critique (CIL) est le niveau de lumière en dessous duquel le patient a un rythme nettement plus lent et plus d'erreurs que tous les niveaux de lumière au-dessus (plus lumineux que) de ce point.
Le LLMT utilise des niveaux de lumière qui vont de très faible (0,12 lux) à une pièce intérieure lumineuse (500 lux), avec des incréments régulièrement espacés qui augmentent la lumière en doublant la luminosité de la pièce par rapport au niveau précédent.
Ces niveaux de lumière régulièrement espacés ont été convertis en un score d'échelle pour permettre un calcul plus facile des scores de changement.
Le niveau de lumière le plus faible de 0 lux (pièce complètement sombre) correspond à un score d'échelle de 13, tandis que le niveau de lumière le plus brillant de 500 lux correspond à un score d'échelle de 0. Un changement de score d'échelle positif de la ligne de base à 12 mois représente une amélioration de la faible vision lumineuse, alors qu'un changement de score d'échelle négatif représente une baisse de la vision en basse lumière.
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12 mois
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Questionnaire fonctionnel sur la basse vision (capacité visuelle)
Délai: 12 mois
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Le VA LV VFQ-48 (VFQ) est utilisé pour saisir les changements dans l'auto-déclaration par les patients de leurs difficultés de lecture, de mobilité et d'exécution d'autres activités de la vie quotidienne affectées par une déficience visuelle.
Il y a 4 échelles sur le VFQ, y compris l'information visuelle, la lecture, la motricité visuelle et la mobilité.
Une cinquième valeur, Visual Ability, est un score global des 4 échelles, mesuré en unités appelées logits, et est calculé pour chaque personne en fonction de la pondération des éléments à l'aide de l'analyse de Raasch.
La capacité visuelle est largement utilisée pour représenter les changements dans les résultats rapportés par le sujet d'une visite à l'autre.
Des valeurs positives plus élevées sur le score de capacité visuelle représentent une meilleure fonction et moins de déficience, tandis que des scores inférieurs ou négatifs représentent une fonction moins bonne ou plus de déficience.
Le changement de l'échelle des capacités visuelles sur le VFQ est calculé en prenant le score d'un sujet à 12 mois et en en soustrayant le score de base.
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12 mois
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Sécurité de l'injection intravitréenne de cellules progénitrices rétiniennes (RPC)
Délai: 12 mois
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Évalué par des événements indésirables apparus sous traitement, des évaluations visuelles de l'immunogénicité et de la sécurité
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Barruch Kuppermann, MD, UCI
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mars 2017
Achèvement primaire (Réel)
13 novembre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
13 novembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 mars 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 mars 2017
Première publication (Réel)
8 mars 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- JC-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .